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有效性评价，包括有效性指标的选择、测量方法、判断标准，以及评价周期和时间。有效性指标选择和测量方法是评价药效的主要依据，应有具体观察和测量方法，并且应该建立相应操作规程。
有效性是批准药品上市基本要求的必要内容之一，是指因药品治疗带来患者在感觉、功能或生存状况上的受益。药物的有效性一般是通过药物的临床试验来发现和确定的。药物临床试验中评价药物的有效性主要是通过对有效性指标的观测和评价来实现的。有效性指标又称为疗效指标，是反映受试药物用于患者所表现出临床获益的主要观测和评价工具。疗效指标的选择、测量和比较是药物有效性评价中的关键因素。根据研究目的和不同的疗效指标在临床试验中的重要性，把疗效指标分为主要疗效指标、次要疗效指标等。
主要疗效指标又称为主要终点，是指与药物试验目的有本质联系，能够反映主要临床试验目的，与临床终点结局关系最密切，对药物有效性最可信证据，能确切反映药物有效性的指标。在确证性临床试验中，反映药物有效性的主要疗效指标一般应该是该目标适应证同一研究目的下的临床终点或公认的替代终点。主要疗效指标应根据试验目的选择易于量化、客观性强、重复性高，并在相关研究领域已有公认标准的指标。在药物有效性临床试验中，根据药物适应证和临床试验目的选择和确定合理主要疗效指标是临床试验设计的重要内容。主要疗效指标应该有明确的定义、测量方法（若存在多种测量方法时，应该选择临床相关性强、重要性高、客观并切实可行的测量方法）、统计分析模型等，同时，主要疗效指标应该是能够反映具有显著临床意义的变化或临床受益的指标，应该能够直接反映患者在感觉、功能或生存状况方面具有显著临床意义的变化，或能够合理预测以上变化的替代指标。
主要疗效指标，包括其详细定义等都必须在临床试验设计阶段充分考虑，并在试验方案中明确规定。对方案中主要指标任何方面的修改，均应该谨慎行事，充分论证，并在揭盲前完成，不允许揭盲后对主要疗效指标进行任何修改。在一项临床试验中，主要疗效指标不宜太多，通常只有一个。但有些适应证应选择多个不同维度、相关性较低的多个主要疗效指标，使用多个主要疗效指标评价药物的有效性时，需要统计学方面考虑对Ⅰ类错误进行控制。
又称为次要终点，是与主要临床试验目的相关的重要支持性疗效指标，或与次要目的相关的疗效指标。次要疗效指标，包括其详细定义，对这些指标在解释临床试验结果中的作用，以及相对重要性等，也应该在临床试验设计阶段确定，并在试验方案中明确规定。次要疗效指标可以为主要结论提供支持，但不能作为疗效确证性依据。在一项临床试验中，除了需要设定好主要疗效指标外，也应该根据临床试验的主要目的和次要目的预先设定好次要疗效指标，次要疗效指标可以是多个，可以不对Ⅰ类错误进行控制，但次要疗效指标也不宜过多，足以达到试验目的即可。探索性试验可以与主要疗效指标高度相关的次要疗效指标为主，探索药物的有效性和量效关系。有时，需要根据重要性把次要疗效指标分为重要的次要疗效指标和一般的次要疗效指标。需要特别说明的是，无论是主要疗效指标，还是次要疗效指标，都是一种用于评价一个临床试验中不同治疗组间治疗效果统计学比较结果的一种评价方法，实际完整的表述应该包括相关指标的观察、测量（包括资料收集的全面描述）和评价（支持特定研究目的的分析比较方法）等。
定量指标又称为定量资料、数值数据，如果疗效指标能够以数值来表示变化特征，则该指标就是定量指标。数值的范围如果是由分离的数值组成，该指标则为离散变量。如果该指标可以在区间内取任意值，则该指标为连续变量，如身高、体重、生存时间、血压等均为连续指标。定量指标一般是观测指标，一般需要根据临床试验目的确定合理的评价方法才能作为疗效指标，有时定量指标需要根据临床试验目的转化为分类的定性指标进行有效性评价。如根据患者治疗后的定量指标变化值，确定一个有效和无效的界值，以此确定评价和比较不同组间的有效性情况，但有效性界值的确定需要有科学依据和相关适应证领域的专家共识，而不能随意设定。
