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小儿口疮内因责之于素体积热或阴虚，外因归咎于感受外邪，包括有乳食不节、口腔不洁等因素致病。当风热犯肺乘脾、乳食积滞脾胃、心脾积热上熏，或虚火上炎熏灼口舌，均可发为口疮。
外感风热之邪，由口鼻及肌表侵入，内乘于脾胃。邪从外侵，风热邪毒首先犯于肺卫，继则内侵脾胃，脾开窍于口，火热循经上炎，熏灼口舌牙龈，致口腔黏膜破溃，形成口疮。其外邪于夏令常夹湿、秋冬常夹燥。
护养过温或喂养不当，恣食辛辣炙煿，蕴而生热，循经上炎；或由口腔不洁、破损，秽毒入侵，内热与外邪相合，可致邪热积于心脾，循经上炎而致口舌生疮。另外，孕母过食厚味，积郁生热，热传胞胎，亦可致胎儿心脾积热内蕴，后天易患口疮。
素体虚弱气阴两虚，或久病久泻，耗损阴津，病后体虚，久而肾阴内亏，水不制火，虚火上炎，熏灼口舌而生疮。也有身体虚弱而过食寒凉，或吐泻之后脾胃阳虚，由于阳虚而致无根之火上浮发为口疮，虽属少见但亦不可不知。
口疮的局部病变在口腔，病变脏腑主要在肺、脾胃、心、肾。病机关键为火热循经上炎，熏灼口舌。肺系在于咽喉，手太阴肺经起于中焦，回绕胃口过膈属于肺脏；脾开窍于口，其华在唇，脾络布于舌下；心开窍于舌，心脉布于舌上；肾脉连咽系舌本；两颊与龈属胃与大肠；牙齿属肾；任、督等经脉均上络口腔唇舌。外感六淫之邪均可以郁而化热，内伤乳食蕴热化火，正虚阴亏液耗水不制火虚火上炎，皆可熏灼口舌，出现口舌黏膜上淡黄色或灰白色溃疡，局部灼热疼痛，发为口疮。火热易伤阴液，阴伤及气者，则转为气阴两虚，迁延屡发。