前言

新药临床试验必须基于科学设计的基础之上，众所周知，在中国进行临床试验有着独特的优势，比如中国有着庞大的患者群体、快速的受试者招募速度、基础设施完备的临床研究机构，以及较高素质的研究人员等。但与之相矛盾的是，目前我国4 700多家药厂只有300家左右可被称为研发型企业，每年申报的自主知识产权的完全创新药不超过10个。因此，临床试验专业人才的短缺是阻碍我国医药企业新药研发进程亟待解决的问题。

针对这一局面，人民卫生出版社组织国内从事药物临床试验的专家共同编写了《药物临床试验设计与实施丛书》。《女性生殖系统药物临床试验设计与实施》作为本套丛书分册之一，旨在通过介绍女性生殖系统药物临床试验的基本理论与实践知识，提升研究者的理论素养和技术实践工作能力，为更好地进行临床试验实践奠定坚实的基础。本书各章节的内容严格参照2020年国家药品监督管理局会同国家卫生健康委员会组织修订的新版《药物临床试验质量管理规范》进行编写。

依据本套丛书的编写要求，结合女性生殖系统疾病的特点及其相对独立性，将临床试验的总体性介绍、数据管理、生物统计学等内容调整到相关分册，本书适当保留基本原则以及体现女性生殖系统疾病特点的内容。例如，一般性抗生素临床试验相关内容放入《感染性疾病临床试验设计与实施》分册中阐述，但外阴阴道假丝酵母菌病、细菌性阴道病、滴虫性阴道炎等属于女性生殖系统特有的感染性疾病的药物临床试验相关内容，则在本书中阐述。

本书共分七章，第一章重点阐述女性生殖系统药物临床试验基本内容、相关伦理原则与法规、生物统计学知识、设计原则和标准操作规程、有效性及安全性评价、患者参与女性生殖系统药物临床试验的相关影响因素及女性生殖系统药物临床试验的特殊性。第二至五章重点阐述抗女性生殖系统肿瘤药物、女性生殖系统激素类药物、抗女性生殖系统感染药物及避孕药的临床试验设计规范和实践操作要点，第六章和第七章介绍了妇科手术及计划生育相关器械和材料的临床试验。第二至七章每章主要阐述女性生殖系统相关疾病的定义、背景、诊断标准、用药途径、适用范围、相关法律及技术规范要点、受试者特征及选择、试验设计、疗效评价、特殊人群中进行的研究、临床安全性评估及临床研究实例介绍等。

本书专业性、可操作性及实用性较强，注重临床实践和科学理论相结合，在编排上具有以下特点：编写中强调临床试验操作要点的阐述，具有很强的实践性和可操作性，并与相关学科理论知识相辅相成，构成了理论与实践相结合的系统的学习体系；在内容方面，涵盖了女性生殖系统疾病新药研发过程中，药物临床试验的各个阶段所承担任务的相关知识，有利于加深学生及药物临床试验研究者对药物临床试验知识的了解；注重相关法律法规的认知，使实践教学内容更加完善，有利于培养研究者实践能力、综合分析能力和科学的思维方法，同时，在本书中列举了大量真实的临床研究案例，使阅读者更易理解和掌握。

本书的编写及出版有望为临床药学和医学的实践教学提供完整、系统、规范的参考和借鉴，也有助于提升女性生殖系统药物临床试验研究者的逻辑思维能力和解决实践中存在问题的能力，为临床试验的良好开展打下基础。

感谢《药物临床试验设计与实施丛书》编写团队尤其是中南大学湘雅三医院袁洪教授针对本书应遵循的指导思想与原则、明确读者对象和编写提纲等重要内容作出的指导性工作和建设性意见。由于参考资料极其有限，本书从确定提纲到交稿前后历时四年余，足见编写过程之艰辛，感谢本书编委会成员在非常繁忙的临床工作之余拨冗查阅相关资料，认真地书写每个章节的内容，并反复斟词酌句，希望能将临床试验的严谨性和规范性传递给每一位读者。

薛　敏　肖松舒
2020年9月30日 Szo7mC4mlrCTdxfKi5I48bAQK25IIjIFJaS2hwEaInx9djlxSn13c+iRIo8wgQB4

第一章
概述

药物临床试验是指为了评价药物的疗效和安全性，在人体（患者或健康志愿者）进行的药物系统性研究，以证实和揭示试验用药物的作用及不良反应等。在新药研究开发过程中，药物临床试验是一个重要环节，其目的主要是对新药的安全性、有效性和不良反应进行科学客观的评价，为提高人民健康水平提供有效保障，为国家药品监管部门进行新药审批和新药上市后的正确使用提供重要的依据。

女性生殖系统药物临床试验与其他药物临床试验一样，研究者均要严格遵循药物临床试验的基本原则和方法，但在试验对象、疗程、疗效判别指标和方法等方面有其不同的特点，例如性别差异、对妊娠及子代的影响等。另外，由于有关女性生殖系统药物治疗的循证医学证据、各国指南和专家共识均在不断更新，特别是近年来一些新的医学基础理论和药物新靶点的出现，新的临床试验方法的运用，流行病学数据的更新，都对新药研究和临床试验提出了更高的要求。因此，女性生殖系统药物临床试验既要遵循药物临床研究的一般原则，同时也要与已发布的女性生殖系统疾病的药物临床研究的指导原则相适应。

本章节主要概述女性生殖系统药物临床试验的设计与要求，分别从女性生殖系统药物临床试验基本内容、相关伦理原则与法规、生物统计学知识概述、设计原则和标准操作规程、有效性评价、安全性评价、患者参与女性生殖系统药物临床试验的相关影响因素及特殊性等几部分进行介绍。 Szo7mC4mlrCTdxfKi5I48bAQK25IIjIFJaS2hwEaInx9djlxSn13c+iRIo8wgQB4