第一节
恶性肿瘤

目前，癌症已经成为全球主要的疾病死亡原因，中国的发病率仍在上升。在过去的半个世纪中，癌症的基础和临床研究取得了重大进展，某些癌症的发病率和死亡率都有所下降。这在很大程度上归功于一级预防（例如戒烟）和早期癌症筛查，而不是任何特定药物的有效性 ^［39］ 。放射疗法、化学疗法以及包括手术在内的治疗方法都可能是一把双刃剑，因为这些治疗可能增加循环中的肿瘤细胞，并促进癌症进展和向远处转移 ^{［40, 41］} 。基于分子检测的精准治疗策略在大多数癌症患者的治疗中并未显示出益处，目前只能惠及3%～13%的患者 ^{［42, 43］} 。2015年美国斯隆·凯特琳纪念癌症中心发文证明，靶向药物在清除敏感肿瘤的同时，还可诱导高蛋白质组分泌，从而导致不敏感肿瘤细胞转移加速 ^［44］ 。因此，开发新的安全治疗方法变得十分迫切。

在确定恶性肿瘤的治疗方案之前，需要先对肿瘤的严重程度和受累范围进行评估。早期恶性肿瘤的治疗通常采用手术、放疗和化疗等手段，根治的可能性比较高；晚期恶性肿瘤尤其是难治性肿瘤是目前免疫细胞治疗的主战场，以延缓肿瘤复发和改善生活质量为主要目的。对于难治性肿瘤，目前没有一个明确的定义。一般来说，经多线治疗仍进展的恶性肿瘤、无标准治疗方案的罕见恶性肿瘤、合并多种伴随疾病的恶性肿瘤、具有脑转移以及身体一般状态恶化的肿瘤，都可以归类为难治性肿瘤。面对这类难治性肿瘤，可选择的临床治疗方案极少。

肿瘤的治疗效果经常通过下面几种方式进行评估。

（1）实体瘤反应评估标准。该评估标准针对肉眼可见的肿瘤，将肿瘤治疗反应分为以下四种：

肿瘤完全萎缩：所有目标病灶消失，所有原病理性淋巴结的短径必须小于1厘米；

肿瘤部分萎缩：所有目标病灶半径的总和至少减小30%；

病情进展：所有目标病灶半径的总和至少增加20%或出现新的病灶；

病情稳定：位于肿瘤部分萎缩和病情进展之间。

肿瘤的客观缓解率的计算方法为：

肿瘤的客观缓解率=（完全萎缩+部分萎缩）/肿瘤总数

疾病控制率的计算方法为：

疾病控制率=（完全萎缩+部分萎缩+病情稳定）/肿瘤总数

（2）体力状况评分。评分方法有两种（表1）：Karnofsky评分和Performance Status评分。健康状况越好，越能忍受治疗给身体带来的副作用，因而也就有可能接受彻底的治疗。反之则许多有效的抗肿瘤治疗无法实施。

（3）肿瘤控制时间。用肿瘤无进展生存期（progression-free survival，PFS）表示，指的是肿瘤患者从接受治疗开始，至观察到疾病进展或者发生因为任何原因的死亡之间的这段时间。

（4）患者生存时间。用患者整体生存期（overall survival，OS）表示，通常指的是肿瘤患者从确诊开始，到发生因为任何原因的死亡之间的这段时间。