第一节
概述

一、概念 ^［1］

从广义上来讲，除RCT外的其他类型的研究都可以称为非随机对照试验，如前瞻性对照研究、队列研究、病例对照研究、病例系列与个案报道等，可用于病因、诊断、治疗和预防以及预后等研究。因为随机对照试验主要应用于治疗和预防性研究，所以狭义的非随机对照试验是与随机对照试验相对的用于治疗和预防的研究，设计模式见图11-1。常包括非随机同期对照试验、非随机交叉试验和自身前后对照试验等，其与随机对照试验的主要区别见表11-1。

美国预防服务工作组（U.S. Preventive Services Task Force，USPSTF）和加拿大定期体检工作组（Canadian Task Force on the Periodic Health Examination，CTFPHE）将非随机对照试验分类为Ⅱ-1类证据，指出这种设计不如随机对照试验的证据级别高，但显著高于其他分析性研究的质量。下面对各种主要类型的非随机对照试验进行简短介绍。

非随机同期对照试验是指试验组与对照组的研究人群不是采用随机方法分组，而是由医师或患者根据病情或其他相关因素人为地分配到试验组或对照组，设计模式见图11-2。优点是方便、简单，容易被医护人员和患者接受，依从性较高；缺点是难以保证各组基线资料的可比性。试验组和对照组在基线资料和主要预后因素方面分布不均，可能导致最终研究结果的明显偏倚。

非随机交叉试验是指在临床试验中，研究者将不同的2个试验因素先后施加于每个受试者，然后相互交换处理措施，最后比较结果的试验方法，以达到节省研究对象的目的，设计模式见图11-3。优点是每例患者先后接受试验组或对照组的治疗，消除不同个体间的差异，同时可以节省研究人群数量；缺点是应用病种范围受限，对于各种急性病种重症患者或不能回到第一阶段治疗前状况的疾病（如慢性阻塞性肺疾病急性加重期），及那些为让病情回到第一阶段而自行停止治疗的疾病（如心力衰竭），均不能采用此类交叉对照试验。

自身前后对照试验是指每个研究对象先后接受试验和对照2种不同措施进行试验研究，最后将2次先后观测的结果进行比较，设计模式见图11-4。自身前后对照试验是以同一个体为研究对象，可以避免个体差异对结果的影响。每例受试者都要在前后不同阶段接受相同的试验和对照2种治疗措施，因此和交叉试验一样仅适用于慢性反复发作的疾病研究。

二、报告规范

非随机对照试验由于缺少随机化分组这个临床研究的最基本的特征，研究结果可能存在某些偏倚。因此对于此类研究，只有详细和清晰的报告，提供足够的研究设计、实施方案、技术路线和结果信息，非随机对照试验研究才可发挥其作为循证医学证据的价值。

2003年7月24—25日，美国疾病控制与预防中心（Centers for Disease Control and Prevention，CDC）HIV/AIDS综合防治研究（PRS）小组在亚特兰大召开相关会议，会议结果认为更清晰和标准的研究评价报告不应只局限于RCT，还要扩展到非随机对照试验，由此提出非随机对照试验的报告规范——TREND（transparent reporting of evaluations with nonrandomized designs）清单。TREND清单包括22个条目，有标题和摘要、前言、方法、结果、讨论各部分内容，强调非随机对照试验的研究报告要详细报告研究的假设（理论基础）、干预措施和组间比较的条件、研究设计以及为调整可能的偏倚所采用的方法，具体见表11-2 ^［2］ 。

（郑志华　朱建红） kQBK/XvdBK/X7YfVWAelR1DD1laSQeU4TZJ6jfanEaLDIrs1Q1gCQ36RF0U142hM