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近年来，中国医药产业宏观政策环境发生巨大改变，在药品研发、审评审批、供应保障、采购支付等关键环节，以及创新药、仿制药、基本药物、短缺药等重点领域，出台了一系列政策文件，为推动医药产业升级，促进公众用药更加安全、有效、可及提供了制度保障。
在健康中国、创新驱动、供给侧结构性改革、绿色制造等国家级战略引领下，药品监管改革、“重大新药创制”科技重大专项、国家基本药物制度、医保精细化管理、药品知识产权保护等相关重大政策举措不断深化，“十三五”时期，我国医药产业步入高质量发展阶段。
为切实提高药品质量安全水平，促进制药行业结构调整和产业升级，保障公众用药安全有效，原国家食品药品监督管理总局贯彻落实习近平总书记“四个最严”重要指示精神，大力推进药品审评审批制度改革，不断加强监管体系和监管队伍建设。以2015年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号）为起点，药品审评审批制度改革持续深入，完成了以“两法两条例”（《药品管理法》《疫苗管理法》《医疗器械监督管理条例》《化妆品监督管理条例》）为核心的一系列法律法规和规章制度的制修订，搭建了新时代药品监管法规制度体系的“四梁八柱”。
（1）临床价值成为研发导向
临床需求是药品研制的出发点。新修订《药品管理法》明确提出“国家支持以临床价值为导向、对人的疾病具有明确或者特殊疗效的药物创新”。2021年11月，国家药监局药品审评中心（CDE）发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》，提出“新药研发应以为患者提供更优（更有效、更安全或更便利等）的治疗选择作为更高目标”。《“十四五”国家药品安全及促进高质量发展规划》提出鼓励具有临床价值的新药研发上市，对具有明显临床价值的创新药，符合条件的予以优先审评审批，探索构建以临床价值为导向，健全符合中药特点的中药审评审批体系。
（2）加速临床试验审批
2018年7月，《国家药品监督管理局关于调整药物临床试验审评审批程序的公告》指出“自受理缴费之日起60日内，未收到药审中心否定或质疑意见的，申请人可以按照提交的方案开展临床试验”。药物注册临床试验采用默示许可予以批准，改变了以往必须经过书面审批作出决定的方式。新修订《药品管理法》正式将临床试验由批准制调整为到期默示许可制，并确定了具体的默示许可日期，即“国务院药品监督管理部门应当自受理临床试验申请之日起六十个工作日内决定是否同意并通知临床试验申办者，逾期未通知的，视为同意”。这一制度有效提高了药品开发速度。同时，临床试验机构由审批式管理调整为备案管理，以释放临床试验资源，满足日益增长的药物研发需求。
（3）加快药品上市注册
通过设立上市“加快通道”，加速符合特定条件的药品上市，是满足临床所需的重要举措。2017年12月，原国家食品药品监督管理总局发布《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》，提出设立优先审评审批通道，加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市。2020年3月，新修订《药品注册管理办法》特别增设了药品加快上市注册程序一章，设立突破性治疗药物程序、附条件批准程序、优先审评审批程序和特别审批程序四个加快通道，并明确每个通道的纳入范围、程序、支持政策等要求，与国际做法接轨。2020年7月，国家药监局发布《突破性治疗药物审评工作程序（试行）》《药品附条件批准上市申请审评审批工作程序（试行）》《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》，为鼓励中国新药创制、加快新药好药上市迈出实质性的一步。
（4）实施药品上市许可持有人（MAH）制度
