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由于基因制药给人类带来了巨大的商机，于是就出现了一拥而上的局面，仿制和重复研究已经成了基因制药中存在的两个重要问题。对此我们必须进行认真反思：
1．基因药物需求量有限。用基因工程方法生产基因药物，与过去从生物脏器中分离提取相比，产量往往要大得多，但是需要这些“稀缺”药物的患者却不多或有限，这样就很容易出现供过于求的局面。以人胰岛素生产为例，估计为满足全世界I型糖尿病患者需要，大概全球有几座生产人胰岛素基因药物工厂就足矣！实际上现在各个基因制药公司都在生产自己的专利产品，或者拥有自己知识产权的拳头产品，以便快速地、尽可能多地占领有限的市场份额。
2．要求有一个高水平的、强大的基础理论研究和应用基础研究的队伍做后盾。许多基因药物的DNA表达序列，都可以在文献中查到，但是准备把这样的表达序列导入某一种宿主细胞时，应该给它“按上”什么样的调控序列或启动子，能使表达序列在宿主细胞内高效表达，就需要高深的知识和研究，并非人人都能办得到。
3．需要较长的周期。在基因药物表达基因构建之后，研制还要经过5个阶段：（1）工程细胞构建与实验室小量试验阶段；（2）中试与质量检定阶段；（3）临床前研究阶段；（4）报批临床试验阶段；（5）试生产阶段。每个阶段耗时都比较长，这样就造成总的研究周期长的局面。
4．投资很大。有人估算，一种基因药物从研制到投放市场一般要耗时十年，投资数亿美元。由于基因药物开发探索性强，失败比率高，投入资金是否可以收回，人们往往没有把握，因此这类资金投入又叫高风险投资。但是，研究开发一旦成功，经济效益也往往极大，因此各方的资金仍然络绎不绝地投入到基因药物开发中来。
5．防止研发成果归个人或小团体所有。基因药物研发的困难不仅牵扯到技术问题，而且也牵扯到基础理论研究问题。为了帮助科学家研究、开发出可以治疗严重威胁人类身体健康疾病的药物，世界卫生组织或其他国际组织，以及本国政府都会给予资金支持。但是，一旦研究成果可以转化为巨大经济效益的时候，就往往会出现研究者或企业要么把它作为专利申报，要么就把它作为工业秘密加以保守，其结果与初衷相违，得益者不是公众，而是个人或某一集团。研究经费来自纳税人，成果却归自己所有，这类极不合理现象有增无减。
6．对生产人员技术素质要求高。基因制药车间设备也就是实验室里的大型的自动化仪器设备的联结，其动力就是有限的电能。但是由于生产过程是在活的细胞中进行，往往会出现突发事件，这样就要求生产技术人员有比较高的素质，能独立处理这类事件。
在20世纪70年代后期已经有不少生物技术公司开始准备把他们研发的基因药物投入工业化生产，希望尽快使之商品化。但是，基因药物可能给人类身体带来损害或不良反应时有所闻，尽管与此相关的证据有时并不充分，也不够确凿，但它已足以使人担忧。比如曾有报道，使用基因工程方法生产的人生长激素治疗的儿童，其白血病发病率比正常儿童增加了3倍，在日本报道了5个病例后，欧洲又发现了6例。有人发现使用基因工程方法生产的含有生长激素的奶牛的奶中，类胰岛素生长因子I的浓度增高，有科学家认为人类食用这样的牛奶有可能导致高血压或肢端肥大症。而使用基因药物的病人出现发烧是常见的反应。同时，由于基因制药的知识和技术仍在不断发展，人们对基因药物质量控制技术与经验都不足，因此严格的审批和监督制度就显得必不可少，它可以保证在人群中进行试验或应用时安全有效，也是消除公众对基因药物安全性疑虑的最好办法。为此，许多国家对基因药物商品化都采取了严格监控措施。
1990年，中国卫生部发布了由卫生部“生物制品标准化委员会”和“药品审评委员会生物制品分委员会生物技术组”审议通过的“人用重组DNA制品质量控制要点”。此规定要求对基因药物的质量进行控制和监督，其中包括原材料控制、生产控制、最终产品的控制，以及临床前安全性评价。临床前安全性评价的目的主要是确定新制品是否会在人体内引起未能预料到的不良反应。由于一般药物的安全性或毒性试验对基因药物不一定适用，人的基因药物往往又有种属特异性，基因药物对人的药理学活性在动物身上就不能得到正确的反映，这样在临床前进行安全性试验时，就要求有不同于传统的毒性试验项目和方法，以及判定标准。