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包括中药、针灸、推拿在内的中医药干预措施，来源于有着两千多年历史的丰富临床经验，至今仍在疾病防治中扮演着重要的角色。如何合理地开展临床试验并准确地评价这些中医药干预措施预防和治疗疾病的临床效果和安全性，是一个当前亟待解决的问题，也是中医药自身发展和走向国际所必须解决好的问题。
中医药临床研究主要包括对中医药干预措施（中药、针灸等）有效性和安全性评价两个方面，涉及一系列的关键问题。随机对照试验是评价未上市新药疗效的“金标准”，但在解决基于广泛人群真实医疗实践中的有效性和安全性评价问题上存在不足，这是中医药临床研究所面临的最大困惑。
有效性评价是中医药临床研究的首要内容，主要包括：
（1）进一步评价中医药干预措施（中药、针灸等）原有的适应证。
（2）在应用中发现中医药干预措施（中药、针灸等）新的适宜病证，淘汰不适宜的病证。
（3）进一步明确并优化中医药干预措施（中药、针灸等）的临床用法、用量和疗程。
（4）研究中医药干预措施（中药、针灸等）和西医治疗措施之间的相互作用，包括相互配伍、合并用药、综合治疗方案等。
此外，由于妊娠或哺乳期妇女、婴幼儿和儿童、老年人及有肝肾疾病患者等人群的特殊性，多数中医药干预措施（中药、针灸等）在上市前的临床研究中将其作为排除病例，使得其在特殊人群中应用的有效性信息严重缺失，临床用药往往根据医生的经验来决定用法、用量和疗程，带有很大的不确定性，无法获得可靠疗效的同时也增大了患者接受治疗的风险。因此，在特殊人群中开展中医药干预措施（中药、针灸等）的有效性评价也是非常重要的。中医药开展RCT的局限性在于中医强调个性化治疗，对疗效的评价注重整体性、复杂性和多重影响，强调脏腑经络的相互关联、患者和环境相互依存的关系，目前难以达到RCT客观、条件绝对控制等要求，使得中医的特点难以体现于RCT。
中医药干预措施（中药、针灸等）的临床安全性研究是中医药临床研究的重要环节，尤其是基于RCT设计的临床安全性研究很难观察到偶发或罕见的、迟发的以及过量用药、长期用药、合并用药等情况下发生的药品不良反应及其影响因素（机体、药品、给药方法、药物相互作用等），尤其对特殊人群（妊娠期、哺乳期、婴幼儿和儿童、老年人、肝肾疾病患者等）应用中医药干预措施（中药、针灸等）所发生不良反应/事件的监测信息基本缺如，不能对中医药干预措施（中药、针灸等）的安全性进行全面的评估。监测中医药干预措施（中药、针灸等）新的或严重的不良反应，以及对上述不良反应/事件相关信息的收集、分析和处理，是中医药干预措施（中药、针灸等）安全性再评价研究需要解决的重要难题。而在中医药干预措施（中药、针灸等）不良反应/事件的因果关系分析中，应充分考虑以下情况：①患者的年龄、体质和生理病理状况；②医生诊断用药时是否正确识别中医证候；③是否存在药品合并使用（包括中药合并使用、中西药合并使用、中药与某些食物、化妆品合并应用等）的情况；④中医药干预措施（中药、针灸等）的使用方法（给药途径、剂量、疗程等）是否符合药品说明书的要求或规范的治疗方案。RCT往往不能提供阐明这些问题相关的数据和结论，我们只能通过开展基于临床大数据研究的再评价研究来解决。
开展临床大数据研究是个很好的选择，把临床大数据研究应用于中医临床试验是一个很好的思路。我们可以通过ERCT来探讨中医药干预措施的效力，并通过PRCT来初步研究中医药干预措施的实际临床效果，利用临床大数据研究来深入理解其真实临床效果和安全性。随着越来越多中医临床实践问题需要探索和研究，随着对临床医学研究方法的逐渐深入了解和医疗实践的迫切需要，临床大数据研究受到越来越多研究人员的关注。相信临床大数据研究将会是中医药临床试验尤其是开展上市后中药再评价研究的一大重要理念。