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本章第二节已述及，再生是生物界普遍存在的现象，从无脊椎动物到人类，都具备再生的本领。因此如何启动促使细胞再生的开关，利用生命机体的再生潜能，发挥损伤修复，治愈疾病的目的，成为一直以来科学家关注的焦点。基于此，一门新兴的学科——再生医学应运而生。
“再生医学”这一概念2001年由美国科学家Haseltine首次提出。广义上讲，再生医学（regenerative medicine，RM）是一门研究如何促进创伤与组织器官缺损修复以及如何进行组织器官再生与功能重建的新兴学科。其主要通过研究干细胞分化以及机体的正常组织创伤修复与再生等机制，寻找有效的生物治疗方法，促进机体自我修复与再生，或构建新的组织与器官以维持、修复、再生或改善损伤组织和器官功能。
近年来，再生医学成为在生命科学、材料科学、工程学、计算机技术等多学科的飞速发展和日益交融的基础上发展起来的一门新兴学科，再生医学研究涉及基础研究和临床应用，堪称人类医学发展的一次飞跃。再生医学的发展同时也带动了上述各学科向应用领域的发展以及交叉合作。
干细胞是人体及其各种组织细胞的最初来源，具有高度自我更新能力和多向分化潜能、可植入性和重建能力等特征。干细胞具有再生各种组织器官的潜在功能，在生命体的胚胎发育、组织更新和修复过程中扮演着关键的角色，干细胞技术因而成为再生医学的基础。
再生医学的发展历程伴随着干细胞生物学三个具有里程碑意义的发展阶段：第一个阶段源于1981年小鼠ESCs系和胚胎生殖细胞系建系的成功，这项成果直接导致了基因敲除技术的产生，这是再生医学理论的诞生。第二个阶段始于1998年，美国科学家Thomson等成功培养出世界上第一株人类ESCs系，至此，科学家寄希望于将ESCs定向分化，构建一个丰富的健康组织库，用来替代疾病损伤及老化的组织或器官，以达到治疗与康复的目的，这是再生医学的真正开始。但由于获取ESCs所带来的伦理学等问题，针对ESCs的研究一直受到来自多方面的制约。第三个阶段是2006年日本京都大学Yamanaka和美国科学家Thomson两个研究组，分别在 Cell 与 Science 上报道的利用四种转录因子重编程体细胞成功诱导小鼠及人iPSCs，这意味着科学家们已克服了因伦理而不能采用ESCs进行细胞治疗的瓶颈，使得再生医学距离临床又近了一步。
1968年，美国明尼苏达大学医学中心首次采用骨髓HSCs移植，成功治疗了一例先天性联合免疫缺陷病患者，开启了干细胞治疗的先河。作为再生医学的重要组成部分，干细胞技术几乎涉及人体所有的重要组织和器官，也涉及人类面临的大多数医学难题，以干细胞为核心的替代或再生治疗给严重危害人类健康的各种慢性或退行性疾病的治疗与康复带来了希望；以干细胞为载体的基因治疗则给各种遗传缺陷性疾病的治疗带来了曙光。
组织工程（tissue engineering）是20世纪80年代后期提出的一个新概念，它是将细胞生物学与材料工程学相结合，采用各种种子细胞和生物材料进行体外或体内构建组织或器官的一门新型学科。目前，多种生物材料已经成功应用于人工骨和关节、人工晶体、医用导管、人工心脏瓣膜以及血管支架；科学家也在致力于构建人造心脏、肺、肾和角膜等各种人工器官。
组织工程最初是用来描述组织体外构建的有关理论和技术。现在其内涵不断扩大，凡是能引导组织再生的各种方法和技术均被列入到组织工程范畴内，并已广泛用于体内组织再生和体外的组织重建。组织工程学的基本原理是：从机体获取少量活组织的功能细胞，与可降解或吸收的三维支架材料按一定比例混合，植入人体内病损部位，最后形成所需要的组织或器官，以达到创伤修复和功能重建的目的。组织工程被认为是继细胞生物学和分子生物学之后，生命科学发展史上又一新的里程碑。其科学意义不仅在于提出了一个新的治疗手段，更主要的是提出了复制组织、器官的新理念，使再生医学步入了一个新的时代。
