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“中医”二字，最早见于《汉书·艺文志》记载的“以寒增寒，精气内伤，不见于外，是所独失也。故谚云：‘有病不治，常得中医’”。此之“中医”意为“中等水平的医生”，有学者认为是“切中医理”之义。西学东渐后，英国传教士医生合信于1857年在上海编译出版《西医略论》。该书是第一部以“西医”命名的医学著作。书中“中医”一词也是目前最早指与西医医生相对的中医医生。书有云：“后附锯割手足等图，系西国惯用之法，不得不载；恐中医一时未能仿行，姑不详论。”此外，书中还以“中国医士”“中土医士”与“西国医士”相对。由此看来，书中提到“中医”一词即为“中国医士”“中土医士”的简称。到了1936年，国民政府制定了《中医条例》，正式确定了“中医”二字，此时所言的“中医”主要是指汉民族医学。
中华人民共和国成立之初至《中华人民共和国中医药条例》颁布前，中医药指的是汉族医药，其他民族医药与其是并列的，两者不存在谁包含谁的情况，并存于我国传统医学之中。但这一时期，已有部分学者考虑将民族医药纳入中医学的范畴。如洪武娌曾言：“应把民族医学纳入广义的中医学来考虑，而不是把它们作为中医学以外的医疗体系来对待。这对于民族团结、国家的振兴、边防的巩固都将是有其重要意义的。”此时，中医已逐渐包含民族医药。
2017年《中华人民共和国中医药法》的颁布，使现代“中医”的范围从法律上得到了确立。本法第二条对中医药包含范围的阐述，“本法所称中医药，是包括汉族和少数民族医药在内的我国各民族医药的统称”，可知“中医药”即中国传统医学，包括中医药（即汉民族医药）与其他民族医药。
中医学，是以中医药理论与实践经验为主体，研究人类生命活动中健康与疾病转化的规律及其预防、诊断、治疗、康复和保健的综合性科学。其是以自然科学知识为主体，与人文社会科学等多学科知识相互交融的综合性医学科学知识体系。中医学研究的对象是人，包括健康人、亚健康人和患者，主要是探讨人体的形态结构、生理功能、生长壮老已的生命规律、病理变化及疾病的防治规律等。
中医学蕴含着中国传统文化的丰富内涵，充分体现出中国传统文化的背景和特点，特别是受到中国古代哲学思想的深刻影响，为中医学的形成与发展奠定自然观与方法论的基础。在古代哲学思想的指导下，中医学用精气、阴阳、五行等学说，论述了生命、健康、疾病等一系列医学问题，构建了自己独特的医学理论体系。
中医学是多学科交互渗透的知识体系。其不仅受到古代哲学思想的影响，还受到古代的天文学、地理学、气象学、历算学、物候学、生物学、矿物学、植物学、农学、军事学、数学等的影响。这些先进的科学技术为中医学理论体系的形成奠定了科学基础。如气象学知识促进了六淫病因学说的产生；对四时物候变化的认识促成了“天人相应”思想的建立；兵法知识奠定了中医学治则治法的确定等。在现代，中医学的研究更加注重吸收多学科先进的理念、知识和技术，促进了学术发展与创新。
商周时期是中医经验的积累阶段，要探寻中医学的起源、厘清中医学的发展脉络，首先需要研究这一时期的相关文献著作，从中寻找答案。《诗经》《尚书》《周礼》等著作存在大量关于古代医疗卫生活动的描述，可以从中了解当时的医药发展水平和医学模式。
甲骨文是商周时期在龟甲兽骨上所刻的文字，其中有大量与疾病相关的记载。经专家学者研究发现，甲骨文所录疾病主要有疾首、疾目、疾耳、疾言、疾口、疾齿、疾舌、疾身、疾止、尿疾、育子之疾，以及妇人病、小儿病传染病等共计16种，可与眼病、耳病、喉病、口病、牙病、舌病、腹部病、妇产病等相对应。这一时期的疾病观比较简单，他们认为所有疾病皆源自鬼神的惩罚。
商周时尚无医药学专门文献遗存，要了解其医药发展水平，只能依靠《诗经》《尚书》等早期文献中有关医药内容的论述，从侧面了解商周时期我国医学发展水平，进行辨析研究以确认之。
《诗经》中有大量关于药物的记载，其中植物类最多，有50余种，有些现在仍是常用药物。如芣苣（车前草）、蝱（草贝母）、杞（枸杞子）、荬（泽泻）、蓷（益母草）、女萝（菟丝子）、蒿（青蒿）、苓（甘草）、芍药、椒、木瓜、艾、荷、桃、桑、枣、柏等。《诗经》中还对一些植物的采集季节、产地有所记载；还明确指出某些药物功效，如芣苣“食其子，宜子孙”。
