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新药研发的发展程度，决定着一家制药企业的整体发展水平。近年来，国家对医药行业出台了很多支持和鼓励医药创新的政策，不少国内医药企业在新药研发水平上取得了长足进步，但和世界制药强国的很多企业相比，还存在一定差距，所以只有了解差距所在，不断努力，才能取得更好的成绩。
创新能力不足是制约我国医药行业发展的“瓶颈”，伴随我国创新驱动发展战略的提出，国内厂家创新药研发、申报数量激增，部分国内一线药品生产企业的研发投入力度都在不断加强，但与世界头部创新药企业相比，研发投入水平整体还不够高。国内医药企业需要充分考虑创新研发可能面临的问题，实事求是、量力而行，选择自己最擅长且能承担得起的风险赛道，坚持下去才有可能成功。2021年全球药企研发费用TOP10、2021年中国药企研发费用TOP10如表1-1、表1-2所示。
表1-1 2021年全球药企研发费用TOP10
数据来源：“药融云”数据库、公开资料，编者整理。
表1-2 2021年中国药企研发费用TOP10
数据来源：“药融云”数据库、公开资料，编者整理。
创新药研发“双十定律”，即“花费10年时间，投入约10亿美元”，特点是投资周期长、资金需求大、风险高、收益高。高风险来源于疗效未达预期、安全性问题、市场竞争格局发生变化及其他（疾病发病率低，临床试验入组难、开发成本增加），这些因素都会导致创新药的研发失败。2021年出现了多个创新药停止研发的案例，如百奥泰的ADC药物BAT8003及PD-1单抗BAT1306、康弘药业的康柏西普、泽璟制药的多纳非尼、人福医药的RF-A089、再鼎医药的瑞派替尼、复星医药的万格列净、万春医药的普那布林、开拓药业的普克鲁胺等。
虽然创新药的研发风险大，很多企业创新药项目都暂停了临床试验，但是试验暂停不代表走到了终点，各研发企业会评估自身情况作出产业结构调整，后期还有可能再进行投入，一旦成功就意味着企业找到了新的利润增长点，数以千万计患者也因此受益。2019—2021年创新化药获批情况如表1-3所示。
表1-3 2019—2021年创新化药获批情况统计 单位：件
数据来源：Insight数据库、公开数据，编者整理。
在全面集采和医保控费的双重压力之下，仿制药暴利时代一去不复返。仿制药的一致性评价导致化学仿制药数量减少。
在药品品种申请上，更多企业倾向于选择临床用药患者基数大、安全性好和疗效确切的药物，这既是国家集采中的蓝海市场，也是企业选择仿制药的一项重要衡量标准。整个行业逐渐进入微利模式，谁的成本控制得更好，谁就有更大的竞争优势。如果创新药代表了制药行业技术“天花板”，那么仿制药的赛道就应该追求质量升级和降低成本。2019—2021年仿制药获批情况如表1-4所示。
表1-4 2019—2021年仿制药获批情况统计 单位：件
数据来源：Insight数据库、公开数据，编者整理。
中成药研发存在立项难、临床评价难、周期长等特点。立项难，体现在国家推行药占比、限制辅助用药，让医疗机构使用中药的数量降低，影响了中成药立项的热情。临床评价难，体现在中药质量暂无统一评价标准。周期长，体现在中药研发的周期约为10年。2019—2021年创新中药获批情况如表1-5所示。
表1-5 2019—2021年创新中药获批情况统计 单位：件
数据来源：Insight数据库、公开数据，编者整理。
随着国家对中医药发展的逐步重视，2022年3月国务院办公厅印发的中医药五年发展规划（《“十四五”中医药发展规划》）发布，其中提出要建设高水平中医药传承保护与科技创新体系、改革完善中药注册管理，指出要优化中药临床证据体系，建立中医药理论、人用经验和临床试验“三结合”的中药注册审评证据体系，积极探索建立中药研究证据体系。
在呼吸、消化领域，儿童药品的竞争非常激烈，部分同类型的药品供给过剩。但在一些专业疾病，如儿童血液肿瘤病、风湿免疫病、心血管病、肾病和罕见病等疾病的治疗用药上，适宜的药品严重缺乏。儿童药物研发临床试验实施难度大、个体在剂型和顺应性上差异明显、整体研发投入较高，这些因素导致很多企业望而却步。值得一提的是，国家最新基药目录调整政策和计划生育政策的放开，使儿童药物市场潜力得到释放，可能会刺激儿童药物企业的研发热情，市场前景较为乐观。2019—2021年通过优先评审程序获批的儿童药品情况如表1-6所示。
表1-6 2019—2021年通过优先评审程序获批的儿童药品情况 单位：件
数据来源：Insight数据库、公开数据，编者整理。
新适应症的开发是通过上市后的循证医学研究，发现药品新适应症，通过技术提升、改变剂型和给药途径，提升药品的安全性、有效性和依从性。老产品的新适应症开发，不仅可以增加产品的销量，还可以延长产品的生命周期，如热门产品连花清瘟胶囊，研发于2003年“非典”期间，成为国内第一个防治“非典”的中药。新冠疫情暴发后，连花清瘟胶囊在2020年4月拓展新适应症获批，出现在了第四版诊疗方案中，自此连花清瘟胶囊成为可适用于“新型冠状病毒感染轻症、普通型适应症”的药品。2020年实现销售收入约42亿元，同比增长近150%。2019—2021年新增适应症化药获批情况如表1-7所示。
表1-7 2019—2021年新增适应症化药获批情况统计 单位：件
数据来源：Insight数据库、公开数据，编者整理。
值得一提的是，中成药新适应症开发相对化学药来说更加困难，因为中成药品种多、适应症宽泛且优势不突出，所以只有建立中成药临床评价系统，才会更有利于中成药新适应症的开发。