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实验资料搜集的途径一般是通过开展实验来获得相关的数据或资料。良好的实验设计是顺利进行科学研究和数据统计分析的前提，也是获得预期结果的重要保证。实验设计（design of experiment，DOE）是统计学中极其重要的组成部分，是实验研究的关键，实验设计的好坏直接影响实验资料的有效性和准确性。在实验设计前，明确实验设计的基本要素、基本原则和常用的设计类型有利于减少误差，从而提高实验效率。
实验研究（或试验研究）的目的是阐明某种或某些处理因素对受试对象所产生的效应。处理因素（treatment）、受试对象（subject）和实验效应（experimental effect）构成了实验设计的基本要素，三者缺一不可。实验研究的基本模式是：处理因素→受试对象→实验效应。如“电针对轻度抑郁症的疗效研究”，电针疗法为处理因素，轻度抑郁症患者为受试对象，疗效指标为实验效应。
处理因素是施加于受试对象的特定实验措施，处理因素可以是主观施加的外部干预措施，也可以是某种客观的自然条件，如某种药物治疗疾病、不同季节对健康的影响等。
处理因素在数量上有多少之分，在程度上有强弱之分。当处理因素为单个时，称为单因素；处理因素为多个时称为多因素。因素在程度上的强度不同称为水平（level）。根据处理因素的数量与水平的不同，可分为四类实验：①单因素单水平实验：如研究教育干预法预防小儿单纯性肥胖的效果。②单因素多水平实验：如研究不同含氟量的防龋制剂的防龋效果。③多因素单水平实验：如比较不同治疗方案对腰椎间盘突出的治疗效果。④多因素多水平实验：如研究多种药物不同剂量的联合治疗对消化性溃疡的疗效。
与处理因素相对应并同时存在的是非处理因素，是指除了处理因素外，所有的对研究结果产生影响的各种因素，非处理因素又称混杂因素（confounder）。如某种药物治疗缺铁性贫血，该药物是处理因素，但是年龄、性别、营养状况等可能是非处理因素。非处理因素包含的范围非常广泛，既有实验条件或环境因素，也有受试对象本身内在的因素。
在确定处理因素时应当注意以下两点：①分清处理因素和非处理因素：处理因素通常是研究者根据研究目的确定的因素，是实验中需要阐明的因素。非处理因素是对实验结果有影响的其他因素，主要指不能人为改变的，可能对实验结果有影响的因素，如实验动物的性别、体重或患者的年龄、病情轻重等。在确定处理因素的同时，还需根据专业知识和实验条件，找出重要的非处理因素，以便进行控制，消除其干扰作用。②处理因素应当标准化：在实验过程中，处理因素应始终保持不变，不能中途改变。如在临床试验中，药物的性质、成分、批号、剂型、剂量、使用方法等应完全相同，手术或其他操作的熟练程度都应当自始至终保持恒定，否则将会影响结果的稳定性。
受试对象是实验中处理因素作用的客体和对象，可以是人、动物或其他实验材料，受试对象也被称为实验对象、实验单位、研究对象或研究单位等。
受试对象的选择在医学实验研究中非常重要，一般来说，受试对象应满足两个基本条件：①对处理因素敏感：受试对象对处理因素有较高的敏感性，能较好地显示实验效应。例如，研究某药物对高血压的治疗效果，常选用Ⅰ、Ⅱ期高血压患者作为受试对象，因为Ⅲ期高血压患者对药物不够敏感。②反应稳定：受试对象对处理因素的反应有较好的稳定性，减少误差。除了上述两个基本条件，受试对象的选择还应该考虑特异性、经济性、可行性等条件。
受试对象应该严格根据实验研究目的进行选择，其中临床病例应有严格的诊断标准（diagnostic criteria）、纳入标准（inclusion criteria）和排除标准（exclusion criteria）。