《诗经》也有许多关于病症的记载，如首疾、狂、噎、劳、瘵、痒、朦骭等，凡数十种病症。从其所论，我们还可以看到对病症的描述。如《诗·小雅》记载有：“既微且尰。”《尔雅·释训》注为“骭疡为微，肿足为尰”。
《尚书》中也有关于疾病的一些记载。如《尚书·康诰》载“瘝厥君”，瘝即鳏，《尔雅·释沽下》解释“鳏，病也”。《尚书·康诰》载“恫瘝乃身”，《尔雅·释言上》解释“恫，痛也”。又如《尚书·说命》言：“若药弗暝眩，厥疾弗瘳。”可见《尚书》中已有重剂起积疴的用药思想。
到了周代，医学有了显著的进步。《礼记·曲礼》中的“医不三世，不服其药”，强调医生必须有丰富的实践经验和理论修养。《尚书》也记载了若干巫医的活动，如“周公祷武王之疾而瘳”“若有疾，唯民其毕其咎”，此时医和巫仍然是相并行的。
商周时期，对疾病的治疗，一方面，是巫师对患者精神上的安抚，使患者情志恬淡而对疾病产生影响；另一方面，一部分巫师把劳动者从医疗实践中总结出来的一些药物知识运用于治疗中。如《说苑》云：“吾闻上古之为医者，曰苗父，苗父之为医也，以菅为席，以刍为狗，面北而祝，发十言耳，诸扶而来者，舆而来者，皆平复如故。”《逸周书·大聚》曰：“乡立巫医，具百药以备疾灾。”以上文献所记载的，大致是巫医兴盛时期的情况。
然而，人们逐渐发现，单凭祈祷、祝由、咒禁之类是不能治病的。随着时代的发展，医疗卫生水平逐渐提高，人们对自然、鬼神和疾病的认识也更加深入，开始对巫术治疗疾病的作用产生怀疑，医和巫终于分立，巫医也向医转化。据《周礼》，此时巫祝与医师已分属于不同职官管辖，医巫正式分离。
《周礼·天官》云：“医师掌医之政令，聚毒药以供医事。凡邦之有疾病者、疕疡者造焉，则使医分而治之。岁终，则稽其医事，以制其食。十全为上，十失一次之，十失二次之，十失三次之，十失四为下。”医师是众医之长，是管理医药行政事务的官员，负责把不同患者分配给不同医生治疗，并在年终考查医生的医疗成绩，根据优劣而确定俸禄。医师之下设有士、府、史、徒等职，士负责医疗，府掌管药物、器具和会计业务，史掌管文书和医案，徒看护患者。
《周礼》中不但记载了当时的医政管理制度，还记录了当时医学的初步分科。西周宫廷设有医师，在其之下有食医、疾医、疡医、兽医，各有所司。医巫分离、医学分科、医事管理是中国医学发展史上的一大转折，为春秋战国至秦汉时期医学的蓬勃发展奠定了基础。
据《周礼·夏官》和《礼记·月令》记载，古代每年季春三月、仲夏八月和季冬十二月都会举办一次驱鬼逐疫的盛大活动——大傩。如《论语·乡党》载：“乡人傩，朝服而立于阼阶。”这种借宗教迷信形式举行的防疫活动，反映了当时人们驱逐疫病的愿望。大傩活动约始于商周，盛于汉唐。在逐疫同时，人们还洒一些有一定杀虫效果的药水，燃起篝火，这在客观上起到一定的杀灭病菌、蚊虫以避免传染病的作用，用莽草、嘉草来烧熏驱虫，以及用“焚石”投水中消灭水中病虫害等。可见，人们已经积累了一些防止传染病的初步经验。
与此同时，人们还很注意精神修养以保证健康，如《礼记》强调的“百病怒起”“忧郁生疾”。在婚姻问题上，《周礼》中明确规定“男三十娶，女二十嫁”“礼不娶同姓”。《左传》更进一步强调：“男女同姓，其生不蕃。”这些见解和规定，对中华民族的繁衍昌盛曾发挥了积极的影响，至今仍不失指导意义。
中医学经过原始经验的积累，终于在春秋战国和秦汉时期得到系统总结，使其提升到了理论的高度。《黄帝内经》《神农本草经》《伤寒杂病论》《难经》等医学著作的相继问世，为中医学理论体系的建立奠定了基础。
《黄帝内经》最早被记录在《汉书·艺文志》中，同时记载的还有《黄帝外经》及《扁鹊内经》《扁鹊外经》等，但现今只有《黄帝内经》流传后世，其他则仅存书目，内容不可得知。《黄帝内经》是由《素问》和《灵枢》两大部分组成的，各有医学论述性文章81篇，内容涉及人体的生理、解剖、病理、诊断、治疗原则、疾病预防思想等。对于《黄帝内经》的成书年代问题，存在较多的争论，不过现在基本认为其成书于战国至秦汉时期。《黄帝内经》并非一人一家之作，是集众多医学家的医学理论和临床经验编纂而成，是对先秦至西汉医学成就的整理和总结。
