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神经遗传病是遗传物质改变影响神经系统而导致的疾病，具有先天性、终生性、高致死率、高致残率的特点。由于神经遗传病发病机制复杂，大部分该类疾病仍缺乏有效的、针对病因的治疗方法。尽管如此，神经遗传病仍有其特有的治疗原则和策略，包括病因治疗、对症治疗、支持治疗、药物治疗、酶替代治疗、物理治疗、康复锻炼、照料护理、饮食治疗、细胞治疗、基因治疗、遗传咨询等。
近年来，随着对神经遗传病的深入认识，基因工程技术的不断发展，治疗方法与策略的创新完善，如酶替代治疗、靶向药物治疗、神经调控治疗、细胞与基因治疗等逐渐进入到临床实践中，越来越多的神经遗传病呈可治性，神经遗传病已经进入治疗新纪元。本章将着重介绍神经遗传病治疗的新进展。