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小儿鹅口疮的发病内因责之于胎热内蕴，遗毒婴儿；或因大病久病久泻、或过用药物攻伐，以致正气亏虚。外因责之于孕母产道秽毒蕴积，胎儿娩出时受染，或调护不当，口腔不洁，秽毒之邪侵袭所致。当正气亏虚之时，感染秽毒，火热循经熏灼口舌，则发为鹅口疮。
可因孕妇素体积热，胎毒内蕴遗患胎儿，蕴积心脾，生后邪毒上攻而发病；或因出生时其母产道秽毒入口，或产后不注意口腔清洁，黏膜破损，为秽毒之邪所侵；或者乳食不洁哺儿，则邪毒随之入口，乳食失节过食肥甘辛辣之品，湿热滋生，脾热心火上熏于口，皆可发为鹅口疮。
多由胎禀不足，肾阴亏虚；也有因病后失调，如热性病后，邪热灼津伤阴；或者久病体虚；或久泻久利，津液大伤，脾虚及肾，气阴内耗。阴虚水不制火，虚火循经上炎，而致发生鹅口疮，且因以正虚为主而屡发难止。
鹅口疮的病位在口，而其病变脏腑主要在心脾肾，病机关键为火热上炎，熏灼口舌。脾开窍于口，脾络布于舌下，口腔黏膜有赖于脾气煦养；心开窍于舌，心脉布于舌上，若感受秽毒之邪，循经上炎，则发为口舌白屑之症。舌为心之苗，心主神明，心与小肠相表里，故偏于心热者，烦躁多啼、小便短赤、舌质红等。脾气通于口，脾之液为涎，故偏于脾热者，口臭涎多。足少阴之脉通于舌，若阴虚火旺，再感秽毒之邪，亦可发为鹅口疮。
少数患儿因秽毒炽盛、正气不支，鹅口发展，白屑堆积，层层叠叠，甚或蔓延到鼻腔、咽喉、气道、胃肠，并伴高热、烦躁或虚衰，吐泻、呼吸及吮乳困难等，极重者甚至可危及生命。