第二节
药品临床综合评价体系的发展历史及实践探索

药品评价工作在国际上起步较早，国外没有明确的相同概念，主要沿用卫生技术评估（health technology assessment，HTA）的方式，即遵循循证决策的理念，将现有的最佳证据用于卫生保健决策，通过对卫生技术的技术特性、安全性、有效性、经济学特性和社会适应性进行全面系统评价，为决策者选择适宜的医疗技术提供科学依据，形成以患者为中心的安全、有效、利益最大化的卫生保健决策，其评估内容与我国药品临床综合评价大同小异。对基于卫生技术评估结果的多维度价值判断框架的需求也越来越强烈，部分国家（地区、组织）基于自身卫生决策需求开发了相应的价值评估框架（表1-2-1）。

一　我国药品临床综合评价实施推进

我国药品临床综合评价工作起步相对较晚，基于我国药品临床综合评价实施的不同阶段，可将其发展路径大致分为起步期、成长期、探索发展期及规范实施期四个时期。我国药品临床综合评价相关政策见表1-2-2。

（一）起步期（2014—2015年）

起步期主要是我国药品临床综合评价的起步阶段，首次提出“以基本药物为重点”的药品临床综合评价。在此阶段，国家初步探索了将药品临床综合评价应用于儿童用药的特定领域，并对评价的理论框架不断更新完善，为药品临床综合评价工作的起步做好了前期准备。然而，虽然当时在全国范围内遴选出具有综合优势的医院开展评价，但评价并未普及且未明确评价结果如何应用。

（二）成长期（2016—2017年）

成长期为药品临床综合评价的发展阶段。在该阶段，中共中央、国务院颁布了《“健康中国2030”规划纲要》《“十三五”卫生与健康规划》《“十三五”深化医药卫生体制改革规划》，正式提出“建立以基本药物为重点的临床综合评价体系”，将药品临床综合评价正式上升为国家健康战略规划。在《关于进一步改革完善药品生产流通使用政策的若干意见》中明确提出“国家卫生计生委要组织开展临床用药综合评价工作，探索将评价结果作为药品集中采购、制定临床用药指南的重要参考”。在此阶段，药品临床综合评价迅速发展并逐步完善；但同时我们也看到，局部地区由于评价体系和运行机制不完善等，药品临床综合评价工作开展艰难。

（三）探索发展期（2018—2021年）

2018年9月，国务院发布《关于完善国家基本药物制度的意见》，再次明确提出“开展以基本药物为重点的药品临床综合评价，指导临床安全合理用药”。自此，药品临床综合评价进入了探索发展期。同年12月，国家卫生健康委、国家发改委等十二部委在《关于印发加快落实仿制药供应保障及使用政策工作方案的通知》中提出要“开展药品临床综合评价工作，重点围绕治疗效果、不良反应、用药方案、药物经济学等方面开展评价”。2019年1月，国家卫生健康委、国家中医药管理局发布《关于进一步加强公立医疗机构基本药物配备使用管理的通知》，确立了以基本药物为重点，优先考虑对儿童用药、心血管病用药和抗肿瘤用药等重大疾病用药开展评价。2019年4月，国家卫生健康委发布的《关于开展药品使用监测和临床综合评价工作的通知》明确了加快建立健全药品临床综合评价标准规范和工作机制，该文件对药品临床综合评价工作的开展具有里程碑意义。在新时期下开展具有中国特色的药品临床综合评价工作，不仅需要不断完善相关政策，建立互联互通的组织体系，而且需要对评价过程进行质量控制，结合信息化和真实世界数据，在评价结果的转化应用上下足功夫。

