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中医药临床疗效评价研究，需要对既往研究进行整理、归纳、系统综述，从而找出研究的切入点和创新性。一般需要考虑以下内容：
中医药临床疗效评价研究，首先要制定干预措施，包括干预方案、剂量、实施途径、疗程、合并治疗的规定等。中药临床试验的干预剂量通常根据既往临床应用经验或前期研究结果确定。安全性也是干预剂量设计时需要考虑的重要因素。疗程应根据疾病的发展变化规律和干预措施的作用特点确定。合并治疗包括基础治疗和联合治疗。合并治疗应预先规定，否则会严重干扰有效性和安全性的评价。
样本量估算是临床试验设计的关键点之一，每个临床试验所需的样本量最低应满足统计学要求，以确保对试验目的进行可靠回答。样本量大小通常依据试验的主要结局指标来确定，同时应考虑试验设计的类型，比较类型，检验假设、I类和II类错误参数等。
临床疗效评价研究中需要根据研究的目的确定对照的设置，并非所有的临床研究都需要设置对照组。如无对照的观察性研究，在自然状态下对研究的对象进行观察、记录，并对研究结果进行描述和分析。但在临床疗效评价的比较性试验中，需设计对照组来比较研究因素对研究对象造成的影响。如：等效性试验中，中医药治疗可与标准西医治疗或其他中医药治疗方法对比；剂量-效应研究中采用不同剂量互为对照；当研究中医药的确切疗效时，在伦理学允许的情况下，可选用安慰剂作为对照。
临床观测与评价指标包括有效性评价指标和安全性评价指标。干预性指标主要包括疗效观测指标及其判定标准。在病证结合模式下的中医药有效性评价；主要包括疾病有效性评价和中医证候改善的评价。中医药临床疗效评价应选择公认的临床终点指标、患者相关的结局指标或一些代替指标，也可以根据试验目的选择其他适宜指标。针对中医证候疗效的评价，尽量采用经科学研究、信度和效度检验的中医症状积分量表。安全性指标的选择要根据研究药物或疗法的目标适应证、纳入受试人群的特点、疗程、干预途径、已知毒性靶器官和既往临床应用经验等全面设计，并有足够的暴露时间及病例数以评价其安全性。根据临床试验目的，安全性指标也可以作为主要效应指标。
中医药在远期疗效和促进健康等方面具有一定优势，因此可设置足够长的随访时间，以便更客观地评价中医药疗效。根据药物或中医疗法的不同作用特点和试验目的，设计随访的期限与次数、间隔时间，随访可以针对进入试验的所有受试者。如果随访目的是观察疗效的稳定性及疾病复发情况，可以只选择观察临床疗效为痊愈、显效的病例数据。