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女性生殖系统肿瘤，特别是恶性肿瘤，是严重威胁女性生命健康的一类疾病，尽管现有治疗手段取得了一定疗效，但多数女性生殖系统肿瘤患者生存时间有限，缺乏有效的可以治愈的药物，亟需研发新的药物来满足需要。
而抗女性生殖系统肿瘤药物的临床研究除遵循一般药物临床研究原则外，还尤其应考虑其特殊性（包括对生殖功能的影响及卵巢保护等相应措施，以及特殊人群如儿童的生殖系统恶性肿瘤化疗）。
随着肿瘤生物学研究的进展，包括靶向药物在内的一些新的作用机制、作用靶点的抗肿瘤药物不断涌现，呈现出不同于以往传统细胞毒性药物的安全性和有效性特点；肿瘤疾病的药物治疗也从以往的单纯追求肿瘤缩小向延长患者的生存期、提高生存质量转变，对于妇科肿瘤患者而言，提高生存质量的重点在于如何尽可能地保留卵巢功能及生育能力。化疗对卵巢的损伤程度与药物种类有关，损伤最大的是烷化剂，其次是铂类和植物碱类，抗代谢类和抗生素类对性腺的毒性较小；化疗对卵巢功能的影响还与患者年龄、药物剂量、用药时间成正比。因此，抗女性生殖系统肿瘤药物试验方案的设计需充分考虑上述因素，尽量降低其对卵巢功能的影响。
这些改变使抗女性生殖系统肿瘤药物临床疗效评价终点指标较其他肿瘤性疾病相比也出现较大改变。因此，传统的抗肿瘤药物研发模式已经变得不适宜，需要更多地探索能加快和促进研发进程的临床研究策略。
因抗女性生殖系统肿瘤药物无论良性肿瘤或恶性肿瘤在试验原则及内容方面大致相同，同时恶性肿瘤的药物试验更为复杂，因此，本章节主要探讨恶性肿瘤药物试验。
女性生殖系统良性肿瘤种类较多，其中良性肿瘤多发年龄在42岁左右，良性肿瘤居前10位的分别为子宫肌瘤、卵巢良性畸胎瘤、卵巢黏液性囊腺瘤、卵巢浆液性囊腺瘤、子宫腺肌瘤、卵巢卵泡膜细胞瘤、葡萄胎、卵巢纤维瘤、卵巢纤维上皮瘤及卵巢腺纤维瘤。
外阴癌发病率不高，占所有女性恶性肿瘤的1%以下，占女性生殖道原发性恶性肿瘤的3%~5%。多见于老年人，近年来发病有年轻化趋势，<40岁的患者占40%。约90%的原发性外阴癌为鳞状细胞癌，其他包括恶性黑色素瘤、腺癌、基底细胞癌、疣状癌、肉瘤及其他罕见的外阴恶性肿瘤等。
阴道恶性肿瘤分为原发性及继发性两种，以继发性多见，可由邻近器官直接蔓延或经血道及淋巴道转移而来。而原发性阴道癌是最少见的妇科恶性肿瘤，占女性生殖器官恶性肿瘤的1%左右。组织病理学上，85%~95%的原发性阴道恶性肿瘤为鳞癌，其次为腺癌，阴道黑色素瘤及肉瘤等更为少见。鳞癌和黑色素瘤多见于老年妇女，腺癌好发于青春期，而内胚窦瘤和葡萄状肉瘤则好发于婴幼儿。
宫颈癌是常见的妇科恶性肿瘤之一，发病率在我国女性生殖道恶性肿瘤中居第1位。世界上每年约有50万的宫颈癌新发病例，其中80%的病例发生在发展中国家。我国每年有新发病例约13.15万，占世界宫颈癌新发病例总数的1/3。已建立筛查系统的国家的流行病学资料显示，子宫颈浸润癌的发病率和死亡率已经大幅度下降。我国宫颈癌的死亡率从20世纪70年代到20世纪90年代下降了约69%。但近20年来宫颈癌发病又有增高趋势，发病年轻化十分明显。过去宫颈鳞癌占90%以上，腺癌和非鳞癌不足10%；现在宫颈鳞癌占75%，腺癌等占25%。
发达国家中发病率居女性生殖道恶性肿瘤首位，死亡率居第二位。多见于老年妇女，高发年龄50~60岁，年轻患者有增多趋势。由于人类寿命延长和肥胖人群增多，近二十年间子宫内膜癌发病率仍居高不下，而死亡率也明显上升。死亡率的上升除与老年、肥胖、内科并发症多等相关外，与晚期病例、高危组织类型增多及一些患者未能受到适宜诊治相关。
子宫肉瘤发病率低，占女性生殖道恶性肿瘤的1%，占子宫恶性肿瘤的3%~7%。子宫肉瘤多发生在40~60岁。子宫肉瘤虽少见，但组织成分繁杂。WHO 2003年提出新的子宫肉瘤分类方法，分为子宫平滑肌肉瘤、子宫内膜间质肉瘤、未分化子宫内膜肉瘤。
由于卵巢位于盆腔深部，早期病变不易发现，一旦出现症状多属晚期。近二十年来，由于有效化疗方案的应用，使卵巢恶性生殖细胞肿瘤的治疗效果有了明显的提高，死亡率从90%降至10%。随着紫杉醇的问世以及与铂类联合应用，卵巢恶性肿瘤中最常见的类型卵巢上皮性癌的疗效也发生了明显的变化，5年生存率已经接近或超过50%，但是其死亡率仍居妇科恶性肿瘤首位，其主要原因是70%的卵巢上皮性癌患者在就诊时已为晚期，治疗后70%的患者将会复发，难以治愈。卵巢上皮性癌已成为严重威胁妇女生命健康的主要恶性肿瘤，对其早期诊治、手术、化疗和放疗等方面也存在颇多的问题和争论，这正是当今妇科肿瘤界面临的严峻挑战。