为解决医药企业投资分散、生产设施设备重复、产业不集中等问题，我国于2015年底开展MAH制度试点。2019年，MAH制度写入新修订《药品管理法》，成为监管的重要主线。新修订《药品管理法》特别强调MAH对药品的非临床研究、临床试验、生产经营、上市后研究、不良反应监测及报告与处理等承担责任，其法定代表人、主要负责人对药品质量全面负责。随后，药品追溯、境外持有、上市变更管理等相关制度陆续出台，MAH制度落地路径日渐明朗（表1-1）。
表1-1 中国药品MAH制度发展历程
续表
（数据来源：中国医药工业信息中心整理。）
（5）设立国家药监局药品审评检查分中心
为进一步促进药械创新发展、推动区域医药创新高地建设，国家药监局分别在上海、深圳设立药品医疗器械审评检查分中心，承担协助国家药监局药品和医疗器械审评机构开展审评事前事中沟通指导及相关检查等工作，以加快审评检查速度、提高服务水平。2020年12月22日，国家药监局药品审评检查长三角分中心、医疗器械技术审评检查长三角分中心落户上海。次日，国家药监局药品审评检查大湾区分中心、医疗器械技术审评检查大湾区分中心在广东深圳挂牌成立。
（6）非处方药审评管理转换
自2000年实施处方药和非处方药分类管理制度以来，经过 20 多年的实践，我国已初步建立药品分类管理的法规体系，逐步建立非处方药目录遴选、变更、转换、流通、广告及包装标签和说明书管理等方面的法规体系。非处方药和处方药在上市后的管理上有所区分，但在注册申报流程和审评审批的技术要求方面并无差异，一款OTC产品从申请到审批通过通常需要五年的时间，上市速度几乎和处方药相同。2020年版《药品注册管理办法》第十五条规定“处方药和非处方药实行分类注册和转换管理。药品审评中心根据非处方药的特点，制定非处方药上市注册相关技术指导原则和程序，并向社会公布。国家药监局药品评价中心制定处方药和非处方药上市后转换相关技术要求和程序，并向社会公布”。2020版《药品注册管理办法》首次明确了药品审评中心单独制定符合非处方药特点的上市工作程序和技术指导原则，并列举了四种可以直接提出非处方药上市许可申请的情况，是非处方药审评管理的重大优化，将有利于促进我国非处方药行业的发展（表1-2）。
表1-2 四种可以直接提出非处方药上市许可申请的情况
（数据来源：2020年版《药品注册管理办法》。）
2020年7月，CDE出台《化学药品非处方药上市注册技术指导原则》（征求意见稿），细化了4种申报情形的技术要求。
（1）新修订《药品管理法》发布
2019年8月，《药品管理法》修订完成，并于2019年12月1日正式实施。新修订《药品管理法》全面贯彻落实“四个最严”
要求，明确了保护和促进公众健康的药品管理工作使命，确立了以人民健康为中心，坚持风险管理、全程管控、社会共治的基本原则，要求建立科学、严格的监督管理制度，全面提升药品质量，保障药品的安全、有效、可及。
（2）全球首部《疫苗管理法》出台
2019年6月，《疫苗管理法》正式出台。作为世界上疫苗管理领域首部综合性法律，《疫苗管理法》支持疫苗研发创新、严格疫苗生产和批签发管理、规范疫苗流通和预防接种、加大对疫苗违法行为处罚力度，切实解决长期制约疫苗安全和供应保障的体制机制问题。《疫苗管理法》对疫苗实施全过程、全环节、全方位的严格监管，以保障疫苗安全、有效、可及，进一步促进我国疫苗质量的提升，增强人民群众对疫苗安全的信心。
（3）新修订《药品注册管理办法》发布
2020年3月，新修订《药品注册管理办法》正式发布，并于2020年7月1日起正式施行。新修订《药品注册管理办法》吸纳固化了药品审评审批制度改革成果，全面落实《药品管理法》提出的药品上市许可持有人、临床试验默示许可、药品优先审评等制度，明确药品注册的基本程序要求及各类主体的权利义务，构建起新形势下药品注册管理体系。
（4）新修订《药品生产监督管理办法》发布
2020年3月，新修订《药品生产监督管理办法》正式发布，并于2020年7月1日起正式施行。《药品生产监督管理办法》明确了药品生产许可、生产管理、监督检查和法律责任等相关要求，落实药品上市许可持有人制度，全面加强药品生产监督管理，完善药品生产责任体系，切实保障药品质量安全，严格贯彻“放管服”改革要求，为行业高质量发展提供内生动力。
（1）新药标准从“中国新”到“全球新”
