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医学科学研究的最终目的是解决临床问题，提出好的研究问题，相当于研究完成了一半。因此开展任何一项研究之前提出好的科学问题是每一位研究者应具备的基本技能。研究问题和研究目标是研究的基础，研究设计和分析等各方面内容都要服务于研究问题和研究目标，因此要使研究产生对医疗决策和行为有价值的新知识，必须详细阐述和精确书写研究问题和研究目标。
形成研究问题需要包含7个重要组成部分，分别是确定研究的内容与范围、研究者与受益者、研究背景，整合现有知识了解研究进展，建立科学假说，应用PICOTS结构化研究问题，确定研究结局，明确说明评价效果的大小，以及讨论证据局限性。本节分别介绍以上7个组成部分的关键内容，同时以医院信息系统（hospital information system，HIS）数据为例，简要介绍利用HIS数据可开展的脑卒中及其相关临床评价研究。