定性指标又称为定性资料、分类数据、分类指标，即指标只能分类而无法测量。对于分类数据，受试者的情况被分配到特定的分类或分组中，并且每一组中研究对象的数量是可以计数的。需要注意的是组内数据是否有次序，如果有，则该数据称为等级数据或有序分类变量。例如，有关痛经严重程度的数据可以是等级数据。等级数据不一定存在相等组距或组间差异。与定量指标一样，有时定性指标也仅仅是一种观测指标，其有效性的评价方法仍然需要根据临床试验目的确定合理的评价方法才能作为疗效指标。
综上，药物干预是影响疾病临床结局的主要因素之一，药物临床试验有效性评价就是观测药物干预对疾病临床结局的影响结果。疗效指标的设计、观测和评价是药物临床试验的重要内容。同一疗效指标在其反映疾病对患者不同水平影响、在疾病发展转归中的重要性、在临床试验中的重要性、来源特点、主要结构特点等方面各有不同，并明显影响着其在临床试验选择、实施和评价中的具体要求，需要我们在新药临床试验中清楚地认识和界定。
女性生殖系统肿瘤均为实体肿瘤，如宫颈癌、卵巢癌、子宫内膜癌等，其抗肿瘤药物的药效可采取实体肿瘤治疗应答标准，但是对于妊娠滋养细胞肿瘤，在疗效指标的选择上需充分参考非实体肿瘤。抗肿瘤药物的疗效评价标准，目前公认肿瘤大小的变化和患者生存期为肿瘤客观疗效的主要指标。而次要疗效指标主要包括基于症状评估的临床试验终点及肿瘤标志物等。目前应用较为广泛的抗肿瘤药物临床试验主要疗效指标包括总生存期（overall survival，OS），基于肿瘤测量的终点，如无病生存期（disease-free survival，DFS）、客观缓解率（objective response rate，ORR）、完全缓解（complete response，CR）、疾病进展时间（time to progression，TTP）、无进展生存期（progression-free survival，PFS）等。
针对女性生殖系统肿瘤中宫颈癌、卵巢癌、子宫体恶性肿瘤的抗肿瘤药客观疗效评价标准包括①完全缓解（CR）：所见肿瘤病变完全消失并至少维持4周以上；②部分缓解（PR）：肿瘤病灶的最大径及最大垂直径的乘积减少50%以上，并维持4周以上，无新的病变出现；③无变化（NC）：肿瘤病灶的两径乘积缩小50%以下或增大25%以上，无新的病变出现；④恶化（PD）：肿瘤病灶的两径乘积增大25%以上或出现新病灶。
而对于妊娠滋养细胞肿瘤的疗效评价，分为CR、非CR和PD三种。①CR为所有病变均消失，且肿瘤标志物滴度转为正常；②非CR为持续存在一个或一个以上病变，或各种肿瘤标志物滴度持续上升；③PD为有一个或一个以上的新病变出现。同时HCG这一特异性肿瘤标志物可作为复合终点的一个指标。
绝经期综合征主要症状改善情况为主要疗效指标。对绝经期综合征使用女性生殖系统激素类药物尤其是雌激素类药物的主要疗效分析结果应显示出在治疗开始的4周内，以及治疗维持至12周的过程中，治疗组中潮热的发生率及严重程度与对照组比较降低，可采用受试者自主测量的结果（如每日患者日记录入）作为研究重点指标。另外客观评价结果（如热像仪）也可作为主要疗效指标。
自基础观察期至连续治疗4~12周期间患者的中度至重度血管舒缩症状的发生频率及严重程度的平均变化值。
可以Kupperman评分的变化作为评价有效性的次要疗效指标。
一般情况下，为验证试验药物可减少骨折发生常以骨折发生率为主要疗效指标。批准治疗骨质疏松症的药物要基于3年的临床数据，①临床前研究清楚地表明该药物对骨质量无有害影响（包括骨组织学、骨密度与骨强度）；②治疗3年后的骨折数据至少可表明该药物具有一种降低骨折发生率的趋势，并且在第3年没有恶化；③部分试验对象进行骨的活组织检查（治疗前和3年治疗后）未发现骨异常；④骨密度的提高达到具有统计学和临床意义的程度。
不同促排卵药物观察重点不同，主要疗效指标及次要疗效指标不同。如促性腺激素（Gn）类药物，因用药后常需合并HCG促排卵，因此，主要疗效指标为启动周期内达到成熟卵泡（B超下卵泡直径≥18mm）的有效率。当卵泡直径≥14mm时，每日B超监测卵泡发育情况，观察至治疗后4周。次要疗效指标可考虑选择排卵率、临床妊娠率，同时也可选择注射HCG当日阴道B超下直径<14mm、14~18mm和≥18mm的卵泡个数；使用HCG当日雌二醇、孕酮、LH水平；使用HCG当日B超检查的子宫内膜厚度等。
