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本病辨证，重在辨虚实、轻重。小儿口疮病理因素为火热，易耗阴液，故其病情演变，必须重视气阴的消长。实火证如失治、误治，灼阴耗气转为虚火证；虚火不除，亦伤气阴，易感外邪，转为虚实兼夹证。阴虚日久，由阴及气，转为气阴两虚，迁延不愈。
（1）辨别虚实：口疮有实火与虚火之分，辨证可从病史、全身症状及局部病变三方面着手。实火口疮有风热在表、脾胃积热、心火上炎之别，起病急，常有外感或伤食史，口疮易多发，疼痛、流涎较重，病程短，容易治愈。虚火口疮好发于阴虚体质者，或久患他病造成体质虚弱病史，口疮多单发，疼痛、流涎较轻，易反复发作，病程长。全身症状方面，风热在表多有发热，恶寒；脾胃积热有发热口臭、大便干结等症；心火上炎有心烦不安，小便短赤；虚火上浮则神疲颧红，手足心热。
（2）辨别病位：口疮以局部症状为主，是脏腑功能失调的局部表现，局部病变是辨证的重要依据。但辨证时要注意局部与整体的统一，注重局部病变，也要结合全身症状详察审其病位脏腑。若口疮因饮食不节、积滞化热而起，病位多为脾胃；若口疮伴烦躁不宁，便秘溲赤，舌尖红赤，病位多在心脾；若口疮反复发作，形体消瘦，手足心热，病位多在于肾。
（3）辨别轻重：口疮轻症，一般无热或低热，纳食稍差，精神尚好，口疮浅、小、少，愈合快。重症者，发热高，精神萎靡，疼痛剧，影响进食，口疮深、大，遍布口中，甚则反复发作，日久不愈。
治疗口疮，以清热泻火为基本治则，根据不同证候分别采用疏风清热、清热解毒、清心泄热、滋阴降火等治法，并宜内治外治相结合治疗。口疮是肺脾胃心肾脏腑功能失调的局部表现，而口疮的局部刺激，又可进一步促使内脏失调。内治是治其本而撤其源，外治是解毒祛腐生肌，直接作用于溃疡病灶。需要注意的是实热证虽当清热泻火，但不能一清到底，后期应转调理，以恢复正气；虚热证以补虚为要，同时清其虚火，在急性发作时，更应清补结合，甚则以清热为主，病情控制后，再用补养之法，调治其本。具体用药时，针对火热炎上，病变在口腔的特点，在辨证用药的基础上，适当选用一些引热下行之品，能提高疗效。本病除内服汤药外，还常使用中药成药、局部外治、敷脐、推拿、针灸等方法治疗。
（1）风热犯表
证候 唇舌两颊内出现疱疹、溃疡，红肿，疼痛，流涎，伴有发热、恶寒、咽红、烦闹、咳嗽，舌尖红，苔薄白或薄黄，脉浮数，指纹浮紫。
辨证 口疮初起，起病急骤，全身及局部病变均显示风热犯肺束表之象，口疮疱疹、溃疡，红肿未甚，表热显而里热未盛，与心脾积热证可以辨别。
治法 疏风解表，清热解毒。
方药 银翘散加减。常用金银花、连翘、板蓝根、贯众清热解毒；薄荷（后下）、牛蒡子疏风散火；竹叶、芦根清心除烦；甘草解毒，调和诸药。
发热不退，加柴胡、栀子清热泻火；咽喉红肿疼痛，加冬凌草、虎杖解毒利咽；疮面色黄糜烂，加黄连、薏苡仁清热利湿；口臭便秘，加大黄（后下）、槟榔通腑泻火。
（2）脾胃积热
证候 口腔溃疡较多，或满口糜烂，周围红赤，疼痛拒食，烦躁多啼，口臭涎多，牙龈红肿，小便色黄，大便干结，或发热面赤，舌质红，苔黄或黄腻，脉滑数，指纹紫滞。
辨证 起病前多有过食辛辣炙煿厚味、贪食过量史，或风热乘脾者。溃疡较多、周围黏膜鲜红，疼痛拒食，口臭，或伴牙龈红肿，大便干结等为本证特征。
治法 清泄脾胃，解毒泻火。
方药 凉膈散加减。常用黄芩、连翘、栀子清热解毒；大黄（后下）、玄明粉（冲入）通腑泻火；竹叶清心除烦；薄荷（后下）升散郁火；甘草解毒，调和诸药。
口干渴者，加天花粉、芦根清热生津；烦躁者，加石膏（先煎）、郁金清热除烦；口臭涎多，舌苔厚腻，湿热重者，加石菖蒲、滑石粉（包煎）、佩兰清化湿热；溃疡满布黄色渗出物者，加金银花、蒲公英、败酱草清热解毒；黏膜红赤、疼痛重者，加生地黄、牡丹皮凉血护阴；食积内停，脘腹胀满者，加枳实、槟榔、焦山楂、炒麦芽行气运脾。
（3）心火上炎
证候 舌上、口腔溃疡或糜烂，色红疼痛，饮食困难，心烦不安，哭闹难寐，口干欲饮，小便短赤，舌尖红赤，苔薄黄，脉细数，指纹紫滞。
辨证 舌上溃疡、舌尖红、心烦不安、小便短赤等为本证特征。
治法 清心泄热，引热下行。
方药 泻心导赤散加减。常用黄连泻心火；生地黄清热凉血；竹叶清心除烦；通草导热下行；甘草泻火，调和诸药。
尿少者，加车前子（包煎）、滑石粉（包煎）利尿泄热；口渴甚，加天花粉、芦根清热生津；大便秘结，加大黄（后下）、枳实通腑泻火；热毒重者，加黄芩、栀子清热解毒。
本型口疮也可选用五倍子泻心汤（五倍子、薄荷、生甘草、竹叶、生大黄、炒槟榔、黄芩、黄连、连翘）加减治疗。
（4）虚火上炎
证候 口舌溃疡反复发作，稀疏色淡，不甚疼痛，神疲颧红，口干不渴，盗汗，手足心热，舌质淡红，舌苔少，脉细数，指纹淡紫。
辨证 病程较长，口舌溃疡反复发作，稀疏色淡，伴有阴虚内热、虚火上炎之神疲颧红、盗汗、手足心热等证象。
治法 滋阴补肾，清泻虚火。
方药 六味地黄丸加肉桂。常用熟地黄、山茱萸、女贞子滋阴补肾；山药、茯苓补益脾阴；牡丹皮、泽泻泻肝肾之虚火；加少量肉桂（后下）引火归元。
热病伤阴，口干者，加麦冬、玄参、乌梅养阴生津；低热或五心烦热者，加地骨皮、白薇清热除烦；颧红盗汗，骨蒸潮热者，加知母、黄柏养阴清火；大便秘结者，加桑椹、火麻仁润肠通便。经久不愈，溃烂久不收口者，酌加儿茶、五倍子收敛生肌。
若脾肾阳虚，虚阳上浮，见口舌生疮，手足欠温，大便溏薄，小便清长，反复发作，迁延不愈者，治以温补脾肾，引火归元，可用理中丸加肉桂。