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在小鼠实验之后，接下来要思考的问题当然是小鼠实验的结果对人类有什么意义。在发现瘦素后不久，科学家们对来自巴基斯坦同一个家庭的两名肥胖儿童进行了研究。和凯伦还有肥胖小鼠一样，这两个孩子从小就不知餍足，一直处于饥饿状态，体重严重超重。检测结果显示，他们血液中瘦素的含量低得几乎检测不到。就像美国的那些 Ob 小鼠一样，这两个孩子出现了一种罕见的 Ob 基因突变，因此他们的脂肪无法生成瘦素。这终于解释了为什么长久以来有些人有无休无止的饥饿感，以及始终在和减重做徒劳无益的斗争。
对于研究肥胖的学者来说，激动人心的时刻来临了。1998年，作为科研新人，笔者参加了由美国糖尿病协会在芝加哥举办的一次会议。在会议中，来自英国剑桥大学的史蒂芬·奥拉里（Stephen O’Rahilly）教授作为研究项目的领头人之一，讲述了从两名巴基斯坦肥胖儿童身上发现瘦素缺乏症的过程。奥拉里教授以“他们正在用人工合成的瘦素治疗两名儿童中年龄较大的那个9岁女孩”作为结束语。尽管当时他无法透露更多的结果，但他嘴角噙着的一抹顽皮微笑，激起了与会众人极高的期待。满是学者的会议大厅里，气氛热烈极了。我们终于找到治疗这种罕见肥胖的方法了吗？
1年后，答案揭晓了，瘦素疗法成功了！奥拉里和他的科研团队在顶级期刊《新英格兰医学杂志》（ New England Journal of Medicine ）上发表了这一研究成果。在文章中，他们介绍了那个女孩如何在一年内减掉了超过16千克的体重，而在此之前她的体重有增无减。这对肥胖学界来说无疑是一个革命性的消息：不论是小鼠还是人，这种由于基因突变造成的病态肥胖都可以通过瘦素成功治疗。
其他不能自我产生瘦素（又称“瘦素缺乏症”）的患者，在得知瘦素治疗有效的消息后也都欣喜若狂。治疗开始后不久，他们就注意到了显著的变化：无休无止的饥饿感消失了，他们吃得少了，体重也开始减轻。几年后，他们在人群中不再引人注目，体重也接近正常。全世界有超过30名瘦素缺乏症患者得到了成功的治疗，避免了可能伴随其一生的肥胖以及由肥胖并发症导致的过早死亡。
在凯伦的故事中，结局还有所不同。遗传检测结果显示，她可以生成正常水平的瘦素，但她缺乏瘦素受体，就像 Db 小鼠那样。虽然从表面上，她和瘦素缺乏症患者没什么区别（表现为极度饥饿和肥胖），但在本质上他们仍存在着极大的差异。凯伦的母亲也清楚地意识到了这一点。因为凯伦体内没有瘦素受体，在瘦素受体缺失的情况下，瘦素疗法就不起作用了。目前，对于凯伦这样的患者还没有有效的治疗方法，患者能做的只有尽可能地少吃以及与自身的饥饿感抗争。
还有一些新药试图绕过瘦素受体，通过另一种受体使人产生饱足感。初步的研究结果看上去很有前景，但时间会告诉我们这些药物是否能帮助凯伦。
过去的这几年对凯伦而言喜忧参半。她的妈妈说：“凯伦是个很听话的小女孩，她很清楚自己能吃什么，不能吃什么。在生日派对上，她很顺从地吃苹果，而其他小朋友则在吃各种薯片。偶尔，她也会因为在两餐之间没能得到额外的食物而沮丧。我们要面对日常生活中的许多琐事。凯伦的鞋子是特制的，因为她的脚很大。正常的夹克衫对她来说也不合身，我需要买大几号的，再把袖子改短。凯伦和她的妹妹一样，也很喜欢穿漂亮的裙子，但裙子不适合她，因为她的肚子很大。最近，她有一次发现自己陷入了苦恼的境地。当时，我们正在一个游乐场里，凯伦和其他孩子一样钻进了一辆小汽车中玩耍。当玩耍时间结束时，所有人都要快速地从车中出来，但她被卡住了，凯伦出不来！这使我十分伤心。幸运的是，在小学里，大家完全接纳了凯伦，她也交到了许多朋友，但我很担忧她上中学后会发生什么。我衷心地希望有一种药物能尽早面世，这样她就不用一辈子都与肥胖斗争了。”