基因工程技术除在干细胞基因治疗中的应用外，iPSCs的问世更完美地诠释了基因工程技术在再生医学领域的应用。人工器官中的种子细胞往往需要通过基因重新构建向特定方向分化。结合基因打靶技术以及干细胞克隆技术可以改变异种组织和器官的表型，使得异种移植成为可能。iPSCs除可在体内激活、诱导分化，用于组织修复外，还成为体外实验的有效载体，比如进行药物毒性筛选，用来研究疾病发生发展的机制，例如针对遗传性疾病等的个体化治疗。首先从患病机体提取体细胞重编程获得疾病特异性iPSCs，该细胞进而可通过两种方式应用于该患者的治疗。途径之一是：如果导致该疾病的基因突变是已知的，如家族性帕金森病，即可用基因打靶的方法进行体外基因修复，进而分化为健康细胞，重新定向移植入患者的脑内，达到从基因水平治愈疾病的目的。另一条途径是：应用此细胞可在体外定向诱导分化为变性的神经细胞类型，使疾病模型在体外复制，进而体外筛选获得疾病特异性靶向药物，用于该患者的治疗。
长期以来，临床上很多疾病如糖尿病、心血管疾病、神经退行性疾病和癌症等，尚无明确的治愈方法，而这些重大疾病的发病率却不断增加，使现有的以药物和手术为主体的治疗手段面临巨大挑战。目前，以干细胞技术为核心的再生医学已成为大势所趋。截至目前，真正成熟并能够大规模应用于疾病治疗的只有HSCs移植技术，其余均处于研究阶段。即便如此，基于干细胞的再生医学治疗仍然为人类攻克这些疾病带来了前所未有的希望，蕴含着巨大的医学应用前景。
以干细胞为基础的再生医学涵盖的研究领域主要包括以下三个方面：①干细胞移植，即将干细胞或前体细胞移植于组织损伤处。②组织工程学方面，即利用干细胞在体内或体外重新构建组织或器官，用于人体组织或器官移植，干细胞组织工程被认为可以解决临床上供体器官不足和免疫排斥的难题，实现人类用人工培养的组织和器官替代或更换疾病组织和器官的目标。③药物/基因疗法，指通过抑制因子的抑制作用或能刺激再生的支持因子的作用诱导再生；也包括与基因工程技术相结合，利用外源基因、基因定点缺失或突变等进行基因治疗。由此可见，再生医学涵盖了组织工程、细胞工程和基因工程的内容，成为生物医学工程的重要组成部分。以下就干细胞在糖尿病、心血管疾病、神经变性疾病以及恶性肿瘤等领域中的应用进展予以简述。
糖尿病是威胁人类健康的主要疾病之一，目前全世界约1.5亿人患糖尿病。不论是1型糖尿病还是2型糖尿病，其共同特征是胰岛β细胞缺陷或缺失导致胰岛素分泌绝对或相对不足，造成糖、脂、蛋白质以及水、电解质代谢紊乱。药物治疗和长期注射外源性胰岛素是目前糖尿病的主要治疗措施，但这些方法并不能从根本上解决糖尿病患者对胰岛素的依赖问题，也不能阻止糖尿病并发症的发生。胰岛移植是治疗糖尿病的有效方法，然而供体来源不足成为限制胰岛细胞移植广泛临床应用的瓶颈，而具有高度增殖和多向分化潜能的干细胞成为解决这一问题的希望。
目前应用干细胞治疗糖尿病主要有两种思路：一是在体外将干细胞诱导分化为胰岛样细胞后再移植至体内；二是直接移植干细胞。利用干细胞技术治疗糖尿病的主要理论依据是利用干细胞强大的增殖能力和向胰岛素分泌细胞分化的潜能，为机体补充胰岛β细胞数量，重建内源性胰岛素分泌功能。
在体外诱导分化为胰岛素分泌细胞的研究中，ESCs是目前研究最为深入的干细胞类型。有研究者证实hESCs可自发分化为胰岛素分泌细胞，并形成胰岛样结构。应用自体骨髓MSCs经脾动脉移植治疗糖尿病也获得了初步临床研究结果，自体MSCs移植治疗对1型及2型糖尿病都具有显著的疗效。采用患者自体的骨髓干细胞进行移植不但克服了免疫排斥问题，MSCs移植治疗可能还存在其他的作用机制，例如MSCs移植可纠正胰岛内的免疫损伤，重建胰岛局部的免疫平衡，从而达到治疗1型糖尿病的作用；MSCs还可释放各种细胞生长因子，促进胰岛β细胞的增殖和/或胰腺干细胞的分化。胰腺干细胞在特定条件下优先分化为胰腺组织的细胞类型，因此诱导胰腺干细胞定向分化是获得胰岛β细胞较为直接的途径。理论上讲可从糖尿病患者的胰腺中获取胰腺干细胞，并在体外进行扩增培养、诱导分化形成新的胰岛样细胞，进而将这些细胞移植入患者体内。此外，iPSCs治疗糖尿病已经在动物模型中取得成功，将小鼠皮肤成纤维细胞制备的iPSCs诱导分化为胰岛素分泌细胞，将这些细胞经肝脏门静脉注入1型和2型糖尿病小鼠体内，可提高胰岛素释放水平，改善小鼠的高血糖状态，糖化血红蛋白（glycosylated hemoglobin，HbA1c）水平亦趋于正常。iPSCs不仅可能解决胰岛移植治疗存在的供体组织来源不足和免疫排斥问题，而且提供了很好的疾病研究模型，有助于对糖尿病的病因学和发病机制进行探索，还可在抗糖尿病新药研发中作为药物筛选的工具。
