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功能亢进者以手术切除、放射治疗或药物治疗等疗法为主，例如经蝶窦的垂体瘤切除术、经腹腔镜肾上腺瘤切除术。对于毒性弥漫性甲状腺肿（Graves病）目前尚无法直接治疗甲状腺自身免疫紊乱，主要通过药物阻断或放射线破坏甲状腺组织从而减少甲状腺素的合成和释放。功能减退者以激素替代治疗及病因治疗为主，如用甲状腺素治疗甲状腺功能减退症、用氢化可的松治疗肾上腺皮质功能减退症、胰岛素治疗1型糖尿病。
掌握各种药物的治疗效果，包括主要治疗效果及其带来的额外获益。某些药物针对疾病的发病机制，因此成为首选或一线用药。例如二甲双胍是2型糖尿病患者一线用药。当需要联用其他药物时，应考虑患者是否有心血管疾病高危因素等情况，如存在上述情况可优先选择具有心血管保护作用的降糖药如GLP-1类似物及SGLT2抑制剂。降压方面，血管紧张素转换酶抑制剂（angiotensin converting enzyme inhibitor，ACEI）/血管紧张素Ⅱ受体阻滞剂（angiotensin receptor blockers，ARB）具有减少尿蛋白作用，是2型糖尿病伴蛋白尿患者控制血压的首选药物。
掌握内分泌治疗药物的常用剂量及最大剂量。药物超剂量使用可引起严重副作用，因此当常用剂量效果不佳时应根据具体情况选择增加剂量或换用备选药物或联用其他药物。例如他汀类降脂药剂量翻倍仅能增加6%的降脂效果，必要时可联用胆固醇吸收抑制剂或烟酸类降脂药。溴隐亭（bromocriptine）治疗高泌乳素血症通常最大剂量为15mg/d，对溴隐亭抵抗或不耐受者可改用卡麦角林（cabergoline）。若指标明显异常可起始治疗时联用药物，以减少单药剂量、增加疗效且减少副作用。例如2型糖尿病患者首诊时糖化血红蛋白（HbA1c）≥7.5%可采用二联口服降糖药治疗。
当不同药物的疗效相近时，应按照避免药物副作用的原则选择药物。告知患者服药后可能出现的不良反应能够提高依从性，减少医源性不良事件的发生。例如服用降糖药物时应注意低血糖的发生。服用抗甲亢药物要注意粒细胞缺乏、肝功能异常等。口服酚苄明应注意直立性低血压的发生。抗雄激素药物如螺内酯要注意性欲减退、男性乳房发育等。抗雌激素药物如氯米芬要注意发热、潮红等副作用。
特殊生理或疾病状态下需注意药物的选择及用量。例如肝功能异常时，谨慎使用他汀类药物，急性肝衰竭或失代偿肝硬化是他汀类药物的禁忌证。肾功能异常时，经肾脏排泄的药物应减量或停用。例如二甲双胍直接以原型经肾脏排泄，当肾功能损害时易发生二甲双胍和乳酸在体内蓄积，从而增加乳酸酸中毒风险，因此在慢性肾脏病（chronic kidney disease，CKD）3a期［eGFR 45～59ml/（min·1.73m 2 ）］患者中应减量，CKD 3b～5期［eGFR＜45ml/（min·1.73m 2 ）］患者禁用；大部分磺脲类仅用于CKD 1～2期的患者，在3期应减量或禁用，4～5期禁用；噻唑烷二酮类虽经肝脏代谢，但因有导致水钠潴留、心力衰竭、骨折的风险，在CKD患者中也应谨慎应用；α-糖苷酶抑制剂可用于CKD 1～3期患者，4～5期禁用；在CKD 4～5期患者中仅有格列奈类的瑞格列奈和DPP-4抑制剂的利格列汀可不减量使用。老年患者应选用作用时间短、副作用少、不影响功能状态、使用方便的药物，例如长效磺脲类促分泌剂格列本脲容易引起严重的低血糖，老年患者应尽量避免使用。
