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蝴蝶小孩
——叙利亚男孩

最近,遗传疾病的治疗有了一项重大突破。

哈森出生于叙利亚,在一周大的时候,皮肤开始出现水疱。接下来的几年对这个小男孩而言是最难熬的。他患有一种罕见的遗传性皮肤病,也许是最严重的皮肤病之一——“大疱性表皮松解症”。患有这种疾病的孩子有时也被称为“蝴蝶小孩”,因为他们的皮肤就像蝴蝶翅膀一样脆弱。这听起来或许很美好,但实际上这是一种对外界环境要求相当苛刻的病症。最主要的问题是,由于这类患者的表皮并没有与其下的真皮层很好地接合,哪怕是最轻微的皮肤损伤也会形成水疱和疮口。最糟糕的情况便是,形成的瘢痕会导致手指变形和活动能力的降低。

哈森的家人带着他一起去了德国。在2015年,他的皮肤表现出最糟糕的状态。这个7岁的男孩被波鸿医院烧伤科病房接诊治疗。他身上多于一半的皮肤都已经松脱,并出现了皮肤感染。此时他已处于病危状态。这让医生们都感到了绝望。

作为最后的尝试,医生们决定对他采取尚处于试验阶段的基因疗法。医生们从这个男孩身上提取了4平方厘米的皮肤,并从他身上分离出了干细胞。此后,医生们用一种携带健康基因的病毒感染这些干细胞。于是这些健康的细胞开始不断地复制。最终,这种改良过的皮肤又被移植回男孩的身上。他们总共替换掉了这个男孩身上80%的皮肤。

更换细胞基因会产生两个副作用:可能导致皮肤停止工作,并更易引发皮肤癌。幸运的是,这两者都没有发生。在数次手术和被绷带缠裹得像个小木乃伊的几个月后,小哈森的皮肤几乎奇迹般地完全恢复了健康。现在,他的皮肤可以承受轻微的损伤,并且他甚至能和其他小伙伴一起踢足球啦!

这个故事是近年来基因疗法取得最重大的成功案例之一,并为那些天生就患有严重遗传疾病的孩子们带去了希望。 UDqme0T3fkBAdw8OvPsgxhui1bkDFK0ncMgrKHlGMgCvfStzYachgvL43OwPJmIM

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