根据受试对象的不同，可以将实验分为三类：①动物实验（animal experiment），其受试对象为动物，也可以是器官、细胞或血清等生物材料。②临床试验（clinical trial），其受试对象通常为患者。③现场试验（field trial），其受试对象通常为人群。
实验效应是指在处理因素作用下，受试对象的反应（response）或结果（outcome），一般通过各项指标来体现。指标按其性质可以分为计数（含等级）指标和计量指标。例如，阴性、阳性，有效、无效等都是计数指标，血糖值、血压值等属于计量指标。
选择合适的指标反映实验效应对一项实验研究来说是非常关键的，指标的选择应主要考虑以下几点：
1.客观性 观察指标有主观指标和客观指标之分，主观指标是被观察者的主观感觉、记忆、陈述或观察者的主观判断结果，如头痛、胸闷、愉快等；而客观指标则是借助测量仪器或实验室检验等手段获得的结果，如白细胞、血压、血糖等检测指标。主观指标易受观察者和被观察者心理因素的影响，具有随意性和偶然性，而客观指标具有较好的真实性和可靠性。但现代医学愈来愈重视主观指标的应用，如进行生存质量分析时，采用公认的量表来测量某些主观感受，反映处理因素的效应。
2.精确性 包括准确度（accuracy）和精密度（precision）两层含义。准确度指观察值与真值的接近程度，主要受系统误差的影响。精密度指相同条件下对同一对象的同一指标进行重复观察时，观察值与其均数的接近程度，其差值受随机误差的影响。观察指标应当既准确又精密，在实际工作中，应根据研究目的来权衡两者的重要性。
3.灵敏性
可用灵敏度表示，灵敏度（sensitivity）是指某处理因素存在时所选的指标能反映出一定的效应，反映该指标检出真阳性的能力，灵敏度高的指标能将处理因素的效应更好地显示出来。例如，研究某药治疗缺铁性贫血的效果，既可选用临床症状、体征，也可选用血红蛋白含量等作为观察指标，但这些指标只有在缺铁比较明显的情况下才有较大变动，所以不够灵敏。而选用血清铁蛋白作为观察指标，则可灵敏地反映出处理因素的效应。在临床诊断试验中，用公认的诊断标准（金标准）被确定为患病的人群（患病组），该人群中用该诊断试验诊断为“患病”的比例称为“灵敏度”。如表2-2所示，灵敏度=
。
表2-2 诊断试验的评价指标
4.特异性
可用特异度表示，特异度（specificity）是指某处理因素不存在时所选的指标不显示处理效应，反映该指标鉴别真阴性的能力，特异度高的指标易于揭示事物的本质特点而不易受混杂因素的干扰。在临床诊断试验中，用公认的诊断标准（金标准）被确定为非患病的人群（非患病组），该人群中用该诊断试验诊断为“非患病”的比例称为“特异度”。如表2-2所示，特异度=
。
在实验设计时，为更好地控制随机误差，避免或减少非随机误差，必须遵循对照（control）、随机（randomization）、重复（replication）、均衡（balance）和盲法（blindness）等五项基本原则。
在一项实验研究中若确定了接受处理因素的实验组（experimental group），为了使得到的结果更加准确，应同时设立对照组（control group）。只有设立了对照才能更好地控制非处理因素对实验结果的影响，才能将处理因素的效应充分显露出来。若不设立对照往往会误将非处理因素造成的偏倚当成处理效应，从而得出错误的结论。例如，研究某药物对流行性感冒的疗效，由于感冒患者有自愈的倾向，如果没有设立对照，即使该药物没有效果或者疗效甚微，也有可能得到疗效较好的错误结论。无对照、无合理对照、虚假对照是科研论文中存在的主要问题之一。
1.对照的意义 设立对照可以排除或控制自然变化对结果的影响。有些实验效应容易受到自然变化的影响，如果不设立对照，容易把这种自然变化的影响误认为是处理因素作用的结果，很多疾病如感冒、气管炎、肺结核等，不经过药物治疗也可能自愈，只有设置对照才可以排除或控制这种自然变化对结果的影响，包括疾病的自然恢复、好转、加重或死亡等。