（四）规范实施期（2022年—）

2021年7月，国家卫生健康委办公厅发布《关于规范开展药品临床综合评价工作的通知》，要求不断深化对药品临床综合评价重要性的认识，进一步加强组织指导和统筹协调。药品临床综合评价是药品供应保障决策的重要技术工具，充分发挥各级医疗卫生机构的作用与优势，鼓励医疗卫生机构自主或牵头搭建工作团队，建立技术咨询和专题培训制度，组织开展药品临床综合评价工作，同时注重评价结果转化与网络信息安全。该文件的发布标志着我国药品临床综合评价进入了规范实施阶段，随后发布的《药品临床综合评价管理指南（2021年版试行）》及三个技术指南——《心血管病药品临床综合评价应用指南（试行）》《抗肿瘤药品临床综合评价应用指南（试行）》《儿童药品临床综合评价应用指南（试行）》，明确了评价维度（安全性、有效性、经济性、创新性、可及性、适宜性）及实施方案，标志着药品临床综合评价工作从规范评价管理走向规范评价技术。2022年6月，国家药物和卫生技术综合评估中心发布了三个技术指南的更新版，并采取开放式动态修订机制。

二　我国各地药品临床综合评价体系构建及探索实践

目前，我国药品临床综合评价工作的实施主要采用“1+ N ”形式，即指南规范+实施方案（标准与质控）的模式展示。截至2021年年底，北京、上海、山东、河北、天津、浙江等26个省（区、市）出台了工作方案，发布了药品临床综合评价相关文件。而在实施模式上，药品临床综合评价主要包括以下几个模块。

（一）构建组织机构和技术支持

1.江苏省建立“3+ N ”综合评价工作体系，中国药科大学作为技术中心，江苏省医学会负责日常管理，江苏省健康医疗大数据共享服务平台提供数据支持，“ N ”家医疗机构共同提供临床综合评价工作支撑。

2.天津市组建卫生、工信、商务、医保、药监等多部门的天津市药品临床综合评价管理领导小组，构建“中心+专家团队”工作体系。

3.江西省依托江西省卫生健康监测评价中心成立综合协调部，江西省卫生健康事业发展中心成立业务管理部，南昌大学第一附属医院成立技术指导部，建立专业专项评价基地，搭建“三部+多基地”模式的工作组织框架。

4.上海市建立以上海市药学会为代表的第三方药品临床评价主体。

5.江西、湖南、湖北、广东、河南、广西6省区卫生健康委签订《中南地区药品临床综合评价合作协议》，探索建立多省（区、市）联合的药品临床综合评价工作机制和标准规范。

6.浙江省由浙江省卫生健康委牵头，依托浙江省医院药事管理质控中心，成立浙江省药品临床综合评价技术中心，建立医院、高校、行业学会/协会联动机制。

（二）质量控制

1.江苏省开展相关研究，并出台《临床综合评价项目质量控制指南（试行）》。

2.河南省建立质量控制机制，药师作为一级质控主体；各主题组长单位作为二级质控主体；河南省药品临床综合评价中心作为三级质控主体，负责全过程监督和质量控制。

（三）信息化建设

1.江苏省委托第三方搭建集中监管平台，规范评价流程，实时监测评价进程，促进评价结果固化和信息全程可追溯。

2.山东省针对药品编码（YPID）不完全统一对监测和评价工作存在制约等实际情况，发布相关通知，推行全省药品编码统一工作。

3.湖南省药品临床综合评价中心探索建立以医疗数据为基础的药品临床综合评价数据库，为该省药品临床综合评价项目的开展提供支撑。

（四）宣传培训

1.河南省以“健康基层行，药师在行动”活动为载体，向基层广泛宣讲药品临床综合评价工作政策、政策背景。

2.天津市通过开展药品临床综合评价技术培训、组织药品临床综合评价学术交流、举办药品快速卫生技术评估培训班来提升药师循证药学、药物经济学、卫生技术评估等方面的综合能力。

3.浙江省于2022年启动药品临床综合评价专项培训系列课程建设，并依托学会开设科研专项，采用项目辅导的形式分多期开展宣传培训。

（五）财政经费支持

1.江苏省明确经费管理要求，建立稳定、持续的财政投入机制。

2.广西壮族自治区申请200万元财政预算经费作为药品临床综合评价工作经费。

3.甘肃省连续2年对评价试点医疗机构财政专项经费拨款19.9万元。

4.贵州省设置省卫生健康委2021年药品临床综合评价专项科研基金。

5.安徽省在本级项目预算中安排30万元用于开展药品临床综合评价工作。 cI5hUBiG4kJC3mRI+hbjJTqvNYPthDZ8XvwibJD8VkxJby/aQmnCWeqLKpHpYOAV