下载掌阅APP，畅读海量书库
立即打开
在长期与疾病斗争的过程中，中医学形成了独特的理论体系、诊疗方法和临床思维模式。中医学从整体观出发，建立了认知人体健康、疾病及其规律、防病治病的独特体系；在临床思维上强调辨证论治；治疗上着重应用综合治疗或复方对人体进行整体调节。这些特点是中医药取得临床疗效的基石，也是中医药学赖以生存、发展的优势。随着人类对生命科学认识的深化以及疾病谱的改变，中医药学理论及其临床模式的优势越发显示其价值。在进行中医药临床疗效评价研究时，必须充分尊重中医药理论体系与临床治疗学的基本特点和优势，因为这与临床研究思路的形成、选题的产生、假说的建立、研究对象的确定以及合理地选择结局指标、研究方法密切相关。
在把握中医药理论和临床治疗学的特点与优势进行相关问题研究时，以下的几个方面，在研究设计之初可能需要特别重视。
在中医药的形成和发展过程中，对于“假说”的检验、理论的产生、方法的形成，主要通过长期的临床实践积累经验，然后上升到理论，再反复地实践修正才最终完成。因此，临床实践与经验，在整个中医药学理论体系和治疗方法的构建和发展中具有不可估量的价值。这一点与现代医学新技术、新药物应用于临床的过程有着显著的差异。今天，从临床的观察和经验积累所获取的提示仍然是中医药临床研究假说产生的重要来源。如果照搬西医动物实验-临床研究的模式，将可能会错失对许多有价值的中医药防治方法进一步研究的机会。当然，这并不否定动物实验-临床研究模式的重要性，因为这也是发现有效防治方法的一种途径。直接的临床研究优势是可以避免结论外推过程中从动物到人的种属差异，劣势是与动物实验比较，研究因素的误差较难控制，还可能由于医学伦理的原因，有些假说难以直接通过临床研究加以验证。在中医药临床研究中，辅以必要的动物实验以支持假说或验证假说是有价值的。另一方面也需注意，临床经验不是高等级证据，因为获得临床经验的患者是天然形成的，其经验可外推人群的范围、证候类型、地域等还须通过设计良好的临床试验进一步研究。
此外，需要注意的是现代中药制剂（如提取的有效部位或有效成分）以及采用现代制备工艺后，中药制剂的物质成分发生了变化，以往临床经验的利用就可能受到限制。
中医学基于对生命活动规律和疾病发生学的整体观，对疾病的治疗通常立足于通过对脏腑、经络、气血整体功能的调节，建立机体内环境的稳态，维持机体气机出入升降、功能活动的有序性，以提高机体对外环境（自然环境与社会环境）的适应能力。复方或综合干预是体现这种治疗思维的重要方法。针对疾病发生、发展的多因素和多环节，运用复方防治疾病是中医学的特点和优势之一，尽管这并不主要通过作用于单一靶点、特异对抗（Allopathy）疾病的某单一环节而显示其功效，其有效性的物质基础（这里指有效成分）也不一定清楚或完全清楚，但这不应成为对其进行临床评价研究的障碍。美国国立卫生研究院（National Institutes of Health, NIH）的报告指出：“复杂的补充医学体系可以当成完全形态（Gestalts）来研究”，或者看成结合的整体（Integrated whole）。WHO的报告也指出：“当不可能确定草药（Herbal medicine）的活性成分时，整个草药可以看成一个活性成分。”复方对机体的多层次、多环节、多靶点的作用及在此基础上的整合所产生的对机体的整体调节已引起广泛重视，被认为是产生疗效的依据所在。
因此评定干预措施有效性结局指标的选择不应从单纯生物医学模式出发，仅着眼于某些外来致病因子或生物学发病机制的微观改变和局部征象，仅从解剖学指标、病理损害指标、生化指标改变等来评价干预措施的有效性。从整体水平上选择包括重要临床事件、功能状态、证候相关症状和体征、受试者对治疗效果的总体满意度和生存质量在内的多维结局指标用于中医药干预措施的评价是十分必要的。否则可能难以正确反映复方的治疗优势，难以确切真实地评价干预措施的效能。特别需要指出的是，中药产品是混合物，多种成分往往以相加或协同方式发挥作用，具备效应点广泛和效应强度低的特点。对于广泛的效应点，应注意合理选择疗效观察指标，最好选择干预措施的目标效应指标；对于低的效应强度，可以考虑采用安慰剂对照。同时要关注中药产品质量可控，可重复，包括原料药材、制备工艺、质量标准能够控制中药产品的质量和一致性。
辨证论治是中医临床的核心思想和方法，中医的“证”是对疾病或亚健康状态通过望、闻、问、切等手段获得的表象，证候则是这种表象及其动态变化的综合表述，辨证的理论和实践，贯穿于疾病诊断、治疗、康复、疗效评价的全过程。在很多情况下，“辨证”是“论治”的前提，“辨证”具有与现代医学“诊断疾病”同等重要的意义，因此在进行中医药临床疗效评价时，特别是复方制剂的治疗效能时，证候的确立是很重要的研究内容。同时，医生的临床诊疗活动，目的是治疗“疾病”，“疾病”有其本质规律，具体的辨证和辨病统一于这些本质规律，辨证和辨病从不同角度探求疾病的本质规律，因此运用“病证结合”模式选择研究对象，是深入认识疾病本质和变化、发展，以及更有效地探索辨证论治规律，确切评价干预措施治疗效能的重要途径。在中医药临床评价研究中，病例选择往往采用病证双重诊断的方法，对于疾病多有确切、公认的诊断标准，而证候的诊断标准则比较模糊，有根据医生的经验判断，有根据公认的疾病的证候分类标准，有根据药物的效应指标制定适应证候的辨证标准。辨证论治的另一特点是强调因人、因时、因地而异，随证治之，“同病异证、同病异治”“异病同证、异病同治”，体现了个体化诊疗的特点。诊疗活动的中心是患病的人，而非人患的病或证，这是有别于现代医学诊疗体系的特色和优势。但这种个体化诊疗的过程，可能会对中医药临床疗效的评价带来一些困难。首先是患者个体之间存在差异，由于体质、生活环境、生活习惯、致病因素、病理产物、机体反应等方面的不同，患者外在的病理表现变化较大；而医生的诊断主要通过望、闻、问、切等主观性较强的手段对患者外在的病理表现进行判断、分析、归纳，得出辨证结论，由于医生社会阅历、医疗知识、临床经验的差异，不同的医生可能产生不同的认识，放大了临床观察的不一致性。其结果是难以形成规范化的干预研究方案，评价结论难以重复。如何在强调标准、统一、同质，倡导大样本、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验的现代临床评价体系基础上，体现中医辨证论治、个体化诊疗的特点，还需要努力探寻研究方案。
总之，任何实证性科学研究，都包含建立假说和检验假说两个过程。如何科学地建立假说，是临床研究成败的前提。没有科学的假说，不可能合理地确定试验病证、选择相应的效应结局指标、应用恰当的研究方法。即使检验假说的过程十分严格，但由于无的放矢，最终将导致研究归于失败。如果研究的目的在于评价干预措施的治疗效能，如果设计中排除了中医药的特点，其结果必然无法客观反映中医药干预措施的真正作用。