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临床试验除了遵循《药物临床试验质量管理规范》（GCP）以外，还必须事先应用统计学原理对试验相关的因素作出合理、有效的安排，最大限度地控制混杂与偏倚，减少试验误差，提高试验质量，并对试验结果进行科学的分析和合理的解释，在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、快速、经济。因此，统计学是临床试验设计、实施和分析的有力工具，在药物的临床研发过程中发挥不可或缺的重要作用。
是指经过专门培训并具有相当的临床试验经验，能够与主要研究者充分合作，在临床试验过程中遵循生物统计学原则的生物统计学专业人员。其工作职责有方案设计，随机化、盲法的实施，统计分析计划书/统计分析报告，参与数据管理，统计分析数据集的确定，试验总结报告。
临床试验中应用的统计学方法，要求使用国内公认的统计学方法。
临床试验中应用的统计软件包必须是国内外公认的软件包，建议最好使用SAS统计软件包。
在临床试验中，从方案设计、组织实施到数据分析、结果评价，都可能存在一些因素，致使临床试验中产生一些系统误差，甚至对于药物疗效、安全性评价产生偏倚，干扰临床试验得出正确的结论。偏倚可以来自于临床试验的各个阶段，各方面人员如研究者、受试者、申办方、监查员、数据统计分析等。偏倚的存在严重干扰试验的正确评价，因此，必须尽量控制偏倚。随机化与盲法相结合，会大大有助于避免在指定治疗时由于可预见性所引起的选择和分配受试者的可能偏差。
随机化能保证试验组和对照组的均衡性，是临床试验疗效和安全性评价的统计学基础。随机化包括分组随机（平行设计）和试验顺序随机（交叉设计）。临床试验中的随机化，一般采用分层、区组随机化。分层特别有利于在多中心临床试验中保持层内的均衡性。与无限制的随机相比，区组随机有两个优点：有助于增加治疗组间的可比性（尤其是受试者特征随时间可能变化时），以及保证治疗组有几乎相同的受试者数。但要注意区组长度适宜，区组过长可能会产生不平衡，过短则会使区组末段的分配有可预见性。多中心试验的随机化程序应当以中心为单位。各个中心有各自的随机表，但应该是完整的区组。
盲法（blind method）系指按临床试验方案的规定，尽量不让参与临床试验的受试者、研究者、参与疗效和安全性评价的医务人员、监查员、数据管理人员和统计分析人员知道患者所接受的是何种药物，从而避免由于对治疗的了解而引起的在实施和评价临床试验中有意识和无意识产生的偏差。在具体实施过程中常常根据盲态的程度分为双盲（double blind）和单盲（single blind）两种临床试验。①单盲试验：指受试者或研究人员/工作人员一方不知道所接受的治疗；②双盲试验：指临床试验中受试者、研究者、参与疗效和安全性评价的研究人员、监查员、数据管理人员和统计分析人员都不知道治疗分配程序，也不能识别对象接受了何种治疗的称为双盲试验。
双盲应自始至终地贯穿于整个试验之中，从方案制订，产生随机数编制盲底，根据随机数分配药物，患者入组用药，记录和整理试验结果，监查员的检查，数据管理直至统计分析都必须保持盲态，在统计分析结束后才能揭盲。双盲试验需要制定严格的操作规范，防止盲底编码不必要的扩散。如果在临床试验执行的过程中，一旦全部或大部分病例被破盲，试验将被视作无效，需要重新实施新的试验。单盲试验或非盲试验应尽可能按照双盲要求进行，即随机产生处理编码，每个编码封存于一个信封之中，并由各临床试验中心保存。只有当病例符合入选标准并确定入组时，方可打开对应的编码信封，按编码入组。在单盲和非盲试验中，最好另请一位不知道处理编码的研究者协助观察，尽可能地避免主观偏性。
