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《幼幼集成·口疮证治》云：“口疮者，满口赤烂。此因胎禀本厚，养育过温，心脾积热，熏蒸于上，以成口疮。”指出小儿胎中禀受母体热毒，或者后天将养过温，以致心脾积热，熏蒸于上，皆可以发生口疮。《圣济总录·小儿口疮》云：“小儿口疮者，由血气盛实，心脾蕴热，熏发上焦，故口生疮。盖小儿纯阳，易生热疾，或衣服过浓、饮食多热，血脉壅盛，皆致此疾。”说明小儿易患口疮与其体质特点及发生热疾、衣服过暖、饮食多热等多种因素有关。
《诸病源候论·唇口病诸候·口舌疮候》曰：“手少阴心之经也，心气通于舌；足太阴脾之经也，脾气通于口。脏腑热盛，热乘心脾，气冲于口与舌，故令口舌生疮也。”从脏腑经络学说阐明了口疮脏腑热盛，心脾热气冲于口舌的病机。《圣济总录·口疮》云：“论曰口疮者，由心脾有热，气冲上焦，熏发口舌，故作疮也。又有胃气弱，谷气少，虚阳上发而为口疮者，不可执一而论，当求所受之本也。”补充说明了口疮有实热上冲和虚阳上发的不同病机。《小儿卫生总微论方·唇口病论》说：“风毒湿热，随其虚处所著，搏于血气，则生疮疡……若发于唇里，连两颊生疮者，名曰口疮。”指出口疮的发病是外因风毒湿热和内因正气亏虚共同作用的结果。《幼科类萃·耳目口鼻门》说：“口疮者，乃小儿将养过温，心脏积热，熏蒸于上，故成口疮也。宜南星末醋调贴两脚心，乳母宜服洗心散，以泻心汤主之。”指出口疮的病因与心脏积热有关以及小儿与母同时用药治疗的方法。《幼幼集成·口疮证治》云：“口疮服凉药不效，乃肝脾之气不足，虚火泛上而无制，宜理中汤收其浮游之火，外以上桂末吹之。若吐泻后口中生疮，亦是虚火，理中汤。昧者以为口疮患为实热，概用寒凉，必不效。”则警示在口疮多为实热证而用寒凉药的同时，绝不可忽视也有因吐泻后阳气不足虚火上浮的情况，如是则应当用温脾之理中汤内服收其浮游之火，并同时以肉桂末吹口治疗。
小儿口疮的发病原因在于正气亏虚、乳食不节、感受外邪，火热上炎熏灼口腔，病变脏腑以肺、脾胃、心、肾为主。辨证以望诊最为重要，包括口疮局部望诊和舌象、面色等全身望诊。以辨实火、虚火与脏腑辨证相结合，分清虚实主次，灵活应用疏风、解毒、清火、补益等治法，虚实夹杂时，分清邪、正，虚、实，轻、重主次，分证治疗。
小儿口疮局部望诊辨证要点如下：①疮边：口疮周边色鲜红多为实火；淡红或淡白多为虚火；肿而不红为湿盛。②疮面：口疮面覆黄色脓膜为热毒；黄而黏腻为湿热。③浅深：疮浅者病轻；疮深者病重，深陷如坑者更重。④鳞屑：疮周起鳞屑，急性发作者多为实证；日久口疮起鳞屑或见龟裂者多为血虚阴亏。⑤疼痛：疼痛甚，灼热，多为实火；疼痛轻微，或因饮食等刺激时方痛，多为虚火之证。
小儿口疮的外治法很重要，轻症单用、重症与辨证汤剂或中成药同用，可以取得较好的疗效。常用外治法有：①用以上介绍的含漱剂漱口，或口腔炎喷雾剂喷口中。②用银花甘草液轻轻擦拭口疮。③选择散剂涂敷口疮患处，一般实火证可选用青黛散、珠黄散、双料喉风散；虚火证用锡类散，久不收敛者用蛋黄油。
风热犯表证起病急骤，常见为外感风热表证同时见小儿烦闹、流涎，口腔检查发现口疮，或者是先见到疱疹继而破溃转为溃疡。其病位以肺为主，治以疏风清热解毒，用银翘散加减。常用药金银花、连翘、薄荷（后下）、牛蒡子、蝉蜕、板蓝根等。发热而急起疱疹加贯众、拳参、鸭跖草清热解毒；口疮红肿疼痛加玄参、牡丹皮、蒲公英解毒消肿；啼哭不宁加竹叶、连翘、灯心草清心安神；咽红肿痛加虎杖、土牛膝、冬凌草清热解毒；口臭便秘加大黄（后下）、槟榔、玄参通腑泻火疏风散火；芦根清心除烦；甘草解毒，调和诸药。方中金银花为解表清热、解毒疗疮的要药，《滇南本草》谓其“清热，解诸疮。”连翘被誉为“疮家圣药”，如《珍珠囊》说：“泻心经客热，一也；去上焦诸热，二也；为疮家圣药，三也。”故二药用于口疮风热犯表证为主药甚为合拍。
脾胃积热证常见于外感风热犯脾、素体脾胃积热者，其口疮较多、周围红赤，疼痛拒食，口臭涎多，大便干结，常伴牙龈红肿。治以清脾泄胃，通腑泻火。方用凉膈散加减。凉膈散清上与泻下并行，乃通胃肠清脾火治口疮“上病下取”之法。常用药大黄（后下）、玄明粉（冲入）、栀子、连翘、黄芩、人中白、薄荷（后下）、甘草等。患儿便秘则大黄、玄明粉同用；若只是便干者，可单用生大黄后下，便通后用制大黄同煎，或改用虎杖解毒凉血而缓其泻下之力。口疮周围红赤，牙龈红肿者，加升麻、黄连、赤芍、蒲公英解毒消肿；热盛口渴烦躁者，加石膏（先煎）、知母、生地黄清热生津；口臭涎多，舌苔厚腻者，加佩兰、滑石粉（包煎）、青蒿清化湿热；热重阴伤，舌干唇燥者，加天花粉、麦冬、玄参、玉竹润燥清热。
心火上炎证舌尖边溃疡较多，常伴见患儿烦闹不宁、舌尖红赤。治以清心泄热。方用泻心导赤散加减。常用药竹叶、生地黄、黄芩、黄连、连翘、通草、灯心草、甘草等。此方原用木通，虑其可能的肾脏损害副作用，换用通草。方中黄连苦寒，通草、灯心草质轻，剂量均不宜大，常用1～2克，重者3克。尿黄量少，加车前子（包煎）、滑石粉（包煎）利尿泄热；口渴烦闹，加天花粉、栀子、麦冬清热生津；口疮疼痛，加牡丹皮、白芷、人中白清热凉血止痛。
虚火上浮证见于反复发作者，多属肾脾阴虚、虚火上炎，治以滋阴降火。以肾阴虚火炎为主者方用知柏地黄汤加减，常用药熟地黄、山药、茯苓、牡丹皮、泽泻、山茱萸、女贞子、知母、黄柏等。以脾阴虚火炎为主者方用甘露饮加减，常用药生地黄、天冬、麦冬、玄参、玉竹、石斛、黄芩、胡黄连、甘草等。本病还有少数属于阳虚无根之火上浮者，治当以温补脾肾、引火归元，可用理中汤加肉桂为主方加减，常用药党参、白术、干姜、茯苓、益智仁、砂仁（后下）、吴茱萸、肉桂（后下）等，吴茱萸蜂蜜糊敷涌泉法尤其适用于本证患儿。此外，凡口疮溃烂久不收口者，以儿茶、五倍子粉外用，有收敛生肌的作用。