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基因治疗完全是实验性质的，人们想应用它来“根治”各种各样在基因上出了“毛病”的疾病，其愿望是良好的，思路也是正确的，实施的办法也有了一些，但是在具体应用中仍然是困难重重，要想让基因治疗成为临床上的一种常规治疗手段还需等待相当时日。正是基于这样的现实，医学科学家提出了“只有当一种疾病在采用现有的一切办法治疗后仍然无效或微效的情况下，才被考虑采用基因治疗，故称优后原则”。基因治疗要想上临床进行实验，也“只有在细胞水平和动物模型上证明多种技术参数安全可靠的情况下，基因治疗方案方可被采纳和应用”。
基因治疗与任何高新技术一样是一把双刃剑，因此许多国家都定立有相关的准则或政策加以控制，从法律层面上保证基因治疗的安全性和可靠性。
早在1985年美国就制定了有关基因治疗的国家准则，主要是确定了安全值指标；规定基因治疗仅限于必须进行这项治疗的患者；基因治疗必须是在医学上有益的，并且要为社会所接受；必须首先经过地方一级专门委员会认可，然后再报人类基因治疗小组委员会（HGTS）、NIH的重组DNA顾问委员会（RAC）和FDA审批等。但是，到1992年后人类基因治疗方案却只需经过RAC和FDA审批即可进行。
在中国，卫生部也曾颁布细则规定人类基因治疗方案必须经过基因治疗审查筹备组审批方可进行。对基因治疗的适合条件、治疗时机、质量控制的申请及审批程序进行严格规范，避免滥用。
但是，1992年1月英国基因疗法伦理委员会向政府提出建议，只要不是用于生殖细胞、胎儿以及改变人的特征，基因疗法应视同器官移植，在现行的医学科学研究伦理指导原则下试行。这一建议很快得到了医学界同行的支持。
“人类基因组计划”研究的最终目的是什么？无疑是为了改造我们人类自己。这种改造包括对疾病的基因治疗和个体特性的改变。
科学家已经大胆设想：如果能在胚胎中，用“想要”的基因顶替掉“不想要”的基因，这岂不是可以做到按照个人的意志随意改变人的遗传性状吗？这些性状包括人的肤色、发色、高矮、眼睛颜色和大小、智力，以及性格和行为等等。这就是所谓的人类“种系工程”（Germ Line Engineering）。按此逻辑推理，科学家既可以制造出帅哥、靓姐、基因贵族，也可以故意制造出残障人、基因贱民等。对“种系工程”许多科学家是持否定态度，但是面对着绝非天方夜谭的可能，它要求人类社会辨明伦理是非，尽快拿出对策。
第一，社会是否应该对“种系工程”研究加以控制？社会是否有权加以控制？对此，恐怕相当多公众的答案是肯定的。因为如果对它不加控制，任凭这一技术盲目发展，总有一天上述的设想会变成现实。如果要加以控制，那么怎样控制，谁来控制就成了难题。
第二，人类“种系工程”，将破坏人类遗传多样性，因此人类社会不能接受，也不能允许这项研究。因为我们人类社会的发展和进步，需要有不同才能和不同专长的人群，需要有不同性格和行为特征的人群存在。但持有不同意见的人认为，既然人们赞成用基因治疗办法治疗人的某些遗传性疾病，那么又为什么不同意用“种系工程”医治诸如抑郁症、多动症、低智商、同性恋等“准疾病”呢？要知道，基因治疗和“种系工程”的本质都是对人的遗传背景进行改造。
第三，科学研究不但要造福人类，而且要为社会所接受。因此，“即使生物技术如基因治疗技术发展到了改造胚胎毫无技术障碍，并无任何副作用之时，估计将不会出现改变人类一切性格与行为特征的倡议，并受到社会和法律支持”（卢圣栋，《中国医学科学院院报》，2002）。
第四，上述的人的特性皆是数量性状，即个体间这些性状差异仅是程度或数量不同。而数量性状是由一系列独立基因支配，它们彼此之间没有完全显隐性关系，但有累加作用。虽然，人类基因组计划已取得显著进展，但是人类还“读”不懂这本信息得到高度压缩的“天书”，人类许多基因还未找出。而如何研究基因之间相互作用，至今还提不出一种有效的办法来。这是由于基因之间的关系可能是一种网络因果关系，是一种非线性关系。显然，对人的一、二个基因进行改造，能否导致改变人的性状，令人怀疑。如果对目前尚无法确定功能的基因进行置换，更是显得鲁莽。
第五，伦理的判断依赖于对研究资料的积累和认识的深化。只有这样，人们才能回答：是以传统的伦理道德观念去拒绝或否定新的技术？还是要发展出“新”的伦理理论去欢迎新的技术进步呢？应用领域“善”、“恶”的判断标准是什么？社会能不能允许一项技术应用于某一方面，而不允许应用于另一方面呢？同时，法学也应尽早做好准备，因为法规是保障高新技术推动社会进步和人类文明发展所必不可少的条件。
1．近20年来，中国基因制药行业的发展有哪些问题值得反省？
2．为什么基因药物的质量监控不同于一般药物？
3．请讨论基因治疗的合理性，以及为此建立的审批制度和法规的必要性。
4．对基因治疗的必要性和安全性公众一直就有不同的看法。你认为应如何正确看待这些问题。