当反映疗效和安全性的主要变量是主观评定的（如疼痛、认知功能障碍评分），而用以评定的量表内容极易由主观因素造成偏倚时，必须使用双盲试验。即使主要指标为客观指标（如生化指标、血压测量值等），为了避免研究者选择病例的误差或填写病例报告表受主观因素影响，也应尽量采用双盲试验。在双盲临床试验中，不论是安慰剂对照，还是阳性药物对照，都需要具备药品检验部门的检定，同时要求试验药物与对照药物剂型、外形等一致。要达到理想的双盲会遇到一些问题：如完全不同的治疗（手术和药物）；两种药物剂型不同，而改变剂型如胶囊可能会引起药动学和/或药效学特征的改变，从而需要确定制剂的生物等效性；两种制剂的给药方案可能不同等。可采用安慰剂尽可能地达到理想的双盲状态。
但是有时试验药物与对照药物剂型不相同（这种情况大部发生在使用阳性对照的临床试验），如试验药为片剂，对照药为胶囊；有时，虽然两种药物剂型相同（如同为片剂），但外观不同，服用量不同（如试验药为2次/d，1片/次，而对照药3次/d，2片/次）。为了执行双盲试验，需要用双模拟技术（double dummy）。即由申办方制备一个与试验药外观相同的安慰剂，称为试验药的安慰剂；再制备一个与对照药外观相同的安慰剂，称为对照药的安慰剂。按编码结果，试验组服用试验药加上对照药的安慰剂；对照组服用对照药加上试验药的安慰剂；各药和其安慰剂服用方法相同。因此，从整个用药情况来看，每个病例所服用的药物、每日次数、每次片数都是一样的，这就保证双盲法的实施。
一种药物的优劣只有通过对比分析才能判断，只有正确地设立了对照，才能平衡非试验因素对试验结果的影响，从而把试验药物的效应充分显露出来。临床试验要求试验组和对照组来自相同的受试者总体，两组受试者唯一的差别是试验组中受试者接受新药治疗，而对照组的受试者则接受对照药物的治疗。新药临床试验中常用的对照方法有安慰剂对照、空白对照、剂量反应对照、阳性药物对照和外部对照。
安慰剂对照是一种虚拟药物，其外观、剂型、大小、颜色、形状、重量、气味和口味等都与试验药完全一致，但不含有试验药物的有效成分。设置安慰剂对照的目的在于消除研究者、受试者和参与评价人员等由心理因素等影响而形成的偏倚，分离出由试验药物所引起的真正作用和不良反应。但使用时一定要慎重，安慰剂对照一定要符合医学伦理，要以不损害患者健康为前提。安慰剂可以用于平行对照或自身交叉对照。
临床试验中对照组受试者不接受任何对照药物，称为空白对照组。空白对照适用的情况有：处理手段非常特殊，安慰剂盲法试验无法执行或执行起来极为困难；试验药的不良反应非常特殊，导致研究者处于盲态。
剂量反应对照主要用于考察剂量效应关系或剂量不良反应关系。剂量反应对照常被用于Ⅱ期的探索性临床试验。
阳性药物对照是在临床试验中采用已知的、已批准上市的有较好疗效的同类药物作试验药的对照。阳性对照药物必须是合法的、公认有效的、并对所研究的适应证最为安全的药物。设计方案可以是平行对照也可以是自身交叉对照。
外部对照又称为历史对照，是使用研究者本人或他人过去的研究结果与试验药进行比较研究。
临床试验分为下列四个设计类型：平行组设计、交叉设计、析因设计和成组序贯设计。临床研究根据比较类型，可以分为：有效性试验、非劣性试验和等效性试验。
临床试验应当有足够功效（把握度）检测不同治疗之间的差异。样本应当足够大才可以对所提出的问题作出可靠的回答。一个临床试验的样本大小是由研究目的、反映研究目的的研究假设和由此导出的统计检验所确定的。样本量通常是根据试验的主要目的计算的。如果样本大小根据其他变量，如安全性变量或次要目的计算，应当在设计书中有清楚说明并给出理由。
影响样本大小的因素：在计算所需样本量之前，下列各项应有明确的定义，包括主要变量；试验数据的统计检验；零假设和备择假设；Ⅰ类和Ⅱ类错误；计量数据的差值、标准差和参考值；计量数据的率。考虑到试验中受试者因不良事件退出的比例，实际筛选受试者数还需根据估算的比例增加。
