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《诸病源候论·小儿杂病诸候·鹅口候》率先记载鹅口疮并提出初生鹅口的病因是：“此由在胎时受谷气盛，心脾热气熏发于口故也。”指出鹅口疮由于胎儿时期母体食火熏蒸、内蕴热毒，导致胎儿心脾积热，熏发于口腔而形成。孙思邈、陈实功等进一步记载了鹅口疮重症，如《备急千金要方·少小婴孺方》说：“凡小儿初出腹有鹅口者，其舌上有白屑如米，剧者鼻中亦有之。此由儿在胞胎中受谷气盛故也。”《外科正宗·鹅口疮》说：“鹅口疮……致满口皆生白斑雪片，甚则咽间叠叠肿起，致难乳哺，多生啼叫。”《幼幼集成·口疮证治》则提出了鹅口疮与口疮、口糜的不同表现以资鉴别：“凡鹅口者，口内白屑满舌，如鹅之口。”“口疮者，满口赤烂。”“口糜者，满口生疮溃烂。”《幼幼集成·口疮证治》并认为若小儿后天感邪，肺热传于心脾亦可为病：“凡鹅口者……此肺热而心脾为甚，故发于口也。”鹅口疮的发病机理，“心脾积热”历代形成共识。脾开窍于口，口腔黏膜有赖于脾气煦养，脾热内积，则上熏于口；心开窍于舌，心脉布于舌上，心火上冲苗窍，则蒸灼于舌。所以，心脾积热，循经上炎，熏灼口舌，加之秽毒外侵，致使口腔舌上产生白屑。若因婴儿先天禀赋不足，素体阴亏，或后天疾病、温燥药物伤阴，令肾阴不足，水不制火，虚火上浮，内熏口舌，亦可导致口腔舌上出现白屑，且绵延反复，此为虚火上炎。
前人已经认识到鹅口疮需以预防为先。《婴童类萃·胎毒论》说：“凡妇怀孕，宜清心远欲，饮食宜淡，忌煎炒辛辣厚味，……或暑月耽胎，冬月拥炉，胎中内蕴热毒，所以生下而生重舌、木舌、鹅口……皆母不洁故也。”就提出了孕妇妊娠期间精神、饮食、寒温的调护，保持清洁卫生，是预防包括鹅口疮在内多种初生儿疾病的重要措施。
关于本病的治疗，针对本病以心脾积热为主的证候特点，古代医籍提出了多种内治、外治相结合的方法。如《外科正宗·鹅口疮》说：“鹅口疮……随以冰硼散搽之，内服凉膈之药。”《幼幼集成·口疮证治》说：“凡鹅口者……内服沆瀣丹，外以保命散吹之。”《医宗金鉴·幼科杂病心法要诀·初生门》说：“鹅口白屑满舌口，心脾蕴热本胎原，清热泻脾搽保命，少迟糜烂治难痊。”所介绍的清热泻脾散、凉膈散、沆瀣丹等内服药，冰硼散、保命散（白矾、朱砂、马牙硝）等外用药皆为后世所采用。另外还有中药煎汤拭口、吴茱萸末敷足心的外治法，如《竹林女科证治·鹅口白屑》说：“宜用甘草、黄连等分煎汤，以帛裹指拭去恶血，取桑树中白汁涂之。”《婴童百问·口疮鹅口重腭》介绍吴茱萸为末“米醋调敷儿脚心内”，也都值得随证配合使用。
小儿鹅口疮发病内因在正气亏虚或火热内蕴，外因在于感染邪毒。急性发作者多以邪热毒盛为主，迁延及反复发作者则常以正虚为主。邪毒来源，可来自于母体，或者后天食具、食物污染，而各种原因造成心火内亢、脾热蕴蒸，则是给邪毒滋生创造了适宜的条件，使之发病。正气亏虚，多以阴虚为主，也有少数属于阳虚者，其产生原因，可由先天禀赋，或后天疾病、药物所伤等而致。对于鹅口疮的辨证治疗，应该从以上认识出发，吸收古代医家的有效经验，而分别处之。
鹅口疮轻症，可以先用外治法处治，仅是口内白屑而无明显其他症状者可能单用外治便可取效。擦拭口腔方，可选用黄连甘草汤、大黄甘草汤（药物组成均1：1比例），煎汤，以棉签蘸药液擦洗口内白屑及周围黏膜。然后喷以散剂，心脾积热证选用冰硼散、绿袍散、珠黄散中之一，虚火上炎证选用锡类散，在药液擦拭后喷于白屑上，不必过多量，覆盖病灶表面即可。有明显其他临床症状者，则宜以内治、外治法同用为宜。
心脾积热证偏心火上炎者表现为口腔舌面白屑，周围焮红较重，烦躁不宁，吮乳啼哭，夜啼不宁，小便短赤，舌尖边红，治以清心泻火，用加味导赤散加减，常用药生地黄、竹叶、黄连、栀子、蝉蜕、薄荷（后下）、玄参、灯心草、甘草等。偏脾火上炎者表现为口腔舌面满布白屑，黏膜焮红，面赤唇红，口臭涎多，大便秘结，或伴发热，或伴牙龈肿痛，治以清热泻脾，用清热泻脾散加减，常用药黄连、栀子、黄芩、石膏（先煎）、生地黄、大黄（后下）、连翘、甘草等，湿热重舌苔黄腻者可选加青蒿、茵陈、藿香、佩兰、车前子（包煎）。若是上、中二焦火热炽盛者，还可另以凉膈散为主方加减。以上诸方均以清热泻火为主，使用时皆要适当加用生地黄、玄参、天花粉之类清热兼以护阴之品，预防邪热伤阴。
虚火上炎证，多因阴虚而水不制火、虚火上炎灼于口舌而反复发生鹅口。其阴虚多以肾阴亏虚为主，证见口舌白屑反复发生，颧红，盗汗，手足心热，或有低热，舌质嫩红少苔，脉细数无力，治以滋肾阴、清虚火，用知柏地黄汤加减，常用药熟地黄、山药、茯苓、山茱萸、牡丹皮、知母、黄柏、地骨皮、甘草等。少数以脾阴亏虚为主者，证见口舌白屑散在，口干唇燥，大便干秘，或有低热，舌质嫩红少津，舌苔少或花剥，指纹淡，治以滋脾阴、清虚火，用沙参麦冬汤加减，常用药北沙参、麦冬、玉竹、生地黄、白扁豆、天花粉、牡丹皮，胡黄连、甘草等。偶有兼见阳虚如面白肢凉，大便溏薄，小便清长者，可适当选加温暖脾肾之品，如吴茱萸、干姜、肉豆蔻，肉桂（后下）等，以摄其浮游之火。
现代体外实验研究，有多种中药有抑制白色念珠菌的作用，其中寒凉药如黄柏、知母、黄连、徐长卿、黄芩、马齿苋、鱼腥草、紫花地丁、大黄等，温热药如肉桂、丁香、高良姜、肉豆蔻、桂枝、藿香、姜黄等，临床可在辨证的前提下选择配伍于方中使用。
本病更应注重“治未病”，防病于先。孕妇要注意调摄饮食、寒温、情志，避免蕴热化火，带下阴痒为阴道霉菌病者需及时治疗，以免染及新生儿。婴儿喂养必须食具、食物清洁，患病时忌过用苦寒伤脾、温燥伤阴药物，切忌滥用抗生素、激素等西药，病后需及时调理，平时注意增强小儿体质，方可减少本病发生。