购买
下载掌阅APP,畅读海量书库
立即打开
畅读海量书库
扫码下载掌阅APP

1.3
医疗服务价值的测量及评价进展

准确定义什么是价值及如何度量价值也是一个很大的挑战。目前已经有一些价值框架得到发展,同时也有相应的价值评估方法被提出,以形成一个透明而全面的过程来评估创新卫生技术的价值,并且尽可能考虑重要的利益相关者。通用合理的价值评估方法可以筛选出真正有利于患者的创新卫生技术,并通过价值评估确定其相应的定价及支付策略,以满足患者的临床需求,同时排除并非真正创新的医疗技术,减少其不必要的使用,避免过度医疗。

在医疗卫生领域,“价值”可用以下函数计算:

Value= f a ij b ij c ij d ij ,…, n ij

式中, a b ,…, n 代表不同价值维度; i 代表某卫生技术/服务在该维度的价值; j 代表不同价值维度的权重。

1.3.1 卫生技术的价值评估框架

对于现存的价值框架,主要包括:国际药物经济学和结果研究学会(ISPOR)提出的价值框架,美国、欧洲的价值框架,以及由阿瑞斯·安杰利斯(Aris Angelis)和帕诺斯·卡纳沃斯(Panos Kanavos)提出的框架。各个价值框架都有其特定的决策环境、主要的利益相关者、关键的价值维度及相应的理论基础。

1.ISPOR价值评估框架

2016年ISPOR成立特别工作组,通过摘要征集、专家访谈及学术会议,发表了一系列文章以描述价值的概念基础及其在决策制定中的作用,并总结现存的价值框架,以及推荐在价值的定义和实施及未来研究领域中的优良做法。

关于卫生保健中价值的相关元素,ISPOR给出了如下的12个维度(见图1-1)。其中,质量调整生命年和净成本是核心价值元素;生产力和依从性的提高因素是常见的但使用不一致的价值元素;不确定性降低、对被传染的担忧、保险价值、疾病严重程度、希望的价值、实物期权价值、公平性和科学溢出效应是潜在的创新价值元素。同时,质量调整生命年、净成本和依从性的提高因素是传统支付者或健康计划角度中包含的价值元素;其余的价值元素是社会角度中包含的其他价值元素。

图1-1 ISPOR价值框架

2.美国价值框架

ISPOR的系列报告对美国现有的价值框架及其优势和局限性进行了介绍。美国现有的价值框架由临床与经济审评研究所(ICER)、纪念斯隆-凯特琳癌症中心(MSKCC)、美国心脏病学会/美国心脏协会(ACC/AHA)、美国临床肿瘤协会(ASCO)及美国国立综合癌症网络(NCCN)提出,涉及医保覆盖范围、可及性、定价、确定适当的临床路径及支持临床医生与患者共同决策。这些价值框架在定义和衡量价值方面是多种多样的,并且它们都必须在自己的决策环境中对价值进行评估。

其中,ICER框架涉及健康计划覆盖范围和报销决策,使用CEA和QALY来支持群体水平的建议,包括支付方、卫生部门或社会角度,并估算人口水平的预算影响,以适应可负担性。ACC/AHA框架旨在支持临床指南和临床路径的发展。ASCO和NCCN框架面向临床医生和患者对癌症治疗药物的共同决策,避开QALY以支持分类的结果测量,主要取决于肿瘤学界广泛认可的益处和危害的范围,其他类似的框架为欧洲临床肿瘤协会(ESMO)提出的框架。MSKCC框架中的“药价算盘”(DrugAbacus,有关药价的评价系统)面向政策制定者,允许用户指定他们愿意为卫生服务付费的程度,以及他们对创新和开发成本的重视程度。该系统确定“基于价值”的价格,并将其与价格表进行比较。

以上提到的框架具有各自的优势和局限性。从方法论来讲,ASCO和ACC/AHA框架,并非基于QALY,缺乏概念基础,忽略了成本或结果的关键组成部分。例如,ASCO框架忽略了几个关键的价值组成部分,没有完全考虑护理成本,并使用主观的方法来分配价值点。ASCO和ACC/AHA框架也被指出没有明确的方法来反映不确定性。

从有效性和可靠性来讲,ASCO和ESMO框架表现出良好的评估者间信度,即不同的评估者对每种评估工具给予相似的评分。而ICER框架的评估者间信度并不高,这可能是因为其证据评级矩阵的性质,以及该评估矩阵没有用数字来进行评分。

从价值框架的指导原则来讲,许多研究人员和组织都制定了他们认为应该指导价值框架开发和使用的“良好原则”清单,包括透明的流程、考虑患者关怀的个性化决策、如何收集高质量证据等。而ASCO框架在框架设计和价值评估方面缺乏耐心,ICER仅提供有限的基础经济模型的分析。

3.先进价值树(AVT)框架

阿瑞斯·安杰利斯和帕诺斯·卡纳沃斯两位学者提出了一种以价值树的形式评估新药价值的通用模型。这是一种脱离传统经济学评价,使用决策理论和多标准评价方法的评价模型。在构建价值树时,有3种方法:一种是自上而下法,是基于价值的思考;另一种是自下而上法,是基于替代方案的思考;还有一种是将上述两种方法结合。为了能在不同决策环境中计算出总体价值,阿瑞斯·安杰利斯和帕诺斯·卡纳沃斯采取了第一种方法。他们采用了五阶段迭代模型构建过程。首先,他们基于对法国、德国、瑞典、英国、意大利、荷兰、波兰、西班牙文献的系统回顾,总结出最常被考虑的价值维度,包括疾病负担、治疗影响、安全概况、创新水平、社会经济影响、效率考虑和其他。然后,他们结合专家咨询和反馈,在框架中纳入了前五个维度(见表1-1),以此作为顶级的标准集群,并进一步确定相应的中级标准和底层的子标准或属性,最终构建出先进价值树框架(见图1-2)。