设立对照可以消除或控制非处理因素对结果的影响。实验的结果除了受到处理因素的影响，还受到非处理因素的影响，如果不设立对照，两者对实验结果的影响就无法区分开，只有设立了对照，才能鉴别处理因素和非处理因素的差异，合理消除或控制非处理因素对实验结果的影响。
设立对照可以消除或减少实验误差。通过设立对照使实验组和对照组的非处理因素处于相对均衡的状态，实验误差进而得到相应的抵消或减少。
2.对照的类型 设立对照应遵循均衡性（balance）原则。均衡是指在同一个实验中，对照组和实验组除了处理因素不同外，其他重要的、可控制的非处理因素应保持一致。在整个实验过程中，对照组和实验组应始终处于同时同地，即平行对照（parallel control）。尽量不要用以往研究的资料作为历史对照（historical control），也不要借用文献记载或其他研究的资料作为对照，因为这样的对照组与实验组不处于同一时期，两组的可比性会受到较大影响。
对照的形式有多种，可根据研究目的和内容加以选择。常用的对照有以下几种：
（1）安慰剂对照（placebo control） 安慰剂（placebo）或称伪药物（dummy medication），是一种外观如剂型、大小、颜色、重量、气味及口味等都与实验药物一样，但无药理作用的制剂。受试对象不能区分安慰剂和实验药物。设置安慰剂对照的目的在于克服研究者、受试对象等由心理因素导致的偏倚。安慰剂对照还可消除疾病自然进程的影响，分离出实验药物所引起的真正效应，从而直接度量实验药物和安慰剂之间的差异。安慰剂的使用须慎重，应以不损害健康为前提，适用于研究的疾病尚无有效药物治疗，或使用安慰剂后对该病病情、临床过程、预后无影响或不利影响小的情况，一般与盲法结合使用。对于急、重或器质性疾病的研究不宜使用安慰剂对照。
（2）空白对照（blank control） 即对照组不接受任何处理，在动物实验和实验室方法研究中最常见，常用于评价测量方法的准确度，评价实验是否处于正常状态等。例如，在实验中设置空白管并同时测定，以检测本底值。在临床试验中，空白对照虽简单易行，但涉及伦理方面的问题，且实施过程中容易引起实验组与对照组在心理上的差异，从而影响结果的可靠性，因此较少使用。但空白对照可用于以下两种情况：一是由于处理手段非常特殊，安慰剂盲法实验无法执行，或者执行起来非常困难，如实验组为放射治疗或手术治疗等；二是实验药的不良反应非常特殊，以至于无法使研究者处于盲态，这时使用安慰剂对照意义不大，不如采用空白对照。
（3）实验对照（experimental control） 对照组不施加处理因素，但施加某种与处理因素有关的实验因素。如研究膳食中强化铁预防缺铁性贫血的实验中，实验组儿童食用强化铁酱油的饭菜，对照组为普通酱油。这里酱油是与处理因素有关的实验因素，两组除是否强化铁外，其他条件一致，这样才能显示和分析酱油中铁的作用。由此可见，当处理因素的施加需伴随其他因素（如铁加入酱油），而这些因素可能影响实验结果时，应设立实验对照，以保证组间的均衡性。
（4）标准对照（standard control） 用现有标准方法或常规方法作为对照。标准对照在临床试验中用得较多，因为很多情况下不给患者任何治疗是不道德的。另外，在实验室研究中常用于某种新检验方法是否能代替传统方法的研究。但是，不设立对照组，仅用现有标准值或参考值作对照是不提倡的，因为实验组的时间、地点和环境不同于人们现有标准值或参考值产生的时间、地点和环境，违背了同期对照的原则。