妊娠滋养细胞肿瘤60%继发于葡萄胎，30%继发于流产，10%继发于足月妊娠或异位妊娠。其中侵蚀性葡萄胎（invasive hydatidiformmole）全部继发于葡萄胎妊娠；绒毛膜癌（choriocarcinoma）可继发于葡萄胎妊娠，也可继发于非葡萄胎妊娠。
女性生殖系统良性肿瘤主要包括子宫良性肿瘤（多为子宫肌瘤）和卵巢良性肿瘤。
子宫肌瘤随着其生长位置、瘤体大小的不同，其临床症状及治疗原则亦有所差异，有期待疗法、药物治疗、手术治疗（包括保守性手术和根治性手术）。
期待疗法主要适用于子宫<12周妊娠大小、无症状者，尤其是近绝经期妇女，即每3个月至6个月进行一次妇科内诊、B超检查。若无瘤体快速增长，出血、疼痛症状未加剧，则可随着年龄的增长，性激素水平的日益下降，“期待”子宫肌瘤（又称子宫平滑肌瘤）逐渐萎缩。
常用药物为促性腺激素释放激素类似物（GnRH-a），如亮丙瑞林、戈舍瑞林等，使卵巢不产生雌激素，肌瘤逐渐变小、萎缩，达到治疗的目的，但药物具有一定的不良反应，用药3个月后会导致雌激素降低，产生类似绝经期的症状，如潮热、盗汗等，需要反向添加植物类雌激素。第二类药物为米非司酮，属于孕激素受体拮抗剂，长期口服可以使肌瘤萎缩变小，从而达到治疗目的。另外，达那唑、雄激素类药物也可用于治疗子宫肌瘤。
包括开腹、经阴道及微创手术治疗。
包括超声聚焦、微波、冷冻、射频消融、子宫动脉栓塞等。
如肿块直径小于5cm，可作短暂观察；若肿块直径大于5cm，即应手术治疗。根据患者年龄、生育要求及对侧卵巢情况决定手术范围。
女性生殖系统恶性肿瘤因其种类不同，其治疗原则有一定差异，一般实体女性生殖系统恶性肿瘤多以手术为主，辅以化疗、放疗等综合治疗。
妊娠滋养细胞肿瘤一般以化疗为主，视情况辅以手术或放疗。因化疗广泛应用于各类型女性生殖系统恶性肿瘤的治疗，所以目前所进行的大部分抗肿瘤药物试验均为各类型的化疗药物。
化疗是指采用药物针对恶性肿瘤的治疗手段，一般采用静脉给药，也可通过口服、肌内、动脉、胸腹腔以及鞘内等途径给药。狭义的化疗主要指细胞毒性药物治疗，广义的化疗还包括靶向药物治疗、内分泌治疗、生物治疗以及基因治疗等。
采用单独化疗或者化疗为主的方案就可能治愈肿瘤，主要针对绒毛膜癌等。
化疗的目的仅在于延长生存时间，改善生活质量，主要针对已发生远处转移的实体肿瘤。
在完全切除肿瘤后给予化疗，目的在于减少复发，延长生存，主要针对卵巢癌、宫颈癌等。
在局部根治性治疗性手术或放疗前给予的化疗，目的在于保留重要器官，提高局部控制率或手术完整切除率，甚至可能对于延长生存有益，主要针对卵巢癌、宫颈癌等，对于阴道癌、外阴癌为了争取手术的机会或减小手术范围也有益处。
指在放疗同时给予化疗，目的在于提高放疗效果，改善局控率，减少远处复发，甚至延长生存，主要针对宫颈癌。
通过动脉、胸腹腔、鞘内给予化疗，目的在于在局部造成药物高浓度直接杀伤肿瘤细胞，并且可以克服静脉化疗无法通透的生理屏障。
①提供最大的抗肿瘤效果，同时保证机体能够耐受；②可以最大限度发挥不同药物之间的协同作用；③可以一定程度上防止肿瘤细胞耐药。
①单个药物必须具有抗肿瘤效果；②应该选用具有不同毒性或者毒性作用在不同脏器的药物进行联合，尽力避免药物毒性的累加效应；③在保证药物最大剂量强度的同时，应该设置合理的化疗间歇期以保证正常组织的恢复；④随意地降低药物剂量可能会损害联合化疗方案；⑤联合运用不同作用机制的药物以发挥协同作用。
化疗的适应证包括：①对化疗极度敏感的实体肿瘤（绒毛膜癌、侵袭性葡萄胎、卵巢生殖细胞肿瘤等）；②先期化疗或新辅助化疗能提高手术质量的女性生殖系统肿瘤（如宫颈癌、卵巢癌、阴道癌、外阴癌等）；③卵巢癌、子宫内膜癌、子宫肉瘤可进行术后辅助化疗，因其能推迟或减少复发，提高生存率；④宫颈癌；⑤特殊给药途径局部化疗的肿瘤（滋养细胞肿瘤的鞘内注射，恶性肿瘤引起的胸腹部、肝转移的动脉插管化疗等）。
表2-1 妇科常用化疗药物分类