表1-1 不同国家的价值维度及其使用强度

注:作为评价标准的不同价值维度使用强度的差异:三颗星(***)表示最高使用强度;两颗星(**)表示中等使用强度;一颗星(*)表示最低使用强度;无星号( × )表示没有以任何方式将这个价值维度视为评价标准。

图1-2 先进价值树(AVT)框架

AVT框架包括:①疾病负担,其中包含了疾病的严重程度和未满足的需求;②治疗影响,其中包括直接/有意义的终点和间接/替代终点;③安全概况,通过安全性和耐受性来衡量,同时也可通过禁忌证和对特定人群的警告来反映;④创新水平,其中包括溢出效应、药物的作用机制和患者的便利性;⑤社会经济影响,其中包括公共卫生、直接成本和间接成本3个部分。

4.现有价值框架对比

阿瑞斯·安杰利斯和帕诺斯·卡纳沃斯也对现有价值框架进行了对比(见表1-2),总结了各个价值框架的决策环境、关键参与者、价值参数、概念基础和优势。

1.3.2 卫生技术的价值评估方法

决策分析是对影响决策的各种因素进行权衡的一个逻辑过程。决策模型需要用一个基本结构来整合不确定性、价值及不同利益集团的偏好。传统的成本效果分析由于指标单一、未考虑决策所需的多个价值维度,不能很好地应用于创新药物的定价与报销决策中。除了价值评估框架,近年来各个国家也发展了不同的价值评估方法,其中多准则决策分析(MCDA)通过提供更全面的价值评估视角和框架,具有更优的结构和透明度,已成为解决目前卫生技术评估缺陷的一种可能选择。

表1-2 现有价值框架对比

MCDA由拉尔夫·基尼(Keeney)和霍华德·雷法(Raiffa)于1976年首次提出,是一种适用于多重目标的决策理论的拓展应用,是一种综合运用多个通常情况下相互冲突的评价准则进行总体评价的方法。它源于运筹学,广泛运用于交通、移民、教育、投资、环境、能源、国防等领域,在卫生保健领域也并非新生事物,主要用于获益风险分析、资源分配、组合决策分析、医患共同决策和患者卫生服务可及性优化等方面。因此,将其用于卫生技术评估领域属于“老方法解决新问题”。

根据ISPOR针对MCDA的相关报告,目前MCDA模型方法主要有3种类型:① 价值测量法 ,包括多属性价值理论(MAVT)和多属性效用理论(MAUT);最常使用加法模型,将每一准则得分乘以权重,再将所有准则的得分相加得到总分进行总分比较。② 优先级别排序法 ,基于每一个评价准则进行成对比较,最后得到排在第一的方案。③ 参考水平模型 或满意度和期望水平法,是指寻找在每个准则上达到预定义的最低表现水平的替代方案的方法。上述这些方法广泛地基于线性规划技术。

ISPOR的报告中所提出的实施MCDA的步骤(见表1-3)为:①定义决策问题;②选择和构建评价准则;③收集评价准则的实测值;④对评价准则赋分;⑤为准则赋予权重;⑥总分计算;⑦敏感性分析;⑧针对结果给出报告和进行检验。对于权重部分,可以采用0~100的评分或者基于随机效用理论的离散选择实验(DCE)。总分计算时简单相加模型是最常运用的,因为其简单而易于被决策者理解,但需要满足偏好独立性。否则,我们就需要使用乘法模型或多元线性模型,但这两者的误差更大。对模型和结果的验证不可或缺,这需要我们进行敏感性分析和稳健性分析。

表1-3 基于价值测量法的MCDA的实施步骤

(续)

(续)

在卫生技术评估和基于价值的评估(VBA)的背景下应用MCDA有3个非常明显的优点:首先,MCDA以一种明确的方式列出一个全面的价值清单,是一个更完整的价值评估,在原则上解决了目前经济学评估的关键限制;其次,在不同评价准则之间分配权重,明确地纳入了各种价值维度的相对重要性,提高了偏好获取过程的透明性;最后,偏好引出的整个过程可以通过利益相关者的直接参与来获知,使得将所有利益相关者纳入价值评估过程成为可能。

尽管如此,在医疗决策的背景下实施MCDA的方法学细节还没有得到充分的讨论,在卫生技术评估中如何实施MCDA也没有足够的指导。同时,对于确定参与MCDA实验的利益相关者的类型和数量所选择的方法也缺乏一致性,需要我们进一步制定关于每个利益相关者投入的最低要求的MCDA准则,以确保MCDA结果的可信度和代表性。我们面临的挑战还有:方法上的挑战包括简单相加模型是否适用及评估机会成本的其他方法是否有效;实用性上的挑战包括如何调整来自其他决策环境的意见、对技术能力的投资及如何确保MCDA反映当地的文化和社会因素。 /9zRKP4xxeuLcqeVRQbDzPrXc6YunbxE7SA9BZORUeFL3sV1UZIi8GjI9nwXi6Of

点击中间区域
呼出菜单
上一章
目录
下一章
×