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全反式维甲酸能激活3个核维甲酸受体（RAR-α，RAR-β，RAR-γ），可作用于修饰基因表达、调控蛋白质合成和上皮细胞的生长和分化等过程，对肿瘤有较好的治疗效果，可降低实体器官移植后受者患皮肤癌的风险，在皮肤癌症预防和治疗中的作用已得到广泛认可。1974年有研究证实维甲酸有抗肿瘤的作用，可促使基底细胞癌消退。诱导RAR-β的表达也显示出对于许多鳞状细胞肿瘤的抑制作用，包括肺癌、食道癌和乳腺癌。维甲酸类制剂目前用于治疗急性早幼粒细胞白血病（acute promye-locytic leukemia，APL）的有13-顺-维甲酸、全反式维甲酸、维胺酸。ATRA通过诱导肿瘤细胞分化和凋亡、增加肿瘤细胞对化疗药物的敏感性、促进免疫细胞增殖、增强免疫细胞对肿瘤的杀伤作用等机制参与肿瘤的治疗。在研究ATRA抗肿瘤作用的同时，研究人员发现其在抗纤维化、治疗神经疾病、修复免疫损伤、防治动脉粥样硬化等非肿瘤疾病方面也具有重大作用。全反式维甲酸在我国应用最普遍，剂量为45～80mg/（m 2 ·d）。一般60～80mg分两次口服，近来也有人报道剂量低至10～20mg疗效亦相似。