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临床医学研究是与人关系最为密切的医学研究形式，而脑卒中的临床研究在临床医学当中占据有重要地位，其研究成果可直接改善临床医疗实践。从研究证据来讲，RCT是评价干预措施的有效设计，但是RCT研究对象单一、样本量小、试验条件严格、限制采用合并干预措施、研究时限较短、评价指标较少、研究成本高、研究结果外推性较差，并且受到某些伦理学限制，这决定其只能获得结果为干预措施的内部真实疗效，即效力。但是干预措施需要在临床中推广使用，在临床大数据研究中患者情况更加复杂，如年龄范围更广，可能合并多种疾病，可能合并使用多种干预措施，需要的是干预措施的真实效果，由于经典RCT存在局限性，需要开展临床大数据研究对干预措施进行评价。
临床大数据研究有多种研究类型，主要为观察性研究，在回答临床实际疗效时能够发挥重要的作用。医疗大数据大多为观察性数据，可以较方便地应用于观察性研究。其中最为典型的是医疗电子数据，如医院信息系统数据。从科研过程来讲，需要提出研究问题，建立科学假说，确立研究目标，进行研究方案设计，收集数据，统计分析，形成研究报告，发布研究结果，指导临床实际。近年来，利用医疗电子数据开展临床评价的研究越来越多，但尚缺乏指导性文件，不同研究者实际开展的研究之间差别较大。本章根据医疗电子数据的特点，从基于大数据的医学科研的角度出发，针对脑卒中及其相关临床研究的临床评价研究的目标、设计、方案设计中的关键问题，以及数据源的选择与利用等方面内容进行介绍，期望对利用医疗大数据开展临床大数据研究起到一定的指导作用，从而提高研究质量，为脑卒中临床提供更加可靠的研究证据。