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在临床上已经具备公认有效的标准治疗方法的情况下，肿瘤患者应当采用标准治疗方法作为一线治疗，标准治疗失败或复发的时候，患者才能参加试验药物的临床试验。因此，出于伦理的要求，通常新的抗肿瘤药物首先在对标准治疗无效或失败的患者中进行，在获得对三线或二线治疗的肯定疗效后，再逐步向一线治疗推进。对某些药物，根据其作用机制，预期与一线标准治疗联合可能获得协同效果，可能进行与一线标准治疗联合方案的临床试验，此时可选择初治患者进行。
因为抗肿瘤药物往往伴随着较大的毒性反应，为避免健康受试者遭受不必要的损害，同时为了真实反映药物在患者中的安全性和有效性，一般应当选择肿瘤患者进行首次人体研究。但对于一些非细胞毒性药物如激素类、酪氨酸激酶抑制剂等，如其毒性较轻，在充分考虑受试者安全的前提下，可考虑选择健康志愿者进行部分研究（但应避免在健康志愿者身上进行有生殖毒性的药物试验），如单次剂量爬坡试验、药动学研究，选择健康志愿者可以获得相对准确的药物体内代谢特征。出于伦理上的考虑，Ⅰ期临床试验不应该入选能够在常规药物治疗中获益和症状改善的肿瘤患者，而应选择标准治疗失败或没有标准治疗的晚期肿瘤患者。由于该类肿瘤患者身体状况通常较差，且在进入试验前往往接受了多种其他治疗，可能影响对药物相关反应的观察，因此，制订患者入选标准应非常谨慎。在Ⅰ期临床试验中通常选择不同瘤种进行试验，瘤种类型可参考临床前药效研究结果。由于动物实验结果不能完全预测人体试验结果，也可选择未知敏感性的瘤种进行试验。对于分子靶向药物，根据靶标筛选受试者对疗效的评价以及个体化治疗也是有帮助的。
1.Ⅰ期临床试验的受试人群原则上应至少符合以下基本标准。
（1）经组织病理学和/或细胞学确诊的恶性肿瘤患者。
（2）经常规治疗无效的或缺乏有效治疗的恶性肿瘤患者，且纳入新药试验后可能的受益者。若需要对特定目标人群进行观察，则可有选择性地入组具有相应目标肿瘤的人群进行研究。
（3）无严重的造血功能异常（不适用于血液病患者），心、肺、肝、肾功能基本正常。
（4）体力状况评分（performance status，PS）：ECOG 0~1级或卡氏评分>70分。
（5）应排除以往抗肿瘤治疗的持续效应。入组治疗时间应与以往治疗有足够的时间间隔，通常至少在4周以上，避免以往治疗的干扰。
（6）至少有3个月的预期寿命，可以对安全性、有效性资料进行随访。
（7）年龄一般18~65岁，不宜在儿童患者中进行首次人体研究（儿童高发的肿瘤疾病除外）。
（8）生育年龄的受试者应采取有效避孕措施。
（9）签署知情同意书。
对于实体肿瘤，根据RECIST 1.1标准，至少有一个可测量病灶，最大径长度需满足：CT扫描≥10mm（CT扫描层厚不大于5mm）；临床常规检查仪器10mm（肿瘤病灶不能用测径仪器准确测量的应记录为不可测量），胸部X线≥20mm；恶性淋巴结：病理性增大且可测量，单个淋巴结CT扫描短径≥15mm（CT扫描层厚不大于5mm）。
2.Ⅱ期临床试验入选标准 Ⅱ期临床试验受试者的符合条件一般与Ⅰ期基本相同，但每个受试者应至少有一个可测量的肿瘤病灶或者其他可靠的客观疗效评价指标，以定量分析药物的抗肿瘤疗效。
3.Ⅲ期临床试验入选标准 Ⅲ期临床试验应选择在Ⅱ期临床试验观察到有一定疗效的肿瘤类型，同样应符合入选Ⅱ期临床试验的基本条件。
1.单纯纵隔和/或锁骨上淋巴结转移的患者。
2.骨转移患者。
3.新辅助化疗或者术后辅助化疗末次给药结束<6个月出现复发转移的患者。
4.入组前6个月内接受过EGFR单克隆抗体或小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的患者。
5.4周内接受过大手术或计划接受手术或放射治疗者。
6.在知情同意前1个月内参加过其他干预性临床试验的患者。
7.影响认知能力的神经或精神异常，包括脑转移。
8.既往有明确的外周神经病变且有相关症状者。
9.存在活动性的临床感染（>2级，NCI-CTCAE第4.03版）、活动性结核，以及已知的或自诉的HIV感染或活动性的乙型肝炎或丙型肝炎。
10.合并严重的呼吸系统疾病、血液系统疾病、顽固性痢疾或肠痉挛、肠梗阻，或控制不良的糖尿病。
11.合并未得到控制的中度以上高血压[SBP>21.3kPa（160mmHg）或DBP>13.3kPa（100mmHg）]、NYHAⅢ级以上充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛或控制不佳的心律失常，入组前6个月内曾发生心肌梗死等循环系统疾病的患者。
12.有药物过敏史，特别是既往对研究药物及同类药物有过敏反应者。
13.妊娠、哺乳期女性，以及拒绝在治疗期避孕的育龄女性。
14.合并研究疾病以外的其他原发性恶性肿瘤史。
临床试验中患者若遇到以下情况时，应考虑退出试验：①有证据表明疾病进展；②出现不可接受的不良反应；③患者要求退出；④研究者判断。
脱落病例指的是填写了知情同意书并筛选合格进入临床试验但没有完成临床试验全程观察的病例。脱落的原因很多，可能因为不良事件、患者失访、缺乏疗效、患者主动撤回知情同意书等。
当患者脱落后，研究者应尽可能与患者取得联系，完成所能完成的评估项目，并填写试验结论表，尽可能记录最后一次用药时间。对因不良反应而脱落者，经随访最后判断与试验药物有关者，应记录在CRF中，并通知申办方。