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在真实医疗环境下，能直接为临床大数据的医疗决策提供全面信息的试验是切实可行的。当设计和结局指标的选择与真实患者直接相关，试验在实际医疗服务环境下开展，受试者具有广泛代表性，试验证据与个体患者特征相结合进行有意义的疗效受益和安全风险评估，这时试验所得证据是最适用于临床实践的。通常，当我们想知道干预措施是否有效时，多采取ERCT设计；当我们需要进一步研究干预措施在日常医疗实践中的应用效果和安全性时，就需要采取临床大数据研究设计。
虽然临床大数据研究更加接近患者接受治疗的实际情况，但研究结果可能是接近于毫无意义的。本质上说，这是因为临床大数据研究结果（正面的或负面的）可以从多方面加以解释，同时临床大数据研究往往忽视治疗措施与任何观察到的临床结局之间的因果关系。精心设计的临床大数据研究，可以用来作为对RCT（特别是ERCT）研究的补充，去检验一种已经认为有效的治疗措施在真实医疗实践中的有效性和安全性。在实际研究中，由于需要大的样本量且相对较长的随访时期，开展临床大数据研究的成本可能是非常昂贵的。临床大数据研究的最大优势在于它可以为日常真实临床环境下治疗措施的有效性和安全性提供证据，但其风险可能是在努力确保外推性的同时牺牲了内在有效性。
试验条件控制得越严格，我们越相信其治疗效力，但试验本身离真实医疗实践会越远；效果研究越接近真实医疗实践，它提供的效力系数越小。在平衡临床研究的效力和效果时，必须在利用随机盲法研究同质患者样本的优点和获取更贴近真实临床实践的数据之间有所取舍。我们的最终目标是在保持可接受的内部有效性的同时使外部有效性最大化，即需要在外部有效性和内部有效性之间取得可以接受的平衡。ERCT、PRCT和临床大数据研究在评价医疗干预措施中都占有重要的地位，只有综合考虑来自ERCT、PRCT和临床大数据研究的结果，才能很好地反映真实临床情况，才能合理制定适用于真实临床环境下的治疗指南和规范，指导日常医疗活动。