（5）自身对照（self-control） 对照与实验在同一受试对象身上进行，如身体对称部位或实验前后两阶段分别接受不同的实验因素，分别作为对照和实验，比较其差异。自身对照简单易行，使用广泛。例如，研究不同进针法的静脉穿刺对血管组织的损伤，对大白兔一侧耳缘静脉采用针尖斜面向上进针法，另一侧耳朵的对称部位采用针尖斜面向左进针法。又如，研究某减肥茶的效果，以服用前的体重作为对照。但严格地说，后者使用的不是同期对照，若实验前后某些环境因素或自身因素发生了改变，并且可能影响实验结果，这种对照就难以说明任何问题。因此，在实验中常常需要另外设立一个平行的对照组，用实验组与对照组处理前后效应的差值来进行比较。
随机是采用随机的方式，使每个受试对象都有同等的机会被抽取，或有同等的机会被分配到实验组和对照组。随机是对资料进行统计推断的前提，可以使大量难以控制的非处理因素在实验组和对照组中的影响相当，并可归于实验误差之中，各种统计分析方法都是建立在随机的基础上。
随机化应贯穿于实验研究的全过程，在受试对象的抽样、分组以及实验实施过程中均应遵循随机原则，随机体现在如下三个方面：随机抽样（random sampling）：每个符合条件的受试对象被抽取的机会相等，即总体中每一个体都有相同机会被抽到样本中来。它保证所得样本具有代表性，使实验结论具有普遍意义。随机分配（random allocation）：每个受试对象被分配到各组的机会相等，保证大量难以控制的非处理因素在对比组间尽可能均衡，以提高组间的可比性。实验顺序随机（random order）：每个受试对象先后接受处理的机会相等，使实验顺序的影响也达到均衡。
随机化的方法有多种，例如，抽签法、抓阄法、随机数法。在实验设计中常常通过随机数（random number）来实现随机化。获得随机数的常用方法有两种：随机数字表（table of random number）和计算机（或计算器）的伪随机数（pseudo random number，PRN）发生器。随机数字表常用于抽样研究及随机分组，表内数字互相独立，无论横行、纵列或斜向等各种顺序均是随机的。使用时可从任一个数字开始，可查取单行、单列，双行、双列，也可多行、多列，方向可向下或向上，亦可向左或向右。伪随机数是由计算器或计算机产生的介于0和1之间均匀分布的数字，若要得到0和99之间的随机数，将每个数乘以100，取整即可。随着计算机的普及，目前普遍推荐的方法是使用计算机进行随机化。关于随机分组的具体操作在后面关于实验设计类型内容中详细讲解。
重复是指在相同实验条件下进行多次实验或多次观察，以提高实验的可靠性和科学性。广义来讲，重复包括三种情形：
1.整个实验的重复 确保了实验的重现性，从而提高了实验的可靠性。不可重复的研究是没有科学性的。
2.多个受试对象的重复 避免了把个别情况误认为普遍情况，把偶然或巧合的现象当成必然的规律，将实验结果错误地推广到群体。通过一定数量的重复，使结论可信。这里的“一定数量”实际上指的就是样本量。
3.同一受试对象的重复观察 保证了观察结果的精密度。例如，血压可连续测3次，以3次的平均数作为最终结果。
盲法是指研究者和研究对象的一方或多方均不知道研究分组与所接受的处理等情况。其目的是为了避免来自受试者和研究者的主观因素对研究结果的影响，以保证研究结果的真实可靠。
根据盲法的运用程度，可分为单盲（single blind）、双盲（double blind）、三盲（triple blind）和开放试验（open trial）等类型。
1.单盲法 单盲是只有研究对象不知道试验的分组情况。由于避免了来自研究对象主观因素的影响，研究者了解分组情况，可以在必要时及时处理发生的意外问题，并决定是否终止试验或改变方案，保证了研究对象在试验过程中的安全性。但不能避免研究人员主观因素所带来的信息偏倚，可能对疗效判断带来一定的影响。
2.双盲法 双盲是指研究对象和观察结果的研究者均不知道研究对象的分组和接受处理的情况，而是由研究设计者安排和控制全部试验。可避免来自研究对象和观察者的主观因素所导致的偏倚，但方法复杂，较难实行，且一旦有意外，由于观察者不清楚研究对象的分组情况，较难及时处理发生的意外问题。因此，实施双盲要有另外的监督人员负责监督试验的全过程，或者提供出现意外时方可开启的“锦囊”，以保证研究对象的安全。
