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肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）是一种运动神经元病，是主要累及神经系统运动神经元的进行性致死性疾病。少数患者可以合并额颞叶痴呆。
该病男性多于女性。我国患者平均发病年龄为52岁左右。生存期通常在3～5年，8年以上约占18%，10年以上占5%～10%。大多数为散发患者，10%的患者具有家族遗传性。其临床特征是四肢肌肉及吞咽、言语和呼吸肌肉的进行性无力和萎缩。一般中年发病，病情进行性发展，依据受累肌肉的不同，在疾病不同阶段出现构音障碍、吞咽困难、肢体无力和肌肉萎缩，伴随肌肉跳动。查体可以发现舌肌或四肢其他部位肌肉的萎缩和无力，四肢锥体束征阳性，没有明显的感觉障碍。
依据临床表现特点，本病分为7个临床亚型，分别为经典的肌萎缩侧索硬化、进行性延髓麻痹、连枷臂综合征、连枷腿综合征、进行性肌萎缩、原发性侧索硬化和呼吸型运动神经元病。疾病发展速度因不同的疾病类型和发病年龄而异，其中原发性侧索硬化进展缓慢，而进行性延髓麻痹和呼吸肌首先累及的患者疾病发展最快。
成年患者具有上、下运动神经元损害的临床表现特点，这些临床表现出现在头、颈部、胸和腰骶部四个节段中的三个节段，肌电图检查发现上述四个节段的三个区域存在神经源性损害，提示为脊髓前角细胞损害而非周围神经病变导致。对不符合以上诊断指标的患者，需要进行随访观察。通过神经传导测定、脊髓磁共振排除脊髓神经根病、多灶性运动神经病、平山病、脊髓性肌萎缩、脊髓延髓性肌萎缩（肯尼迪病）和遗传性痉挛性截瘫。对发病早的患者需要进行遗传性运动神经元病的基因检查。
利鲁唑可以通过降低谷氨酸在中枢神经系统的水平来减缓疾病进展。依达拉奉通过抗自由基可以减缓患者相关日常功能活动的下降。保持呼吸功能和营养的平衡非常重要。其他治疗包括营养管理、呼吸支持、心理治疗等。延长ALS患者的存活期，存活定义为延长患者的生命或延长其发展至需要机械通气支持的时间。
利鲁唑和依达拉奉。
片剂，50mg/片。
否。
用于ALS早期，没有证据表明利鲁唑对运动功能减退、肺功能下降、肌束震颤具有治疗作用。在晚期ALS患者中利鲁唑未显示出任何疗效。不得用于任何其他类型的运动神经元病。
每次1片（50mg），每日2次。如漏服一次，按原计划服用下一片。增加每日剂量并不能显著提高预期益处。
肝功能。
在儿童中不推荐使用利鲁唑，因为利鲁唑用于儿童或青少年中的有关神经变性作用的安全性及有效性尚未确立。该药用于疾病的早期，中晚期患者并不能使患者获益。对老年人用利鲁唑没有特殊说明。服用利鲁唑期间不可对婴儿进行哺乳。
本药慎用于有肝功能异常患者，治疗前和治疗过程中应该进行血清氨基转移酶检测。在治疗最初3个月，须每个月检测，而后每3个月检测1次，1年后每年一次。如果谷丙转氨酶（GPT）水平升高超过5倍须停药。发热病例的报告须检查白细胞计数，在中性粒细胞减少的情况下停用利鲁唑。如果出现呼吸症状，应进行胸部X线检查，如果提示间质性肺炎，应立即停用利鲁唑。利鲁唑不推荐用于肾功能损害的患者。须警告患者有头晕或眩晕的可能，并建议其出现这些症状时不要驾驶车辆或操作机器。
对利鲁唑及其任何成分过敏者；肝病或基线氨基转移酶高于正常上限3倍者；妊娠期及哺乳期患者。
乏力、恶心、腹泻、腹痛和肝功能检测异常最常见。心动过速、头痛、眩晕、感觉异常、嗜睡也常见，偶见贫血、类过敏反应、血管性水肿、间质性肺病、胰腺炎。
输液袋，30mg/100ml，输液袋可直接使用，一次输液需使用2袋。安瓿，30mg/20ml。在输注之前，应稀释于适量生理盐水中，一次输液需2支。
是。
用于ALS早期阶段。在中、晚期ALS患者中依达拉奉未显示出疗效。没有证据证明其可用于任何其他类型的运动神经元病。
60mg，每日1次，静脉注射给药，每次给药时间不少于60min。第一疗程：前14d每日给药，后14d为间歇期；后续疗程：前14d中，有10d每日给药，后14d为间歇期。
建议临床使用本品时应密切观察患者的肾功能，在给药过程中进行多次肾功能检测。如出现肾功能下降的表现或少尿等症状，立即停止给药，并进行适当处理。尤其针对80岁以上的患者，应特别注意。
妊娠期妇女或有妊娠可能的妇女禁用本品。哺乳期妇女禁用，必须应用时，用药期间应停止哺乳。因老年生理功能低下，不良反应出现时应停止给药，并适当处理。
轻中度肾功能损害、肝功能损害和心脏病患者慎用。高龄患者慎用。
重度肾功能衰竭的患者（有致肾功能衰竭加重的可能）；对本品有过敏史的患者。
（1）一般【不良反应】包括肝功能异常、皮疹。
（2）严重【不良反应】包括急性肾功能衰竭、肝功能异常、血小板减少、弥散性血管内凝血。用药过程中进行多次相关检测并密切观察，出现上述表现时，停止用药并进行相关处理。
（3）其他【不良反应】包括①过敏，主要表现为皮疹、潮红、肿胀、疱疹、瘙痒感；②血细胞系统：主要表现为红细胞减少、白细胞增多、白细胞减少、血细胞比容减低、血红蛋白减少、血小板增多、血小板减少；注射部位皮疹、红肿；③肝脏：主要表现为氨基转移酶水平升高；④肾脏：主要表现为肌酐升高、血清尿酸升高、血清尿酸下降、蛋白尿、血尿、肌酐升高（程度不明）；⑤其他：嗳气、发热、热感，血压升高，血清胆固醇升高或降低，甘油三酯升高，血清总蛋白减少，肌酸激酶升高或降低，血清钾下降，血清钙下降。
（袁云）
［1］JAISWAL M K.Riluzole and edaravone：A tale of two amyotrophic lateral sclerosis drugs［J］.Med Res Rev，2019，39（2）：733-748.
［2］TAKEI K，TSUDA K，TAKAHASHI F，et al.An assessment of treatment guidelines，clinical practices，demographics，and progression of disease among patients with amyotrophic lateral sclerosis in Japan，the United States，and Europe［J］.Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener，2017，18（sup1）：88-97.