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真实世界研究（Real world research, RWR）也称现实世界研究，国家药品监督管理局药品审评中心给其定义：在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，主要研究类型是观察性研究，也可以是临床试验。严格意义上说，它并不是一种新的研究设计类型，其概念主要是相对于作为药物研发设计金标准的随机对照试验（Randomized controlled trial, RCT）而提出的。RCT设计虽然一直是药效评价的金标准，但是由于受试对象依从性、结果测量、人群之间的病理生理学差异和外推方法的限制等原因，基于试验效力的一般化或外推证据不能完全反映现实世界实践中的有效性。一般人群与入选试验的患者通常有很大不同，如疾病状态、共病种类和治疗途径等。例如同时作为药物主要消费者的老年人、少数民族、孕妇等在RCT中的代表性不足，限制了试验证据的普遍性，甚至有经RCT研究上市后的药物在现实世界中因没有预期疗效而退市的例子。再如，公共卫生问题中的一些理论上预期对健康结局有影响的因素在伦理和可行性上是难以进行随机化分组的，故而也无法采用RCT设计直接得到可靠的因果效应评价。RCT研究是在特定的理想环境中对药物在特定终点上所产生预期效力的评价，而在更广泛的人群包括使用不同剂量、不同频次、可能联合其他用药的现实世界中也需要评价该药物的实际效果，故而RWR的主要实践就是如何有效地利用高质量现实世界数据（Real world data, RWD）产生可靠的现实世界证据（Real world evidence, RWE），揭示干预措施的实际效果，与传统RCT形成互相补充。
RWS是指在真实临床、社区或家庭环境下，获取多种数据，从而评价某种治疗措施对患者健康真实影响的研究。RWS起源于实用性的临床试验，属于药物流行病学的范畴。RWS并非新的概念，1954年索尔克（Salk）脊髓灰质炎疫苗有效性及安全性临床试验中就采用RWS的方法。1993年Kaplan首次以发表论文形式提出RWS概念。2016年美国《21世纪治愈法案》提出RWS方法获取的证据可用于药品和医疗器械审批，将RWS推向了一个全新的高度，引起了临床医生、医药企业和卫生政策制定者等极大关注。同时，2017年我国也制定了《中国临床医学真实世界研究施行规范》，有助于进一步规范和指导我国RWS。
真实世界研究（RWS）契合了中医个体化诊疗、整体疗效评价的特点，有望为中医辨证论治的疗效评价开辟一条新的道路。中医RWS的实施关键环节主要包括：临床方案、中医术语规范化、病历模板设计、数据采集、数据仓库构建、数据分析、质量控制和伦理审查等。临床方案是以科学问题为导向的具体研究设计，是围绕中医病因、病机、诊断、治疗和预防等相关研究问题，依据研究问题选取合适的研究类型；中医术语标准化是获取高质量数据的基础，利用国际、国家、行业等中医药术语标准对实际诊疗中的术语进行规范；病历模板设计应以临床科研信息一体化的理念为指导，以遵循临床研究方案、便于采集为目标，以实现结构化、规范化和完整性等采集为设计要点；数据采集的效率和质量与病历模板设计密切相关；构建集成不同来源、格式和特点的数据，通过数据抽取、转换、加载，形成数据结构规范和标准的数据仓库是中医疗效评价的基础；如何有效地控制偏倚和混杂因素是RWS数据分析关注的焦点之一；加强数据质量管理与控制贯穿RWS全流程。综上，RWS并非单纯数据量大，更重要的是如何提供高质量的数据、应用新的统计分析方法和长期高质量的随访等环节。同时，我国尚无统一的电子病历、健康档案、公共卫生、药物检测等信息标准体系，是制约形成高质量RWE的关键。在不违背辨证论治的前提下，利用实际诊疗的中医临床数据，经严格规范的设计、测量和评价，获取高质量的真实世界证据，可为临床应用提供科学依据。