3.三盲法 三盲是指研究对象、观察者和资料分析者均不知道研究对象的分组和处理情况。此种设计可最大限度地减少或消除来自各方面的主观偏性，但操作的难度较大。
4.开放试验 开放试验（非盲法试验）是指无法设盲的公开进行的试验。一般用于有客观观察指标且难以实现盲法的试验，如大多数的外科手术治疗、行为疗法、减肥等。该法易于设计和实施，研究者了解分组情况，便于及时处理意外反应，但容易产生信息偏倚。
均衡是指对照组与实验组除了接受的处理因素不同外，其他可能影响实验效应的各种因素应尽可能相同或相近。
前述的随机分组的重要目的就是为了实现组间均衡，对照的选择也是以均衡为前提的，但无法保证完全均衡。如果不均衡，则对照失去了价值，甚至起反作用。因此，需要在研究中进行均衡性检验，并根据具体情况进行适当调整，以满足均衡性要求。在具体实施中，可以将约80%的研究对象进行随机分组，余下的研究对象按均衡性进行分组。
在具体的实验研究中，需要根据研究目的、处理因素等条件的不同，结合专业要求选择适合的实验设计方案。若考察单个处理因素的效应，可选用完全随机设计、配对设计和随机区组设计；若考察多个处理因素的效应，可考虑交叉设计、析因设计等方案。
完全随机设计（completely randomized design）又称简单随机设计（simple randomized design），是采用完全随机分组的方法将同质的受试对象分配到不同的处理组，并观察其实验效应。完全随机设计是最为常见的、简便的实验设计方法。根据处理因素的水平不同可分为单因素两水平或单因素多水平的实验设计。例如，欲探讨一种药物对治疗进展性脑梗死的疗效及安全性，实验方法是将100例急性进展性脑梗死患者随机分为观察组（50例）和对照组（50例），两组除治疗药物不同外，其他基础治疗均相同，这样的设计即为单因素两水平的完全随机设计。
在完全随机设计中，当实验组和对照组的样本量相等时，称为平衡设计（balanced design）；当实验组和对照组的样本量不等时，称为非平衡设计（unbalanced design）。完全随机设计的优点是设计简单，易于实施，出现缺失数据（missing value）时仍可进行统计分析。缺点是小样本时，可能均衡性较差，误差较大。
完全随机设计的具体操作步骤如下：①编号：将 n 个受试对象按一定顺序编号，如动物可按体重大小，患者可按就诊的顺序等。②取随机数：可从随机数字表、计算器或计算机获得。每个受试对象对应一个随机数，一般要求随机数要与 n 的位数相同。③确定组别：根据事先设定的规则（规则有很多种，视具体情况具体分析），按照受试对象对应的随机数确定受试对象被分配到哪一组。如果是分为两组，则可按随机数的奇偶来分组；如果是分为 k 组，则可按随机数除以 k 后的余数进行分组；如果是分为 k 组，而且要求各组的样本量相同，则可按随机数由小到大的顺序排列，然后平均分为 k 组。
例如，试将性别相同、体重相近的15只动物随机分到A、B、C三组。
先将动物按体重编号，再从随机数字表中任一行任一列开始，如第13行第1列开始，横向连续取15个两位数字。事先设定规则：将动物所得随机数除以3，余数0、1、2分别对应于A、B、C三组。15只动物完全随机分组结果见表2-3。
表2-3 15只动物完全随机分组结果
据此得到上表的分组结果：第2，3，5，7，8，9，10号共7只动物分到A组；第1，6，13，15号共4只动物分到B组；第4，11，12，14号共4只动物分到C组。从分组结果来看，该实验设计属于非平衡设计。
