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人类干细胞是人体内一种独特的基本细胞类型，是一类具有自我更新和高度分化潜能的细胞。干细胞（stem cell）的“干”译自英文“stem”，有“树”“干”“起源”的意思，即起源细胞，是人身体的原始细胞。细胞在分化过程中往往由于高度分化而完全失去再分裂的能力，最终衰老死亡。但是，人体在发展适应过程中为弥补这一不足，往往又保留部分未分化的原始细胞，即干细胞，一旦有需要，这些干细胞就会按照一定的发育途径，通过分裂而产生分化细胞，进而发育成从血液、软骨、骨骼到心肌等部位的各种细胞和组织。
干细胞按其生存阶段可分为胚胎干细胞和成体干细胞。胚胎干细胞是从哺乳动物早期胚胎的囊胚内细胞团和原始生殖细胞中分离，经体外培养获得的多潜能细胞。
成体干细胞是指成体出生后，“出现在已分化的特定组织中，能够自我更新”
的干细胞，就其分化潜能来看，成体干细胞只能分化形成同类细胞，因此也称作专能干细胞（multipotent stem cells）。而人类胚胎发育早期的胚胎干细胞则能够独立发育成为完整的人类个体。因此，将这类具有完全全能性的干细胞称作全能干细胞（totipotent stem cells）。全能干细胞仅维持四天，自此以后，细胞的分化将使它们的全能性不同程度地丧失，在紧随全能干细胞之后的时期，细胞虽然开始分化，但此时的干细胞仍然具有分化为多种不同细胞的能力，因此称作多能干细胞（plu ripotent stem cells）。
人们此前对人胚胎的了解仅局限于从胚胎组织切片和其他种属胚胎的研究中获取信息，但人与动物之间在胚胎发育和成体结构上都有很大差别。如今，可以通过胚胎干细胞建立体外分化模型，并建立各种基因改变的胚胎干细胞系，以求发现某些基因或细胞因子在胚胎发育早期对不同类型细胞或组织分化的作用。通过对人胚胎干细胞进行研究，可以帮助我们更清楚地了解人类发育过程中的复杂事件，确定导致细胞特化的因素，了解正常细胞的分化发育过程，从而避免因异常细胞分化、特化所导致的癌症、先天性缺陷等疾病的发生。
利用基因打靶技术使外源性DNA与胚胎干细胞中的相应部分重组，或通过靶向破坏等位基因造成基因纯合失效来治疗某些遗传性疾病，具有基因转移效率高、易于操作的优点。人胚胎干细胞还是基因治疗最理想的靶细胞。目前，一般意义上的基因治疗技术，由于导入基因的整合和表达都难以精确控制，特别是导入基因插入后对其他细胞基因产生的效应都无法预知，许多被用作基因操作的细胞在体外不易稳定地被转染和增殖传代。人胚胎干细胞因为可以自我复制更新，治疗基因通过它带入体内，能够持久地发挥作用，为克服目前基因治疗中的主要障碍开辟新途径。
在组织工程中以胚胎干细胞作为种子细胞，可以为临床的细胞、组织、器官移植提供大量材料。通过控制胚胎干细胞的生长环境，向胚胎干细胞转染某一种系细胞形成的决定基因等，可获得特定种系的较纯化的细胞，并且数量不受限制。将这些细胞用于移植治疗，将给帕金森病、脊髓损伤等疑难病症的治疗带来新希望。利用干细胞技术体外克隆人体器官于临床移植治疗，将引起传统治疗方式的重大变革。体外克隆人体器官应用于临床移植治疗是人胚胎干细胞研究的重要方向，其目标是将患者的体细胞移植到去核的卵母细胞内，经过一定的处理使其发育成囊胚，再利用囊胚建立胚胎干细胞，在体外进行诱导分化，成为特定的组织或器官，再将这些组织或器官移植到患者身上。从理论上讲，利用干细胞技术，将从根本上解决同种异体器官移植过程中最难处理的免疫排斥反应问题，同时还较好地解决了组织器官的来源问题。
新药在临床使用前需要进行一系列检测和实验，这些实验都依靠动物来完成，但是动物模型实验不可能完全反映药物对人体细胞的作用。胚胎干细胞或许能模拟体内细胞或组织对被检测药物的效果，从而提供更安全、更有效和更经济的药物筛选模型。人胚胎干细胞研究将大大改进药品研制和进行安全性实验的方法。新的药物治疗方法即先用人类细胞系进行实验，如目前的癌细胞系就是为这种实验建立的。虽然这些实验不可能取代以动物和人体作为实验对象进行的实验，但这会使药品研制的过程更为有效。胚胎干细胞提供了新药的药理、药效、毒理及药物代谢等细胞水平的研究数据，大大减少了药物实验所需的动物数量。胚胎干细胞还可用来研究人类疾病的发生机制和发展过程，以便找到持久有效的治疗方法。