《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发〔2015〕44号），将新药定义由过去的“未在中国境内上市销售的药品”调整为“未在中国境内外上市销售的药品”，明确创新药须以“全球新”的物质结构为内核。新药定义的“进化”，反映了中国对新药认识的不断深入，同时提高了药品创新标准。
（2）加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）
2017年，国家药监局正式加入ICH并成为管委会成员，标志着中国药品监管体系真正融入国际社会认可的监管体系中，也推动着中国医药产业整体创制水平的提高，具体体现在六个方面：
第一，全面引入全球通行的药品研发与注册技术要求。实施ICH指导原则，全面提升我国药物研发与注册的技术要求，使国内患者可以及时分享全球药物创新的最新成果。
第二，推动药品审评制度改革与国际接轨。全面实施ICH指导原则，为制度国际接轨创造条件，也丰富了制度下实施的内涵，使建立快速审评审批通道、临床试验默许制度、附条件批准制度落地成为可能。
第三，使中国能够参与全球药物同步研发和同步注册。《M4：人用药物注册申请通用技术文档（CTD）》指导原则的实施，使FDA、EMA申报资料可直接用于中国的申请。《E17：多区域临床试验计划与设计的一般原则》等指导原则实施，使中国可以参与药物早期临床研究，实现药物全球同步研发、同步注册。
第四，及时引入监管的新理念、新方法、新工具、新标准。无论是ICH的议题协调，还是转化实施的ICH指导原则，都包含发达监管机构多年以来在药品监管科学研究的成果，以及当前药品监管科学所面临的挑战。积极开展ICH相关工作，可以有力地推动中国药品监管科学研究。
第五，促进国内药品技术指导原则体系的建设。在实施ICH指导原则的同时，我国也借助国际先进指南技术所要求的先进理念推动我国指导原则的建设。
第六，加深与其他监管机构和工业界成员之间的交流与实践。中国在加入ICH后积极与其他监管机构和工业界成员进行交流，一方面，中国的专家参与了千余场电话会议，另一方面，邀请其他监管机构和工业界专家担任讲者进行培训授课。
中国大力推动ICH指导原则在国内的转化实施，E17、E9、E6、Q系列、S系列等已陆续在国内实施。
（3）接受药品境外临床试验数据
随着药物研发全球化进程的加速，越来越多的跨国公司和国内企业通过开展国际多中心临床试验用于支持全球的注册申请。2018年，国家药监局颁布《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》（简称“指导原则”），推动新药研发境内外协同，加速药品在中国的上市进程。指导原则适用于已有境外临床试验数据的药品在中华人民共和国境内的各类注册申请，包括：
1）提交在境外获得的临床试验数据的主体，应当符合《药品注册管理办法》对于注册申请人资质的要求。例如，国内企业在境外开展的临床研究所获得的数据，符合中国相关法规、技术规范要求的，可以用于在中国的注册申请。
2）鼓励开展境内外同步研发。境外临床试验数据可以用于支持需要进行有效性和/或安全性评价的各类注册申请。例如，在境外开展的早期临床研究数据，可用于支持在中国开展注册临床试验的申请。
3）境外开展的临床试验数据用于支持在中国药品注册的，其研究质量应当不低于本技术指导原则的标准。
境外已上市药品境内上市或仿制，是解决中国患者对临床迫切需求领域药品的可获得性和可及性的重要手段。为加快此类药品研发上市进程，加强科学监管，2020年CDE发布《境外已上市境内未上市药品临床技术要求》，对临床评价的基本逻辑以及境外原研药品、境内外仿制药品的临床试验要求做了明确的规定。
为实现从“医药大国”向“医药强国”的转变，我国政府在“十一五”期间全面启动了“重大新药创制”科技重大专项（以下简称“专项”）。针对恶性肿瘤等10类（种）重大疾病，助力中国医药研发生产机构自主研制和技术改造一批药物，提高自主研发与产业化能力，构筑中国医药创新技术体系，促进生物医药战略性新兴产业发展。中央财政经费累计投入超200亿元，引导地方财政、企业等其他来源的资金投入近2000亿元，所支持创新药占中国创新药总数的95%以上，对提高企业/机构研发绩效和促进产业创新发展起到积极推进作用。