子宫肌瘤主要的药物治疗目的为抑制子宫肌瘤导致的月经量增多，因此，其主要疗效指标应为月经量减少比例。采用月经失血图对月经量进行评估。轻度：血染面积≤整个卫生巾面积的1/3，计1分；中度：血染面积占整个卫生巾面积的1/3~3/5，计5分；重度：血染面积接近整个卫生巾，计20分。血块：小于1元硬币直径的血块计1分，大于1元硬币直径的血块计5分。评分≥130分者为月经过多。
包括治疗前后子宫肌瘤体积大小变化情况及子宫肌瘤所导致的其他症状改善情况，如生活质量提高，子宫肌瘤导致疼痛的改善等。
子宫内膜异位症最重要的症状为疼痛，因此，子宫内膜异位症引起的疼痛的变化情况为主要疗效指标。疼痛评分常采用VAS评分。
如有子宫内膜异位症肿块，评估肿块变化大小，即治疗后与用药前比较的体积变化率；患者生活质量改善情况；部分有生育要求的患者可观察妊娠率。
由于女性生殖系统感染的特殊性，其有效性主要反映在临床症状的改善情况及细菌学改善情况两个方面。
治疗结束后第3~7天的细菌学疗效；治疗结束后第28~35天的临床疗效。
①痊愈：症状消失，体征转为正常，阴道分泌物实验室检查各项正常；②显效：症状、体征明显好转，阴道分泌物检查线索细胞阴性，阴道pH、胺试验及白带常规3项中2项正常；③进步：症状、体征好转，阴道分泌物检查线索细胞阴性，阴道pH、胺试验及白带常规3项中至少1项正常；④无效：症状、体征加剧或无好转，阴道分泌物检查线索细胞阳性。痊愈和显效合计为有效，据此计算有效率。
阴道分泌物革兰氏染色评分采用Nugent10分评分法。①痊愈：阴道涂片总积分为0~3分；②显效：阴道涂片总积分下降>3分；③进步：阴道涂片总积分下降为1~3分；④无效：阴道涂片总积分下降小于3分。
治疗结束后3~7天的综合疗效。
①痊愈：症状、体征、实验室检查、病原学检查均恢复正常；②显效：症状、体征、实验室检查均明显好转，症状、体征评分降低50%以上，阴道分泌物滴虫阴性；③进步：症状、体征、实验室检查均略有好转，症状体征评分降低50%以下，阴道分泌物滴虫阳性；④无效：症状、体征、实验室检查均无改变或加重，阴道分泌物滴虫阳性。痊愈和显效合计为有效，据此计算有效率。当实验室检查和临床有矛盾时，以实验室检查指标作为主要判断指标。
治疗结束后7~14天临床疗效；治疗结束后7~14天病原学疗效。
根据随访时临床症状和体征各项评分及总分计算评分变化率，方法为：[（用药前评分-用药后评分）/用药前评分]×100%。根据总分变化率判定临床疗效，分为治愈、显效、改善、无效共4级。评分变化率Ⅰ≥75%为治愈，≥50%且<75%为显效，≥25%且<50%为改善，<25%为无效。
阴道分泌物真菌学镜检转阴为治愈，未转阴为无效。
临床症状、体征的改善设定为主要疗效指标。
实验室检查指标，包括血常规白细胞计数、红细胞沉降率、C反应蛋白、阴道分泌物涂片检查；同时进行妇科阴道彩超检查，检测盆腔包块和积液的情况。疾病复发与后遗症发生率：对临床治愈患者随访2个月经周期疾病复发与后遗盆腔痛发生情况。
对于一种新的避孕方法，例如新的类固醇、类固醇剂量减少及新的用药方法，一般都需要试验足够的周期数，以便获得对避孕效果评估所期望的精确性。
妊娠指数（pearl index，PI）：怀孕人数（因使用失败和方法失败导致怀孕）×1 300/受试者总服药周期。
观察试验药物避孕以外的作用，包括周期控制、月经不适症状的改善，以及体重变化。
在进行子宫内膜去除装置、放置宫腔防粘连材料及计划生育装置的临床试验时，对其疗效进行评估亦当结合研究目的尽可能选择客观、量化的评价指标。例如评价子宫内膜去除术后不同时间段患者月经量减少的程度作为主要疗效指标。而放置宫腔防粘连材料则以美国生育学会（AFS）评分系统量化计算得出宫腔手术后粘连防治有效率、月经量恢复程度作为主要疗效指标。放置计划生育装置的主要疗效指标包括累积妊娠率、累积脱落率及累积因症取出率；次要疗效指标包括累积续用率、累积月经改变发生率及累积腰腹疼痛发生率等。