严重心脏疾病如心肌梗死等，由于心肌缺血坏死、纤维化及瘢痕的形成，造成心室重构，心功能急剧下降。阻止这一进程发生的最好办法是通过增加梗死相关动脉的血供，减轻心肌损伤，同时能使损伤的心肌获得修复或再生。
目前绝大多数干细胞治疗心肌梗死主要采用自体骨髓MSCs。将预先标记的骨髓MSCs经静脉注入急性心肌缺血模型的大鼠体内，术后在心肌缺血组织中发现骨髓MSCs分化的心肌细胞，说明植入的骨髓MSCs归巢至受损部位并分化为心肌细胞。Schachinger等报道的REPAIR-AMI研究是首个评价干细胞移植治疗缺血性心脏病临床疗效的随机、双盲、安慰剂对照、大样本、多中心研究，共纳入204例心肌梗死患者，随访发现骨髓MSCs移植组患者治疗后1年内不良事件（死亡、心肌梗死再发、心脏重构）发生率明显低于安慰剂对照组，表明骨髓MSCs治疗心肌梗死是有效的。应用iPSCs诱导心肌细胞及制备心脏病模型的研究也取得了多项进展。日本研究人员以iPSCs为靶细胞，开发出一种高效安全地制作心肌细胞的新技术，转化率最高可达98%。有研究者用一种遗传性心脏病患者自身的皮肤细胞经重编程获得iPSCs，进而在体外培育出心肌细胞，并在培养皿中诱导出心脏病模型，再现了该病发作时的主要特征。上述研究不但有望为心脏病治疗提供理想的细胞来源，同时也为遗传性心脏病的发病机制研究、药物筛选等提供有利的研究模型。
迄今为止文献报道的干细胞作用于心肌损伤性疾病的可能作用机制包括：①分化为心肌细胞或者与宿主心肌细胞融合参与宿主心肌的同步收缩，提高局部室壁运动能力，改善心功能。②分化为血管内皮细胞，参与血管壁的组成，分泌促血管生成因子，促进血管生成，增加心肌灌注，阻止细胞凋亡。③“营养作用”，即MSCs移植进入心脏组织后，能分泌一些促进心脏功能修复的营养因子，从而不断改善心脏功能；促进心脏神经的再生等。④减少胶原沉积，抑制梗死心肌纤维化，阻止梗死壁变薄和左室腔扩大，减少不利的心室重构。
中枢神经系统的损伤如脑挫裂伤、脑干损伤或脊髓横断性损伤等常常导致患者瘫痪或死亡，神经损伤的修复一直是医学界研究的热点和难点。神经变性疾病，如帕金森病和阿尔茨海默病目前仍然是医学界面临的一大难题。干细胞治疗为神经损伤和变性疾病的治疗带来了希望。
MSCs移植对于多种原因造成的中枢神经损伤具有促进修复和改善神经功能的作用。骨髓MSCs在体内外可以分化为神经细胞和星形胶质细胞，并且在植入体内后能够延缓神经鞘磷脂酶缺乏小鼠的神经病变发展。大鼠脊髓半切损伤后在损伤部位移植未经基因修饰的人骨髓MSCs，移植细胞可长期存活并良好整合入脊髓组织中，而且可见轴突在移植物中生长。其可能的机制有：①MSCs能够分化为神经元及胶质细胞，补充损坏的细胞结构；②MSCs能作为细胞桥的作用填充损伤区，提供化学或机械的引导，刺激脊髓神经生长，引导损伤神经再生通过损伤区；③通过产生有益于宿主脊髓的营养因子，这些因子能够促进神经再生。
研究显示，健康成人脑组织中含有NSCs，这些细胞分裂以维持干细胞数量，或转变成前体细胞，这些前体细胞在脑内迁移，以维持嗅觉神经元的数量和功能。NSCs具有分化成神经元、星形胶质细胞和少突胶质细胞的能力，能自我更新并足以提供大量脑组织细胞的细胞群落。在脑卒中和外伤性的脑损伤导致脑细胞死亡，脑内神经元细胞和少突胶质细胞丢失等病理情况下，NSCs分裂增殖能力被激活，加快新的脑实质形成的速率。尽管损伤后这一修复过程即迅速启动，由于脑组织缺乏稳固性，后续的神经组织及其功能恢复很难完成。因此，目前应用NSCs来治疗脊髓损伤的机制主要包括两个方面：①激活内源性NSCs；②干细胞移植。目前NSCs移植实验研究主要致力于提高轴突再生能力、替代细胞成分、阻止脱髓鞘和使髓鞘再生等，从而修复损伤的脊髓，促进感觉及运动功能的恢复，而移植的NSCs在体内如何与周围细胞建立新的联系尚未可知。
