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药物同时具有防治疾病作用以及可能导致患者身体出现不适或对患者身体产生危害的特点称为药物作用的两重性。
1.预防作用（preventive action） 疫苗接种能预防部分疾病的发生，例如，利用乙肝疫苗预防乙型肝炎，利用百白破混合疫苗可预防百日咳、白喉、破伤风。另外，一些维生素也可以预防疾病，如维生素D可预防佝偻病。
2. 对因治疗（etiological treatment） 又称为治本，用药目的在于消除原发致病因子，彻底治愈疾病，如利用抗生素杀灭体内致病菌。
3. 对症治疗（symptomatic treatment） 又称为治标，用药目的在于改善疾病症状。例如，新型冠状病毒导致的上呼吸道感染，使用对乙酰氨基酚或者布洛芬解热镇痛，使用盐酸羟甲唑啉喷雾剂收缩鼻黏膜改善鼻塞症状。
一般来说，对因治疗和对症治疗哪个更重要，要看具体疾病情况，患者出现高热、休克、心力衰竭、呼吸道梗阻等症状时，对症治疗更为重要；机体一般细菌性感染，无高热现象，对因治疗更重要；病因未明，且无明显有效的对因治疗药物时，以对症治疗为主。对因治疗和对症治疗是一个动态的过程，医务人员应根据患者的机体反应及时调整治疗策略，以最利于患者的方式进行治疗。在使用药物的基础上，医务人员要及时消除患者的恐惧和顾虑，因为良好的心态有助于患者康复。
不良反应（adverse reaction）是指与用药目的无关，并给患者带来不适甚至危害的反应。大多数药物的不良反应是其固有的效应，较大规模的群体使用其效应可提前预知，但不一定能够避免；具体到某个个体，是否发生存在着一定的差异性。少数药物不良反应较严重，组织和器官功能较难恢复，这类不良反应称为药源性疾病（drug-induced disease），例如，庆大霉素引起的神经性耳聋，肼屈嗪引起的红斑性狼疮等。
1.副作用（side effect） 是指药物在治疗剂量时出现的与用药目的无关的作用，又称为副反应（side reaction）。药物的副作用与药物的选择性有关，选择性越低，药物分布范围越广，药理效应越多，治疗目的作用以外的效应就称为药物的副作用。药物的治疗作用与副作用根据用药目的是可以相互转化的，例如，阿托品用于全身麻醉时，其抑制腺体分泌的作用是治疗作用，但当治疗胃肠痉挛时，其抑制腺体分泌导致的口干、便秘等又是副作用。
2. 毒性反应（toxic reaction） 是指用药剂量过大，或者用药时间过长，药物在体内蓄积过多时发生的对机体的危害性反应，一般较为严重。用药后短时间内发生的毒性反应称为急性毒性反应，较长时间才出现的毒性反应称为慢性毒性反应，慢性毒性反应常可损害肝、肾、骨髓等器官的功能。三致反应（致癌、致畸形和致突变）属于特殊的慢性毒性反应。
1953 年，瑞士Ciba药厂（诺华制药公司的前身）研发合成了沙利度胺。1957 年，德国格仑南苏制药厂给该药起了一个商品名“反应停”并上市，作用包括镇静催眠以及缓解妊娠期恶心、呕吐。随后，该药迅速风靡英国、巴西、加拿大、澳大利亚、日本等 46 个国家。
1961 年，澳大利亚医生W. G. McBride怀疑“海豹样”肢体畸形的婴儿与沙利度胺有关系，并将研究结果发表于权威医学杂志《柳叶刀》上，从而引起了全世界的高度关注。随后的毒理实验证实了沙利度胺对灵长类动物的强致畸性。尽管格仑南苏制药厂迅速召回市场上所有的沙利度胺，但受其致畸影响，世界范围内仍有 1 万多名“海豹样”肢体畸形儿童。
该事件没有影响到美国，这要归功于美国食品药品监督管理局（FDA）负责沙利度胺上市审批的审评员弗朗西丝·凯尔希（Frances Kelsey），她怀着“药物安全第一”的信念，严格遵循科学的原则，认为沙利度胺安全性证据不足，坚持要求提交沙利度胺上市申请的梅里尔公司提供更加可靠的数据。梅里尔公司先后 6 次提交申请，并动用多种途径向其施压，弗朗西丝均坚持原则没有让其通过审批。1962 年，美国总统肯尼迪授予弗朗西丝美国公务员最高荣誉“优异联邦公民服务总统奖”，她成为美国家喻户晓的英雄。
3. 超敏反应（hypersensitivity） 又称为过敏反应或者变态反应，是机体异常的、过高的免疫应答反应。致敏的物质可以是药物、药物杂质或辅助成分、药物代谢产物，这些物质常作为抗原或半抗原，与机体接触后直接致敏或者与蛋白结合后变成抗原引起过敏。超敏反应发生与否以及反应程度强弱与致敏物质量的多少均无关系，超敏反应的症状与药物的药理效应无关。超敏反应的主要表现包括皮疹、发热、肝肾损害、血管源性水肿、休克、喉头水肿等。因此，为了预防过敏严重伤害到患者，临床用药前，医务人员经常要给患者做皮肤过敏试验。当然，临床上依然存在着部分假阳性或假阴性患者，故医务人员在使用易过敏的药物时，即使皮试呈阴性，也依然要保持高度警惕，要时常观察患者并询问患者有无用药反应，该措施一方面体现医务人员对患者的关心；另一方面，也为突发情况做好准备。
4. 后遗效应（residual effect） 是指停药后，血药浓度已降至最低有效浓度（又称为阈浓度）以下时残存的药理效应。例如，应用地西泮治疗失眠症，患者次日出现乏力、困倦等现象。
5. 继发反应（secondary reaction） 是指由药物的治疗作用引发的不良后果，也称为治疗矛盾。例如，长期使用广谱抗生素引起二重感染。
6. 停药反应（withdrawal reaction） 是指长期使用某种药物后突然停药，患者病情出现恶化，包括反跳现象和停药症状。反跳现象是指原有症状迅速重现或加剧，如长期应用普萘洛尔降高血压，突然停药后血压再次升高；停药症状是指患者出现了原来没有的症状。
7. 特异质反应（idiosyncratic reaction） 少数特异体质患者因遗传基因缺陷导致对某些药物特别敏感，反应性质也可能与常人不同，但与药物固有的药理作用基本一致，特异质反应发生与否与剂量大小无关，但其严重程度与药物剂量成正相关。例如，葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G-6-PD）缺乏患者，使用磺胺类药物治疗时易出现溶血现象。
8. 耐受性（tolerance） 是指连续给机体用药后，机体的反应性降低，必须增大药物剂量方可保持原有药物的效应。停药一段时间后，机体对药物的反应性可逐渐恢复。短时间多次用药后立即发生的耐受性，称为快速耐受性。
9. 依赖性（dependence） 是指长期使用某种药物后，患者对药物产生主观和客观上需要连续用药的现象，包括精神依赖性和躯体依赖性。精神依赖性是指停用药物后患者仅有主观上的不适。若停药后不仅有主观上的不适，还有严重的生理功能紊乱，这种现象则称为躯体依赖性。