《黄帝内经》是一部有关中医基本理论探讨的著作。其中《素问》内容偏重中医人体生理病理、疾病治疗的基本理论，而《灵枢》则以针灸理论、经络学说和人体解剖为重点。具体而言，《素问》论述了人体的生长规律、人与自然的相应关系、养生原则和方法、治病防病思想和方法、阴阳五行学说、脏腑学说、疾病治则和方法、四诊方法和要求等；《灵枢》论述了九针形制、用法和禁忌，人体经络循行、穴位，情志与疾病，人体体表与内脏解剖，针灸方法与原则，体质分型等。
《内经》在中医学上有很高地位，后世历代有所成就的医家，无不重视此书。《内经》以朴素的唯物主义观点和辩证思想，阐述了人与自然的关系及人体的结构、生理、病理、病因病机、诊断、养生、防病、治病等问题，为中医学理论体系的建立奠定了基础，是中医学理论与实践继续发展的源泉和动力。
《神农本草经》是我国现存最早的药物学专著。其成书年代尚无定论，大体介于春秋战国和秦汉之间。南朝齐梁陶弘景的《本草经集注·序》说：“旧说皆称《神农本草经》，余以为信……今之所存，有此四卷，是其本经，所出郡县，乃后汉时制，疑仲景、元化等所记。”颜之推在《颜氏家训》亦云：“譬犹本草，神农所述，而有豫章、朱崖、赵国、常山、奉高、真定、临淄、冯翊等郡县名，出诸药物。”因此，有学者推断本书为后汉时所作。《神农本草经》也非一时一人所作，而是秦汉以来许多医学家经验积累的总结，最终约在东汉早期编集成书。
《神农本草经》全书3卷，共收载药物365种，采用上品、中品、下品分类法，以补养无毒药120种为上品，其次遏病补虚、有毒或无毒的120种为中品，再次除邪多毒药125种为下品。这是中国药物学最早的药物分类法。药物理论方面，《神农本草经》概括记述了君臣佐使、七情和合、四气五味、阴阳配合等，并且明确了“疗寒以热药，疗热以寒药”的原则，使药物性能与病机相结合，完善了中医学的用药理论。书中对药物功效、主治、用法、服法都有一定论述，有利于临床应用，并且指出“当用相须、相使者良，勿用相恶、相反者；若有毒宜制，可用相畏、相杀者”。书中所载主治病证约170种，包括内、外、妇、五官等各科疾患。另外，书中还论述了药物的产地、采集时间、炮制、质量优劣和真伪鉴别等。
《伤寒杂病论》是一部以论述外感病与内科杂病为主要内容的医学典籍，作者是东汉末年的张仲景。《伤寒杂病论》系统地分析了伤寒的原因、症状、发展阶段和处理方法，创造性地确立了“六经分类”的辨证施治原则，奠定了理、法、方药的理论基础。该书成书在公元205年左右，后散佚，经收集整理校勘，分为《伤寒论》和《金匮要略》两部。《伤寒论》现存10卷，专门论述外感热病。
《伤寒杂病论》是集秦汉以来医药理论之大成，并广泛应用于医疗实践的专书，是我国医学史上影响最大的古典医著之一，也是我国第一部临床治疗学方面的巨著。《伤寒杂病论》发展并确立了中医辨证论治的基本法则，并且创造性地把外感热性病的所有症状，归纳为六个证候群，以六经来分析归纳疾病在发展过程中的演变和转归。辨证论治不仅为诊疗一切外感热病提出了纲领性的法则，同时也给中医临床各科找出了诊疗的规律，成为指导后世医家临床实践的基本准绳。
对于治则和方药，《伤寒杂病论》的贡献也十分突出。书中提出的治则以整体观念为指导，调整阴阳，扶正祛邪，还有汗、吐、下、和、温、清、消、补诸法，并在此基础上创立了一系列卓有成效的方剂。另在剂型上，此书也勇于创新，记载有汤剂、丸剂、散剂、膏剂、酒剂、洗剂、浴剂、熏剂、滴耳剂、灌鼻剂、吹鼻剂、灌肠剂、阴道栓剂、肛门栓剂等。本书对各种剂型的制法记载甚详，对汤剂的煎法、服法也交代颇细，所以后世称张仲景的《伤寒杂病论》为“方书之祖”，称该书所列方剂为“经方”。
《难经》全名为《黄帝八十一难经》，亦简称《八十一难》。《汉书·艺文志》未载，始著录于《隋书·经籍志》，托名先秦著名医家扁鹊。因三国时期吴太医令吕广曾经有过注释，故大致推测其成书于东汉时期。“难”即“问难”之义，又可作“解疑释难”解；“经”则指《内经》。“问难”之文体出现于汉代，后世一些学者多用此文体阐发先秦两汉的经典。因其内容简扼，辨析精微，常与《内经》并论，是最重要的古典医籍之一。