新一轮科技革命正在孕育兴起，全球创新格局发生重大调整，发达国家大力推进生物医药新技术的发展和应用，国际竞争态势日趋激烈。国家科技创新专项将自主创新作为我国医药产业科技发展的战略基点，强化基础前沿研究，加强关键技术研发突破，提升科技核心竞争力。“十三五”期间国家生物医药领域科技创新专项包括“生物安全关键技术研发”“主动健康和老龄化科技应对”“病原学与防疫技术体系研究”“干细胞研究与器官修复”“诊疗装备与生物医用材料”“生物与信息融合（BT与IT融合）”“常见多发病防治研究”等（表1-3）。
表1-3 “十三五”期间国家生物医药领域科技创新专项
（数据来源：国家科技部，中国医药工业信息中心。）
（1）建立专利链接制度
药品高额的研发成本是原研药企业和仿制药企业发生知识产权冲突的根源。药品知识产权冲突，一方面可能会导致已上市的仿制药撤市，从而导致供应不稳定或者价格发生波动；另一方面使得原研药企业面临无法弥补的损失风险，使之缺乏研发新药并投入市场的积极性，从而导致新药的可及性降低。药品专利链接制度在药品注册审批过程中将仿制药的上市申请审批与相应的药物专利确权和侵权的程序关联起来，给原研药企业提供了明确的专利保护救济途径，同时为仿制药企业明确了侵权风险，由此可预防侵权纠纷的发生，平衡原研药企业与仿制药企业之间的关系。
为进一步推进药品对患者的可及性，加快原研药进入中国市场的步伐，同时鼓励仿制药上市，自2016年以来，中共中央、国务院及原国家食品药品监督管理总局多次发文，明确指出探索建立药品专利链接制度。2020年10月，第十三届全国人民代表大会常务委员会第二十二次会议通过修改《中华人民共和国专利法》（简称《专利法》）的决定，在第七十六条引入了专利链接制度，提供了在仿制药批准前解决专利纠纷的框架。2021年7月，国家药监局、国家知识产权局联合发布了《药品专利纠纷早期解决机制实施办法（试行）》，以鼓励新药研究和促进高水平仿制药发展为目的，率先提出了不实药品专利登记和声明的惩罚措施、针对不同药品分类审批和分类处理、司法诉讼和行政处理并行作为解决专利权异议方式、基于专利异议对化学仿制药申请设置9个月批准等待期、首仿药可获得12个月批准等待期（即“市场独占期”）等内容，表明中国药品专利链接制度初步成形。
（2）实施药品专利期限补偿制度
创新药研发的投入时间与资源远大于其他行业。专利对创新药研发回报的重要性不言而喻。延长专利有效期可补偿专利授权或药品上市审批过程中的延迟。2017年10月，药品专利期限补偿制度试点在《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中率先被明确提出，目的在于有条件地对专利药品因临床试验和审评审批而被占用的有效保护期进行补偿，保护药品创新，从而激励新型药品的研发，鼓励创新药进入我国市场，改善我国市场药品供需不平衡的局面和现状。2020年10月，《专利法》通过第四次修改，最终在第四十二条第三款中规定，为补偿新药上市审评审批占用的时间，对在中国获得上市许可的新药相关发明专利，国务院专利行政部门应专利权人的请求给予专利权期限补偿。补偿期限不超过五年，新药批准上市后总有效专利权期限不超过十四年。药品专利期补偿制度帮助提升原研药的创新回报，激励企业投入研发。
（3）探索推进药品试验数据保护
2002年我国已在《药品管理法实施条例》中明确规定了“对获得生产或者销售含有新型化学成份药品许可的生产者或者销售者提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据实施保护”，从行政法规层面对数据保护作出制度化规定。2017年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出完善和落实药品试验数据保护制度，明确对创新药、罕见病治疗药品、儿童专用药、创新治疗用生物制品以及挑战专利成功药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。2018年4月国家药品监督管理局发布《药品试验数据保护实施办法（暂行）（征求意见稿）》，从保护对象、保护方式、保护期限与保护流程等方面进行意见征求，引发业内广泛关注。药品试验数据保护作为与专利保护完全不同的知识产权保护体系，对于支持研发创新和技术转化具有十分重要的意义。”