配对设计（paired designs）是将受试对象按一定条件配成对子，再将每对中的两个受试对象随机分配到不同处理组。在动物实验中，常将窝别、性别、体重等作为配对因素；在临床试验中，常将病情、性别、年龄等作为配对因素，这些配对因素应为可能影响实验结果的主要混杂因素。
例如，将10对患者分别采取A、B两种治疗方案进行治疗，按照病情采取配对设计，每对中一个接受A治疗方案，另一个接受B治疗方案。
配对设计和完全随机设计相比，其优点在于可增强处理组间的均衡性、实验效率较高；其缺点在于配对条件不易严格控制，当配对失败或配对欠佳时，反而会降低效率。配对的过程还可能将实验时间延长。
先将受试对象编号，第一对第一位受试对象编号为1（1），第二位受试对象编号为1（2），…，再从随机数字表中任一行任一列开始，如第2行第1列开始，连续取10个随机数，如果遇到大于10的随机数就舍去继续取。事先设定规则：将所得随机数为单数所对应的一对受试对象按照AB的顺序接受治疗，双数所对应的一对受试对象按照BA的顺序接受治疗。设计结果如表2-4所示。
表2-4 10对患者的配对设计结果
在医学研究中，配对设计主要有以下情形：
1.将两个条件相同或相近的受试对象配成对子，采用随机化方法将对子内的两个个体分到不同的处理组内，并接受两种不同的处理。如治疗心脏病的某国产新药的毒理学实验，将50只大白鼠按照窝别、体重相近配成对子，将每个对子中的大白鼠随机分配到两处理组，分别注射国产药和进口药。
2.同一受试对象（人或标本）的两个部分配成对子，分别随机地接受两种不同的处理。例如，研究一种复合性支架材料对山羊的下颌骨的修复作用，选15只山羊的左侧置入支架材料（A组），右侧空白对照（B组），此实验是以自身的两部位作为配对因子的自身对照设计。
3.自身前后配对，即同一受试对象，接受某种处理之前和接受该处理之后视为配对。若仅观察一组，则要求在处理因素施加前后，重要的非处理因素（如气候、饮食、心理状态等）要相同，但常常难于做到，故存在一定缺陷，不提倡单独使用。
配对设计和完全随机设计相比，其优点在于可增强处理组间的均衡性、实验效率较高；其缺点在于配对条件不易严格控制，当配对失败或配对欠佳时，反而会降低效率。配对的过程还可能将实验时间延长。
随机区组设计（randomized block design）又称配伍组设计，实际上是配对设计的扩展。具体做法：先按影响实验结果的非处理因素（如动物的性别、体重，患者的病情、性别、年龄等非处理因素）将受试对象分为 n 个区组，再将每个区组中的 k 个受试对象随机分配到 k 个处理组。设计时应遵循“区组间差别越大越好，区组内差别越小越好”的原则。随机区组设计的优点是每个区组内的 k 个受试对象有较好的同质性，因此处理组之间的均衡性较好。与完全随机设计相比，更能发现处理组间的差别，实验效率较高。例如：检验甲、乙、丙三种抗癌药物的疗效，将15只小白鼠按体重从轻到重编号，体重相近的3只小白鼠配成一个区组，利用随机化法，使5个区组内的3只小白鼠分别接受三种药物处理。
随机区组设计的主要操作步骤：①编号：将受试对象按照主要混杂因素相近的原则分成若干个区组，为同一区组内的个体编号。②取随机数：可从随机数字表、计算器或计算机获得。每个受试对象对应一个随机数字，随机数字的位数一般要求与 n 位数相同。③确定组别：根据事先设定的规则，按照每个区组内受试对象获得的随机数字决定受试对象被分配到哪一组。一般来说，按照随机数字从小到大的顺序依次把受试对象分配到不同的处理组，各个区组的规则是一致的，但是各个区组独立进行分组。
