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有机合成在新药开发中起着重要作用。新药发现早期，须合成大量的化合物来建立化合物库，以便对于某一特定的靶标进行活性筛选确定最佳结构的分子。一旦获得活性最高、不良反应最小和适宜的药物代谢动力学性质最佳平衡的结构，就要确立在制药企业合成这个化合物的最便宜、最安全和对环境最友好的技术路线。临床使用的药物种类繁多、结构各异，因此药物合成方法内容丰富，涉及大多有机反应。
药物分子是由碳骨架构成的，因此药物合成可分为构成碳骨架的反应和官能团转变的反应。构成碳骨架的反应主要涉及碳-碳及碳杂键的成键反应，按照成键方式和反应本质，可进一步细分为极性反应、自由基反应、协同反应。
极性反应：即离子型反应，是亲核试剂与亲电试剂的反应，反应中成键电子（电子对）由亲核试剂向亲电试剂转移，用于构筑、装配分子骨架。在药物合成反应中指的是亲电取代反应、亲核取代反应、亲电加成反应、亲核加成反应。
自由基反应：自由基（游离基）是指化合物的分子在光、热、过氧化物等外界条件下，共价键发生均裂形成具有不成对电子的原子或基团，自由基作为反应中间体参与的反应就是自由基反应。自由基反应的机理包括链的引发、增长和终止；反应须在光、热或自由基引发剂的作用下发生；反应的溶剂、酸或碱等对反应无影响。常见的自由基反应类型包括取代、加成、聚合和重排等。
协同反应：是一类旧键的断裂和新键形成同时发生的化学反应，往往通过一个环状过渡态进行的（有环状过渡态的协同反应又称周环反应）。这类反应不受溶剂、催化剂等的影响，反应机理既非离子型，又非自由基型。反应中没有中间体生成，具有较高的立体选择性，遵守分子轨道对称守恒原理，即反应物和产物的分子轨道对称性在反应过程中是守恒的，反应的选择性、专属性强，收率高是其共同的特点。
官能团转变的反应在药物合成反应中指的是氧化反应、还原反应、取代反应、加成反应、消除反应、重排反应等。此外，大量有机金属和非金属试剂的开发及应用也极大地促进了有机合成方法的创新与发展。
药物的合成过程就是采用简单易得原料，通过恰当的技术路线合成目标分子的过程。在这个过程中首先要考虑药物的结构特征，这些特征能否正确地构筑或合并，以及其数目通常决定合成的复杂性。
例如，药物的分子骨架或片段决定了它的分子形状和大小，也决定了它是否能与药物靶蛋白的结合位点相互作用。某些药物的分子骨架包含多环系统的桥连结构，组成了明显定义的刚性结构。例如，天然产物吗啡就有五环系统，其中两个环的角度与其他三个环几乎垂直，构成一个T型分子。刚性结构若是靶蛋白结合位点的理想形状，那么具有该结构的分子就具有良好的活性。然而多环系统合成起来较为困难。在某些情况下，构筑这样分子的骨架或片段在经济上是不可行的，需从自然界寻找已经含有所需骨架的天然产物更为合适。
有些药物在其结构中虽含有若干个环，仍可视为是线型分子，是柔性的。例如，抗病毒药物茚地那韦（Indinavir）结构中含五个环，这些环并不具有桥连的结构，而是由一个线型柔性骨架连接在一起，因此茚地那韦相较于吗啡的桥连结构更易于合成。
其他的大部分药物是线型骨架（用粗线表示），分子中具有若干个可旋转键，这些分子是柔性的，并且能够采取多种不同的形状或构象，如沙丁胺醇和西咪替丁，这样的分子易于合成，但是活性可能不如刚性分子。
分子骨架的性质在药物的药代动力学性质中也起着重要作用。例如，具有平面芳环或者杂环体系的药物的水溶性低于含饱和的非平面环系统的药物，而且含有过多可旋转键的药物在胃肠道吸收不佳。
化学上存在大量的官能团，但是仅有一部分在药物结构中较为常见，如醇、酚、胺、酰胺、酯和芳环等。官能团的结构特征在药物的活性和作用机制中发挥着重要的作用，不同的药物，所含的官能团数目和种类不同。一般药物结构中存在的官能团越多，合成的挑战越大。
药物分子骨架连接的取代基种类也是影响合成难易程度的因素。取代基包括整个分子骨架外周的所有基团，如醇、酚、腈或卤素以及烷基和侧链。通常取代基越多，合成的挑战越大。
除此之外，现在的上市的药物中大约30%的药物是手性的。手性分子本质上是结构不对称的，存在互为镜像但不重叠的对映异构体。由于生物体内药物结合的靶标也是手性的，它们通常可以识别两个对映异构体，因此两个对映体有可能具有不同的生理活性，这就意味着一个对映异构体比另一个对映异构体可能更加有效，或具有相反的作用等情况的出现。例如，镇静药沙利度胺的S型异构体具有镇静止吐作用，而R型异构体却具有致畸作用。左旋多巴可以治疗帕金森，而右旋体无效。因而有些手性分子就必须作为单一的对映异构体上市，而合成单一对映异构体在合成挑战性上又增加一个维度。
大多数手性药物都含有不对称中心，通常药物含的不对称中心越多，合成起来就越复杂。同时不对称中心也可以是非碳原子，如抗溃疡药物奥美拉唑（Omeprazole）的不对称中心是硫原子。
合成一种药物可以有多种不同的合成路线，每一个路线都有优点，也存在不足。选择合适的路线或反应试剂已成为药物合成中最主要的研究课题之一，其中包括化学选择性控制、区域选择性控制和立体选择性控制等。
合成的每一阶段进行的反应，理想情况下应得到单一产物而非产物的混合物。理想情况下反应仅在一个官能团上发生，而其他官能团保持不变，这称之为化学选择性（chemoselectivity）。另一个反应选择性的形式是区域选择性（regioselectivity），即当一个官能团上存在多个反应位置时，反应只在其中一个位置上发生，而其他位置不反应。能够发生区域选择性的官能团的例子主要包括双键、芳环、芳杂环、环氧化物和α，β-不饱和酮。立体选择反应：凡是在一个反应中，一个立体异构体的产生超过或是大大超过另外其他可能的立体异构体，就叫作立体选择性反应。这种反应常与作用物的位阻、过渡状态的立体化学要求及反应条件有关。
根据有机官能团的演变分类，我们把药物合成反应分为多个单元反应，例如本教材的反应分为卤化反应、烃化反应、酰化反应、缩合反应、氧化反应、还原反应和重排反应等单元，并在每个单元中系统介绍各类反应的特点和应用。