医保目录是中国多数地区对药品、医疗服务及医疗设施进行支付的基础。近年来，中国医保目录调整逐渐动态化
，在医保基金可承受的前提下，逐步将临床价值高、具有经济性的药品纳入医保支付范围。“十三五”期间，我国共完成了4次国家医保目录准入谈判，机制日益成熟。医保目录准入谈判突出鼓励创新的导向，谈判药品遴选范围主要是临床需求较大、疗效显著及治疗费用较高的专利药品、创新药品或独家品种，加速高价值药品的市场进入过程，提高中国药品整体可及性。进入医保的药品可实现快速放量，增强企业研发信心，企业创新、医保准入和市场反应三元联动的正反馈效应将更加明显，即“企业创新——医保加速准入——药品快速放量（市场反应）——企业利润提升——企业深化创新”。同时，医保准入谈判赋予国产创新药后发先至的政策窗口，国产创新药以价换量实现份额提升。
基本药物为“适应基本医疗卫生需求，剂型适宜，价格合理，能够保障供应，公众可公平获得的药品”
。国家基本药物制度是药品供应保障体系的基础，是医疗卫生领域基本公共服务的重要内容。新一轮医改以来，国家基本药物制度的建立和实施，对健全药品供应保障体系、保障群众基本用药、减轻患者用药负担发挥了重要作用
。
《国务院办公厅关于建立国家基本药物制度的实施意见》提出“坚持以人民健康为中心，强化基本药物‘突出基本、防治必需、保障供应、优先使用、保证质量、降低负担’的功能定位，全面带动药品供应保障体系建设”。《基本医疗卫生与健康促进法》明确“国家实施基本药物制度……确保基本药物公平可及、合理使用”，2019版《药品管理法》也提出“加强组织生产和储备，提高基本药物的供给能力”，两法均体现了对基本药物供应保障的重视。目前，我国在基本药物目录制定、生产供应、采购配送、配备使用、价格管理、支付报销、监测评价方面有了一定的制度布局，推动基本药物的供应保障与合理使用（表1-4）。
表1-4 中国基本药物制度管理各环节相关政策
续表
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（数据来源：中国医药工业信息中心整理。）
仿制药在我国医药市场上占据了很大的市场份额，对提高药品可及性意义重大，但其质量参差不齐且同质化竞争严重的现象对中国医药产业的发展以及患者用药安全造成了一定的不良影响。为了改善这一局面，我国出台了一系列相关政策法规来提高仿制药准入门槛与质量，促进产业结构调整，提高国际竞争力，而仿制药一致性评价正是其中的关键步骤。
2015年8月，《国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》首次提出“力争2018年底完成国家基本药物口服制剂与参比制剂质量一致性评价”。2016年3月，《国务院办公厅关于开展仿制药质量和疗效一致性评价的意见》明确规定评价对象和时限、参比制剂遴选原则、评价方法的选择、参比制剂购买等，并首次明确中国须进行仿制药一致性评价的范围，即新化学药品注册分类实施前批准上市的仿制药。2017年8月，原食品药品监管总局发布《关于仿制药质量和疗效一致性评价工作有关事项的公告》对一致性评价工作中的部分环节进行了优化和完善，包括优化参比制剂的选择顺序、企业自行购买参比制剂的有关要求、明确生物等效性（BE）备案及豁免的流程、申报流程由省局受理调整为原国家局集中受理。2020年5月，《国家药监局关于开展化学药品注射剂仿制药质量和疗效一致性评价工作的公告》将仿制药一致性评价范围由口服制剂扩大到注射剂。
根据中国医药工业信息中心数据显示，截至2021年6月30日，已通过一致性评价或按新3、4类批准上市的化学药品共572个（按产品名称计，通过一致性评价的品种和按新3、4类批准上市的品种有重合，此处已去重），其中，通过一致性评价的化学药品361个，按新3、4类批准上市的化学药品345个。
