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如上所述，虽然大量报道显示SNP可以预测治疗靶点，但SNP仅代表遗传信息DNA的变异。理论上讲，通过系统建模发现的与SNP特征相关的基因可以作为个体化治疗的潜在靶点，包括个体化化疗、个体化RNA治疗和个体化靶向治疗。值得注意的是，个体化靶向治疗相较于其他治疗方式，具有更低的毒性副作用，因此它不仅可以用于治疗，还可以用于预防。目前，还可以使用基因卡（Genecard）、药物库和一些商业软件（如GeneGo和Pathway Studio）来发现小分子、抗体和药物
，
。
表2-5-1列出了临床上常用的几种靶向药物。尽管药物公司迅速开发了具有给药系统的靶向药物，并且通过SNP检测及其系统建模分析也发现了靶向基因及其靶向药物，但我们仍然需要谨慎地对患者进行从实验室到临床的个体化治疗的转化。例如，推荐的小分子、抗体和药物是否能预测对患者肿瘤细胞的反应需要加以确认。现在，针对个体化治疗的抗肿瘤药应答的验证方法已有越来越多地被报道
。根据已公布的报告，在这里我们列出了各种验证方法，包括“间接验证和直接验证”。间接验证：鉴别药物靶向的SNP特征至关重要，例如Qrt-PCR和免疫组织化学可用于测定与SNP相关基因的表达
，我们已常规性地将Qrt-PCR测定作为必不可少的验证步骤；直接验证：这种方法被报道已可成功地预测药物的治疗效果，包括计算机验证、离体验证、体内验证和体外验证四种方法。
表2-5-1 现有靶向疗法举例
续表
（1）计算机验证：与药物发现有关的生物网络已被大量报道，Zheng Jie等科学家首先建立了基于python的网络，使用评分分析法研究肿瘤细胞系的增殖
。2015年，我们报告了一例采用计算机模型分析治疗患有三阴性乳腺癌（雌激素受体、孕激素受体和HER2阴性）并伴有肝脏、骨骼和其他器官中发生多处转移的患者的案例。令人兴奋的是，在通过python模型进行预测和验证-模拟分析之后，为该患者发掘和确认了两组药物，在3个月的推荐药物治疗后该患者获得了完全缓解
。
（2）离体验证：如上所述，Hamburger和Salmon已经建立了包括原代肿瘤细胞在内的临床细胞培养技术来测定药物的敏感度。现在，几种原代肿瘤细胞培养方案及其技术将用于个体化治疗的验证系统
。因此，离体模块展示了一个很好的系统，可以验证用于个体化治疗的推荐化学药物。
（3）体内验证：人肿瘤细胞的异种移植也是验证不同药物的很好的模型。一些科学家开发了人类肿瘤细胞的在体异种移植模型，以验证化学药物的作用
。尽管目前这种模型比较昂贵，但是在不久的将来当其成本降低并成为常规模式后，该模型可发挥巨大的价值。
（4）体外验证：特定药物在肿瘤中的药物敏感度检测结果对治疗方案的制订具有重要的参考价值，因此一些科学家开发了肿瘤细胞系模型来验证对应答的分类。例如，用于结直肠癌的基于耐药性的评分系统可以将患者对三种一线抗癌化合物（5-FU、奥沙利铂和伊立替康）的应答进行排名
。这些耐药性细胞系的基因模式为开发特定的耐药性基因特征提供了坚实的基础，因为既然肿瘤细胞系中的SNP有助于挖掘被测药物，那么该药物的耐药机制也可能和与该SNP相关的特定基因有关。这种模型也有一定的局限性，只能在肿瘤细胞系中通过检测和确定SNP来对治疗靶点进行分类。