交叉设计（cross-over design）是采用随机化原则将受试对象分为两组，对每一组内的受试对象先后实施两种不同的处理，以比较处理组间的差异。受试对象所接受实验的先后顺序是事先设计好的，例如，设有两种处理A和B，首先将受试对象随机分为两组，再按随机分配的方法决定一组受试对象在第Ⅰ阶段接受A处理，第Ⅱ阶段接受B处理，实验顺序为AB；另一组受试对象在第Ⅰ阶段接受B处理，第Ⅱ阶段接受A处理，实验顺序为BA。这里处理因素（A、B）和时间因素（阶段Ⅰ、Ⅱ）均为两个水平，所以称为2×2交叉设计，它是交叉设计中最为简单的形式。在这种模式中，每个受试对象都接受了A、B两种处理，并且A、B两种处理在不同的时间段（Ⅰ和Ⅱ）上都进行了实验，这样平衡了实验顺序的影响，而且还能够分别分析不同处理之间的差别及时间先后顺序的差别。例如，为观察口服给药和直肠给药对中、重度癌症性疼痛的止痛效果，将50例中、重度癌性疼痛的患者随机分为A、B两组，A组先口服给药后直肠给药，B组先直肠给药后口服给药，两种方法各实施5天，测定疼痛的相关指标。
交叉设计的基本前提是各处理间不能有相互影响，每种处理不能有前一种处理的影响，即处理的剩余效应（carry-over effects）。因此，两次处理之间应有适当的时间间隔——清洗阶段（washout period）。
若要进行三种处理的比较，可采用三阶段交叉设计，即分别按照ABC、BCA和CAB的顺序进行实验；四种处理比较可采用四阶段交叉设计，即分别按照ABCD、BCDA、CDAB和DABC的顺序进行实验。两种处理的比较也可采用三阶段交叉设计，即分别按照ABA和BAB的顺序进行实验，这样的设计称为二处理三阶段交叉设计。
交叉设计的优点：一是节约样本量；二是能够控制个体差异和时间对处理因素的影响，故效率较高；三是在临床试验中，每个受试对象均接受了各种处理（如实验药和对照药），因此均等地考虑了每个患者的利益。交叉设计的缺点：一是每个处理时间不能太长，因在同一受试对象上作了多种处理，处理和清洗阶段过长会导致整个试验周期过长，受试对象中断试验；二是当受试对象的状态发生根本变化时，如死亡、治愈等，后一阶段的处理将无法进行；三是受试对象一旦在某一阶段退出试验，就会造成该阶段及其以后的数据缺失，增加统计分析的困难。
交叉设计时应当注意：一方面，为提高受试对象的依从性，应尽可能采用盲法，以避免偏倚。另一方面，此设计不宜用于具有自愈倾向或病程较短的疾病研究。
析因设计（factorial design）又称为完全交叉分组实验设计，是将两个或多个处理因素的各个水平进行组合，对各种可能的组合都进行实验，从而探讨各处理因素的主效应（main effect）以及各处理因素间的交互作用（interaction）。交互作用是指两个或多个处理因素间的效应互不独立，当某一因素取不同水平时，另一个或多个因素的效应相应地发生变化。一般认为，两因素间的交互作用为一阶交互作用，三因素间交互作用为二阶交互作用，依此类推。最简单的析因设计为2×2析因设计。例如：观察A、B两个因素的效应，每个因素两个水平， a 1 表示A因素1水平， a 2 表示A因素2水平， b 1 表示B因素1水平， b 2 表示B因素2水平。共有2×2=4种处理方式，这样的设计简记为2 2 或2×2析因设计。当观察 k 个处理因素，每个因素均有 m 个水平时，共有 m k 种组合，简记为 m k 析因设计。
如探讨“中药+中医情志疗法”治疗某种疾病的作用，采用2×2析因设计的随机对照试验。分为4组：中药治疗组、中药+中医情志治疗组、中医情志治疗组、安慰剂组。四组实验的疗效见表2-5。
表2-5 四组实验的疗效
析因设计的优点在于可以均衡地对各因素的不同水平全面进行组合，分组进行实验，以最小的实验次数探讨各因素不同水平的效应，同时可获得各因素间的交互作用，通过比较能寻求各因素各水平的最佳组合，具有全面、高效性。其缺点为工作量较大，析因设计的处理数（各水平的组合数）等于各因素水平数的乘积，如三因素四水平的析因设计，其处理次数为4 3 =64次，其统计分析过程复杂，并且众多交互作用难以解释。因此，对于多因素和水多平试验不宜采用，而采用非全面交叉分组的正交设计或均匀设计，以大幅度地减少试验次数。