药品短缺严重威胁到公众健康和社会稳定。2017年4月，中央全面深化改革领导小组第34次会议审议通过了《关于改革完善短缺药品供应保障机制的实施意见》，指明解决药品短缺问题的改革方向，重点强调了部门衔接、完善监测预警和清单管理制度、建立分级联动应对机制，打通短缺药品研发、生产、流通、采购等各个环节。2018年2月，工信部、国家卫生健康委发布《关于组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设的通知》，提出开展小品种药集中生产基地建设，当年第一批基地名单发布，次年第二批发布。2019年10月，《国务院办公厅关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》出台，文件提出需“提高短缺药品监测应对的灵敏度和及时性”、“建立健全短缺药品常态储备机制”、“采取加强小品种药（短缺药）集中生产基地建设”等。2020年4月，国家卫生健康委发布《关于印发国家短缺药品清单管理办法（试行）的通知》，明确短缺药品、临床必需易短缺药品的定义，制定国家短缺药品清单（共6个品种，按通用名＋剂型计）和临床必需易短缺药品重点监测清单（共57个品种，按通用名＋剂型计）以及清单药品调入调出程序。随着短缺药品供应保障体系逐步建立健全，我国药品短缺矛盾有所缓解，大范围、长期性短缺情况较少，主要是暂时性、局部性短缺。
临床急需境外新药是指近10年来在美国、欧盟和日本上市但尚未在中国境内上市的新药
，包括用于治疗罕见病药品、防治严重危及生命疾病且尚无有效治疗或预防手段的药品和防治严重危及生命疾病且具有明显临床优势的药品。CDE建立专门通道对临床急需的境外已上市新药进行审评审批，组织专家进行品种遴选；对罕见病治疗药品，在受理后3个月内完成技术审评；对其他境外新药，在受理后6个月内完成技术审评。截至2020年底，已有三批临床急需境外新药名单发布。
近年来，国家大力推进药品集中采购工作。2018年11月14日，中央全面深化改革委员会第五次会议审议通过《国家组织药品集中采购试点方案》，指出国家组织药品集中采购试点，探索完善药品集中采购机制和以市场为主导的药价形成机制。2019年11月29日，国务院深化医药卫生体制改革领导小组发布《关于以药品集中采购和使用为突破口进一步深化医药卫生体制改革的若干政策措施》，指出要以药品集中采购和使用为突破口，进一步深化医药卫生体制改革若干政策措施，从药品的生产、供应、保障等方面提出指导性意见。2020年3月5日，国务院发布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，提出深化药品、医用耗材集中带量采购的制度改革，协同推进医药服务供给侧结构性改革，对带量采购、平台建设等各个方面提出了更加具体的要求。2020年10月29日，第十九届中央委员会第五次全体会议通过《中共中央关于制定国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标的建议》，提出要改善人民的生活品质，提高社会建设水平，全面推进健康中国建设，深化医药卫生体制改革，推进国家组织药品和耗材集中采购使用改革。截至2021年底，我国已成功组织开展六批药品集采，集采常态化制度化开展正加速进行中。
为规范药品流通秩序、压缩流通环节、降低虚高药价，2017年1月11日，国务院医改办协同国家卫生和计划生育委员会等八部委印发《关于在公立医疗机构药品采购中推行“两票制”的实施意见（试行）》，明确“公立医疗机构药品采购中逐步推行“两票制”，鼓励其他医疗机构药品采购中推行“两票制”。综合医改试点省（区、市）和公立医院改革试点城市要率先推行“两票制”，鼓励其他地区执行“两票制”，争取到2018年在全国全面推开”。截至2018年底，“两票制”已在全国各省市实行。受“两票制”影响，医药流通领域倒票/洗票公司逐渐退出，医药流通企业并购重组频繁，行业集中度有所提高，医药流通企业、医药制造企业与医院经营管理规范化程度提高。