手术治疗切除增生的腺体组织或肿瘤，可去除病灶并减轻压迫症状，一般用于治疗具有内分泌功能的肿瘤以及服药无效或停药后复发的腺体功能亢进症，例如甲状腺、垂体瘤和肾上腺肿瘤的切除术。围术期应采取充分的措施保证手术的顺利进行和预防术后并发症的发生。例如甲亢患者行甲状腺次全切除术前口服抗甲亢药物控制症状，口服碘剂使甲状腺缩小变硬，以利于手术。肾上腺手术前控制高血压，纠正低血钾和碱中毒后方可手术。垂体瘤手术前则需要全面评估垂体功能，如有功能减退则需补充靶腺激素（尤其是糖皮质激素和甲状腺素）并维持电解质正常，以保证手术顺利实施。术后要注意可能发生的内分泌危象、腺体功能减退等，注意及时给予激素替代治疗。
放射治疗、放射性核素治疗、化学治疗及靶向药物治疗等更多作为内科药物治疗或手术治疗的辅助手段。例如垂体瘤术后残余肿瘤可予放射治疗，分化型甲状腺癌术后行放射性 131 I治疗，化疗药物米托坦治疗无法手术的肾上腺皮质癌，常规治疗无效且处于进展状态的晚期分化型甲状腺癌患者可使用新型靶向药物酪氨酸激酶抑制剂治疗。
临床指南是以最佳的临床研究证据为基础制订而成，对规范临床实践、提高医疗水平、保证医患权益具有重要意义。内分泌代谢疾病如糖尿病、甲状腺疾病、骨质疏松症、原发性醛固酮增多症、高催乳素血症等均有相关的指南，甚至在某种疾病的多个方面具有多个指南。在研读指南时应该注意证据的级别，是来自专家共识、回顾性研究，还是前瞻性观察性研究、随机对照试验（randomized controlled trials，RCT）和荟萃分析。指南提供的是原则，考虑的是群体共性，临床患者千变万化，治疗方案的最后确立，应在遵循普遍原则的基础上，根据患者的具体病情和本单位的可操作性，由医务人员和患者共同决定。
以循证医学为指引，临床上仍有许多待解难题。例如甲亢复发时选择 131 I治疗或手术治疗还是长期低剂量抗甲亢药物维持治疗，应激性高血糖能否使用口服降糖药而非胰岛素治疗等，均有待进一步研究探索。
内分泌激素调控机体整体功能，也受到机体各种病理状态的反馈调节。内分泌系统疾病可引起其他系统功能紊乱并以其他系统症状作为主要表现，例如部分甲亢患者以腹泻为主要症状就诊；其他系统疾病也可引起内分泌系统紊乱，例如急性感染引起的应激性高血糖和危重疾病引起的低T 3 综合征。需用整体思维进行临床诊治。更重要的是内分泌疾病常累及多个系统和脏器，疾病的复杂性常需要多学科协作。例如糖尿病患者可出现糖尿病肾病、视网膜病变、糖尿病足等多种并发症，以及冠心病等多种合并症，疾病晚期可能需透析治疗、经皮冠状动脉介入治疗等，应整体评估并多学科配合诊疗。内分泌肿瘤也是如此，垂体瘤术前功能的评估，围术期垂体功能及血糖、血压等一般状态的维持，外科手术的精确实施，术后的病理诊断，垂体功能低下时的激素替代治疗，病灶复发时选择再次手术、药物治疗或者放射治疗的方案决策，需要多学科紧密合作才能提供更加全面客观的诊疗方案。
内分泌系统疾病种类繁多且存在明显异质性，根据不同患者的腺体功能水平、疾病定位、病因及基因异常给予个体化的精准治疗是我们学科发展的方向。近年来在糖尿病领域研究的热点之一便是糖尿病精准诊疗，包括基于糖尿病发病机制、年龄和体重指数（body mass index，BMI）为基础的糖尿病新型分类模式的探索，降糖药（二甲双胍、磺脲类）的药物基因组学研究，以及指南推荐根据患者不同临床特征（低血糖风险、心血管疾病情况等）制订个体化的HbA1c控制目标等。内分泌肿瘤常遇到病灶定位难等临床难题，近年来 68 Ga-DOTA-NOC、 18 F-DOPA等核素显像的应用有助于内分泌肿瘤精确定位，对内分泌肿瘤精准治疗有重要意义。基因突变检测在内分泌肿瘤的诊疗中也具有重要作用，多发性内分泌腺瘤病2型（multiple endocrine neoplasia 2 type，MEN2）患者的临床表型与基因型密切相关，进行 RET 基因突变位点的检测并根据不同突变位点进行危险度分类，有利于临床监测和治疗。
（肖海鹏）
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