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胚胎干细胞可用于克隆动物、转基因动物、器官组织移植以及细胞治疗等领域。
胚胎干细胞在理论上是可以无限传代和增殖的，而不失其正常的二倍体基因型和表现型。所以可以对其进行体外培养至早期胚胎，然后进行胚胎移植，在短期内可获得大量基因型和表现型完全相同的个体，这在保护珍稀野生动物方面有着重要的意义。此外，还可对胚胎干细胞进行遗传操作，通过细胞核移植生产遗传修饰性动物，有可能创造出新的物种。
利用胚胎干细胞系作为载体，将外源基因导入胚胎干细胞，在体外对胚胎干细胞进行修饰，将胚胎干细胞与8～16细胞阶段的胚胎共同培养或直接注入胚泡，这种胚胎干细胞则可以和受体胚胎一起发育成表达外源基因的嵌合体，并可稳定地传递给后代，获得稳定、满意的转基因动物。用胚胎干细胞生产转基因动物，可打破物种的界限，突破亲缘关系的限制，加快动物群体遗传变异的程度，可以进行定向变异和育种。
器官移植是一种治疗许多疾病（如肝衰竭、肾衰竭、心衰、白血病等）的有效方式。器官移植可以帮助患者摆脱疾病的困扰，重获新生。然而，由于器官移植需要供体器官，但供体器官稀缺，不能挽救所有需要器官移植的患者。同时，复杂的移植手术、器官排斥反应和免疫抑制剂的不良反应等也会增加移植的难度和患者的痛苦。对胚胎干细胞进行体外培养，经过诱导分化，形成相应的组织和器官，可以用于组织器官移植，使体内病变的组织器官得以修复并恢复正常功能。由于该器官来源于患者自身的细胞，无须额外寻找供体，更不用顾虑因器官移植而产生的排斥反应。
细胞治疗是指用遗传工程改造过的人体细胞直接移植或输入患者体内，达到治愈和控制疾病的目的。胚胎干细胞经遗传操作后仍能稳定地在体外增殖传代。以胚胎干细胞为载体，经体外定向改造，获得稳定、满意的转基因胚胎干细胞系，为克服目前基因治疗中导入基因的整合和表达难以控制以及用作基因操作的细胞在体外不易稳定地被转染和增殖传代开辟了新的途径。
胚胎干细胞最诱人的应用前景是为细胞移植提供无免疫原性的材料。现今已从胚胎干细胞诱导分化出心肌细胞、骨细胞、软骨细胞、肝细胞、造血细胞、脂肪细胞、胰岛素细胞、神经细胞、内皮细胞等。这些诱导后的细胞有望为细胞治疗提供原材料，因而具有十分广阔的临床应用前景。
2009年，美国FDA就批准了杰龙（Geron）公司开展世界上首个胚胎干细胞临床试验，利用胚胎干细胞分化成的少突胶质前体细胞治疗脊髓损伤。首例病人于2010年接受治疗。
2010年，美国FDA批准先进细胞技术公司（Advanced Cell Technology，ACT）开展第二例胚胎干细胞临床试验，利用胚胎干细胞分化成的视网膜色素上皮细胞治疗黄斑变性。
2014年，美国食品药品监督管理局（FDA）还批准ViaCyte公司开展胚胎干细胞分化成胰腺β细胞治疗糖尿病。而我国也不遑多让，虽然起步晚，但胜在项目数量多。
2017年，周琪院士主导开展了中国首例胚胎干细胞治疗帕金森病的临床研究。截至目前，我国开展的胚胎干细胞来源的干细胞临床研究涉及帕金森病、老年黄斑变性、视网膜色素变性、原发性卵巢发育不全、半月板损伤等疾病。
2020年，日本国立成育医疗研究中心将人体胚胎干细胞诱导成肝脏细胞，并成功地移植给了患有重度肝脏病的幼儿。