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自临床大数据研究的概念出现以来，在欧洲和北美，研究人员和相关组织陆续开展了一些临床大数据研究，进行了大量独立的临床研究实践探索，并逐渐上升至国家宏观政策支持发展的高度。
临床大数据研究在设计方法上不尽相同，可以采用观察性设计、横断面设计和队列设计等，其中以观察性设计为主。
由美国马萨诸塞大学医学院于1999年发起的急性冠脉事件全球注册研究（global registry of acute coronary events，GRACE）是一个针对所有急性冠脉事件临床管理和患者结局的多国参与、前瞻性观察性研究。由于对胆碱酯酶抑制剂在临床实践中的应用效果和安全性所知甚少，且尚未开展大型的临床试验比较不同胆碱酯酶抑制剂的疗效，Mossello等组织了一项临床大数据研究，以评价胆碱酯酶抑制剂治疗诊断为轻度至中度阿尔茨海默病的中老年门诊患者的有效性和安全性。
Cazzolettil等根据全球哮喘防治创议（global initiative for asthma，GINA）的指南，在1999年至2002年期间，针对欧共体呼吸疾病健康调查（European community respiratory health survey，ECRHS）项目第二阶段参与者开展随访性研究，以评价哮喘在数个欧洲治疗中心的控制情况，并调查其决定和影响因素。
虽然早期溶栓治疗可以降低ST段抬高心肌梗死（ST-elevation myocardial infarction，STEMI）患者死亡的危险，但是该病的死亡率仍然很高。Gale等开展的研究利用英国心肌梗死国家监测（myocardial infarction national audit project，MINAP）数据库在临床大数据人群中评价STEMI患者院内死亡率的预测因素，所用数据库覆盖了英格兰和威尔士的所有急症医院。Lasalvia和其他研究人员花费了6年时间，评价在一种现代的、面向社区的精神卫生服务环境下精神疾病患者发生精神病理和社会性失能的纵向变化，并通过使用多波随访设计和一系列综合指标作为假定预测因素来识别在每个临床和社会方面变化的预测因素。
上述临床大数据研究的目的主要是为了探究上市后药品或临床干预措施的有效性和安全性。这些研究的结论补充了以往RCT或其他研究在有效性和安全性方面的不足，可以为临床医师和患者更合理地使用药物提供有用的信息。临床大数据研究是临床研究中的一种新理念，在实际实施中，针对具体的研究目标和内容，可以选择不同的设计方法。
2009年8月，比较效益研究（comparative effectiveness research，CER）正式兴起，当时美国以法案形式将CER写入《美国复苏与再投资法案》，并计划投入11亿美元开展CER研究。在美国总统奥巴马签署法案后，美国相关负责机构，如美国国立卫生研究院（National Institutes of Health，NIH）和美国医疗保健研究与质量局（The Agency for Health care Research and Quality，AHRQ）立即着手CER的研究计划论证以及实施部署工作。同时，该法案指定美国医学研究所（Institute of Medicine，IOM）设立CER有限发展项目。于是在紧锣密鼓的准备后，2010年初，《患者保护和可负担医疗法令》创立了可持续CER发展项目办公室，即患者为中心的医疗结局研究所，旨在确立CER优先发展项目，并促进CER研究方法，强调以患者为中心作为CER发起最为主要的目的。
CER并不是一个完全崭新的概念，它涉及的内容仍然是形成或综合证据，为医疗实践服务。CER涵盖了所有预防、诊断、治疗、监测、医疗保健等领域，并着重在于对不同干预措施的利弊进行比较，直接对临床大数据里的各种医疗干预措施进行比较，使用各种各样的数据源和策略方法来发现干预措施针对哪类人群有最大的利或弊。CER的目的在于为所有医疗相关人员，包括医生、患者、决策者做出明智的决定，从而将医疗水平从个体和群体水平上进行提升。从本质上讲，CER是临床大数据研究的进一步发展，是国家宏观政策支持发展的临床大数据研究。