新药临床试验最基础的工作是保证新药研究原始试验资料和档案的真实、科学、规范和完整。数据管理的目的是将自受试者的数据迅速、完整、无误地纳入报告。数据管理包括根据试验方案所制订的病例报告表（case report form，CRF）的规范化操作。研究者是数据填写的第一执行者，监查员需核实研究者填写的数据的真实、可靠性；数据管理员保证将CRF表数据完整真实地录入计算机；统计分析人员对数据的逻辑合理性进行检查，并对数据锁定直至作出统计分析，写出统计分析报告。
数据库管理员应该在第一份病例报告表送达前准备好数据库。数据库需要保密性强、可靠。在第一份病例报告表到达后对数据库试运行，在运行过程中作进一步必要的完善，以便在大批病例报告表到达后数据库能正式运行。
数据管理员对数据进行审查，包括研究日期、入选标准、排除标准、脱落、缺失值等。当发生疑问时，用质询表（query form）的方式由监查员通知研究者作出回答；研究者的回答应填入质询表，由监查员交回数据管理员。质询表是临床试验的一种文件，应妥善保存，如果能用一式三份的无碳复写本形式更加合适。质询表内容包括临床试验日期、题目、分中心、病例编号、受试者姓名等，其主要内容为数据管理员或监查员所提出的问题及研究者对此问题的回答。填写质询表的人员必须签名，质询表能保证病例报告表的修改和数据库的修改都查有实据，避免数据被人为、任意修改的可能。
对于完成的病例报告表，必须使用双份输入方式进入计算机数据库，即由两个输入员独立地分别将病例报告表输入数据库；再用软件包将两份独立的数据文件进行逐项对比；如果发现不一致，就由输入员对照原始的病例报告表，找出原因，作出修改。双份输入能基本保证数据库的数据与病例报告表上数据的完全一致。
对于试验方案中所规定的主要变量必要时可进行人工核对。即将双份输入后已被判断为完全一致的主要变量，输出计算机，再与病例报告表中的数据进行人工核对。这就进一步保证了数据库中的数据与病例报告表上数据的完全一致。
计算机核对是指由数据管理员使用编制好的程序对数据库中的数据作进一步的检查与核对。注重于入组标准、排除标准、访视日期、脱落、违背设计方案、不良事件和不良反应等。
为了对数据库进行质量控制，还可以从全部病例中随机抽取5%左右的病例（当全部病例数不足100例时，至少应随机抽取5份病例），将病例报告表中的数据与数据库中的数据进行人工比较。如果10 000个数据中发现15个以上的错误，则应对数据库中的全部数据进行人工比较。
参加新药临床试验的统计分析人员必须熟悉新药临床试验的有关规定、操作规范，与临床试验的研究者紧密合作完成设计和统计分析任务，确保临床试验中有关统计学要求和指导原则在新药临床试验中的贯彻。统计分析人员必须自始至终地参加整个新药的临床试验，其主要任务为：
1.协助研究者完善与修订研究方案，设计病例报告表，拟定所采用的统计设计方法。
2.按标准操作规程完成随机化、双盲设计方案和数据管理等各项资料。
3.制订统计分析计划书，并完成全部资料的统计分析，写出统计分析报告。统计分析报告的内容包括以下几部分：
（1）对整个临床试验中资料的收集和整理过程的描述，包括入选病例是否符合入选、排除标准；各试验中心有无按照试验设计方案规定的观察病例数完整地收集到相应的数据；试验过程中有无增加新的观察指标；如何处理脱落病例及理由；盲法试验如何作盲态审核；在资料整理过程中有无按需对变量进行数据变换；如何定义离群值等内容。
（2）统计分析方法的选择及其理由。
（3）各组病例入选时的基本特征描述及统计检验。
（4）各组病例的主要变量、次要变量和全局评价变量的统计描述，参数估计及其优效性或等效性的统计检验。
（5）各组病例安全性评价，包括不良反应发生率及不良事件的具体描述、实验室检验结果、试验前后的变化情况，以及异常改变与试验药物的关系。
以上结果应尽可能用统计表、统计图表示。统计检验结果应包括有统计学意义的水平、统计量数值和精确的 P 值。应注明所使用的统计软件及版本，所有统计计算程序应以文件形式保存，以便核查。