基于iPSCs诱导成功的理论和实验基础，近年来相继有将成体细胞经重编程直接转分化为NSCs的报道，该项研究可有效避免应用iPSCs所致的成瘤风险性问题，为解决NSCs来源问题提供了新思路。有研究者通过活体小鼠实验证明，脑中的神经元也能改变“身份”，通过直接谱系重编程，一种已经分化了的神经元能被转化成另一种神经元。这一发现表明脑细胞并非像人们过去认为的那样是不可改变的，这有可能改变神经生物学的发展方向，并对治疗神经退行性疾病具有深远的影响。
干细胞移植治疗神经损伤性疾病虽有大量的报道，但仍处于起步阶段，尚需更深入的基础和临床研究加以验证。在干细胞移植治疗方面还需要进一步研究的方向有：损伤的神经细胞之间的信号传递和基因调控机制；干细胞移植前的定向分化调控；对多种细胞移植的效果进行比较，挑选疗效最佳的细胞类型及细胞移植的时机和途径的选择等。
视网膜黄斑变性是一种累及视网膜黄斑的变性眼疾，以黄斑区出现退行性变为特征。黄斑变性是中老年人致盲的一大主因，被称为“致盲杀手”，在美国及欧洲一些国家，黄斑变性导致的盲人比青光眼、白内障和糖尿病视网膜病变这三种常见眼病致盲人数的总和还要多，致盲率位居首位。医学界对黄斑变性的病因尚不完全清楚，临床无特效治疗手段，于是科学家把目标瞄向了再生医学治疗。将人ESCs源性视网膜细胞应用于临床黄斑变性的治疗研究已经取得了明确疗效。随着iPSCs的诞生，以自体来源的iPSCs为靶细胞可能成为更安全有效的治疗手段。
应用干细胞移植治疗造血系统肿瘤的研究和应用近年来发展迅速，成为干细胞治疗学的典范；应用自体ASCs携带治疗性基因的靶向治疗也取得了一定进展。随着干细胞技术的飞速发展，再生医学在人类攻克癌症上也必将大显身手。
应用iPSCs治疗恶性肿瘤目前主要集中在以下三个方面。①iPSCs介导的再生医学治疗：应用取自肿瘤患者自身健康细胞（不携带致肿瘤突变基因）的体细胞重编程获得iPSCs，经诱导获得健康组织体内移植取代或修复由于手术切除、放疗及化疗破坏的组织。②癌症特异性iPSCs重建肿瘤免疫治疗：肿瘤患者T细胞来源的iPSCs保留了固有的T细胞受体基因，这些iPSCs因而可被诱导分化为功能性T细胞，这些T细胞可能携带某些特异性的肿瘤抗原，进而将重编程获得的活性T细胞重新回输到患者体内使患者获得抗肿瘤免疫能力。③新药筛选：提取肿瘤患者癌细胞重编程获得iPSCs，这些iPSCs携带导致肿瘤发生的异常基因，进而将这些由肿瘤特异性iPSCs分化获得的细胞可作为理想的体外模型，用于检测候选抗癌药物的疗效及毒性。
CSCs概念的提出为肿瘤的治疗带来了新的思路和希望。靶向性或选择性杀伤CSCs，是根治肿瘤、防止肿瘤复发和转移的关键。研究CSCs特异性的生物学特点，对肿瘤的发生、发展和转归的理论以及肿瘤的诊断、预防和治疗均有重要意义。
除前述的干细胞与再生医学基础研究与临床应用领域外，干细胞在再生医学研究热点包括：皮肤组织工程学研究，干细胞与软骨、骨的再生（如股骨头坏死、半月板损伤、骨不连等）；肝组织工程学研究（肝损伤、肝纤维化替代治疗）；干细胞与尿道括约肌的再生（压力性尿失禁）；干细胞造血作用（血细胞形成）以及牙齿再生等。相信随着医学技术的进步干细胞还会涉及更多的医学领域。
综上所述，机体损伤和疾病康复过程中受损组织和器官的修复与重建，仍然是生物学和临床医学面临的重大难题。再生医学的核心和终极目标是修复或再生各种组织和器官，解决因疾病、创伤、衰老或遗传因素造成的组织器官缺损和功能障碍。它是继基因工程之后现代生物技术中又一新兴的前沿技术领域，必将成为21世纪具有巨大潜力的高科技产业之一。