网售处方药对促进医疗资源共享、降低药企销售成本、减少流通环节等具有重要意义。2020年11月12日，国家药监局发布《药品网络销售监督管理办法（征求意见稿）》，提出允许药品网络销售者通过自建网站、网络客户端应用程序、第三方平台或者以其他形式依托相关网络服务商自建网上店铺开展药品网络销售。2021年4月15日，国务院办公厅发布《国务院办公厅关于服务“六稳”“六保”进一步做好“放管服”改革有关工作的意见》，其中第十七条提出“在确保电子处方来源真实可靠的前提下，允许网络销售除国家实行特殊管理的药品以外的处方药”。2021年4月7日，国家发展改革委、商务部发布《关于支持海南自由贸易港建设放宽市场准入若干特别措施的意见》，提到以海南作为全国放宽市场准入试点，推出22条特别措施，包括支持海南开展互联网处方药销售，意味着海南成为网售处方药开闸之地。
医保总额控制下的疾病诊断相关组（DRG）和按病种分值付费（DIP）标志着医保预付制时代来临，是医保精细化管理的基础工程。
DRG是用于衡量医疗服务质量效率以及进行医保支付的一个重要工具，实质上是一种病例组合分类方案，即根据年龄、疾病诊断、合并症、并发症、治疗方式、病症严重程度及转归和资源消耗等因素，将患者分入若干诊断组进行管理的体系。其通过精细化医保管理，带动卫生资源的重新分配。实施DRG后，医院收入会相对趋于平稳并得到了充分的保障，减少了因进药渠道不公平竞争而带来的药价波动，并有利于更科学合理地选择医疗检查与治疗方案，减少药物不规范的使用。药企面临医院用药量和用药金额“双下降”的压力。药品供应终端的改变直接影响医药产业发展理念、路径和模式。2019年6月，国家医疗保障局（简称“国家医保局”）、财政部、国家卫生健康委、国家中医药局联合印发《按疾病诊断相关分组付费国家试点城市名单的通知》，选定了30个城市进行DRG国家试点，并明确从试点到全国推进的时间表，探索明晰的分组方式、支付病种、复合支付等具体细则。2019年7月，浙江省五部门联合发文，135个县域医共体率先在全国启动省级DRG。2019年10月，国家医保局正式发布《关于印发疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点技术规范和分组方案的通知》，同时发布《国家医疗保障DRG分组与付费技术规范》《国家医疗保障DRG（CHS-DRG）分组方案》两项重要标准，标志着中国DRG顶层设计基本完成，正式开始DRG的落实工作。2021年，中国30个DRG试点城市全部启动正式付费。
在DRG探索的同时，DIP也在开展试点。2020年10月，国家医疗保障局办公室印发《区域点数法总额预算和按病种分值付费试点工作方案的通知》，明确自2021年3月起，具备条件的地区备案后可以先行启动实际付费试点，2021年底前，全部试点地区进入实际付费阶段。2020年11月，《国家医疗保障局办公室关于印发区域点数法总额预算和按病种分值付费试点城市名单的通知》发布，确定了全国71个试点城市。同月，《国家医疗保障按病种分值付费（DIP）技术规范和DIP病种目录库（1.0版）的通知》（下称《病种库》）发布，要求《病种库》将主目录区分为核心病种近11 553组，综合病种2499组，各试点城市的病种目录库的分组规则与《病种库》保持一致。2020年12月，《国家医疗保障局办公室关于建立区域点数法总额预算和按病种分值付费（DIP）专家库的通知》发布，建立2021年度专家库。2021年2月，安徽省医保局、安徽省卫生健康委、安徽省财政厅印发《安徽省基本医保区域点数法总额预算和按病种分值付费试点工作指导方案》，这是国家医保局关于DIP方案下发后，全国第一个出台DIP文件的省份。
合理用药是指安全、有效、经济地使用药物，优先使用基本药物是合理用药的重要措施
。为提高合理用药水平，我国不断完善国家基本药物制度，并在《国务院办公厅关于进一步做好短缺药品保供稳价工作的意见》提出“促进基本药物优先配备使用和合理用药……逐步实现政府办基层医疗卫生机构、二级公立医院、三级公立医院基本药物配备品种数量占比原则上分别不低于90%、80%、60%”。此外，国家卫生健康委制定国家重点监控合理用药药品目录，要求各医疗机构要建立重点监控合理用药药品管理制度，加强目录内药品临床应用的全程管理。同时，国家药监局组织药品评价中心/药品不良反应监测中心，对上市药品质量及安全性进行测评，对不合理用药进行监测。