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由内部病理因素或外部物理、化学、生物等因素造成的人体组织器官结构损伤，进而导致功能障碍，需要首先对组织器官的结构进行重建，进而恢复正常生理功能。这就像人类住的房子，如果墙体出现裂缝或房顶出现破洞，影响了正常居住，就不得不对裂缝或破洞进行修复，否则影响居住。若房子倒塌，住户还会有生命危险。实在修复不了，就得推倒重建。人体组织器官结构损伤的修复也是这个道理。
干细胞具有自我复制更新和多向分化潜能，在适宜条件诱导下，可以定向分化为骨、软骨、肌肉、神经、脂肪、肝脏、肾脏、心脏、肺脏、皮肤、血液等各种组织器官的细胞，重建组织器官结构，恢复正常生理功能。临床试验研究表明，造血干细胞可以通过不断增殖分化，再生各种血细胞（红细胞、白细胞、血小板），重建白血病、再生障碍性贫血等患者的血液系统功能。
除直接参与损伤的组织器官修复外，干细胞还通过分泌一些细胞因子间接参与组织器官修复。作用机制包括：促进外源干细胞在损伤部位植入、定向分化和多向分化，替换受伤的细胞；激活内源干细胞增殖分化，重建受伤的组织器官；通过抗凋亡作用，阻止受伤组织器官的细胞死亡；通过抗瘢痕作用，参与受伤组织器官修复等。
干细胞对维持组织器官结构完整性具有重要作用。在生理条件下，各种干细胞对衰老死亡的组织器官的细胞进行更新替换，维持组织器官的正常结构。在病理条件下，各种干细胞对颅脑创伤、脊髓损伤、肝脏损伤、肾脏损伤、心脏损伤、皮肤损伤等组织器官结构破坏都具有修复作用。
自体或同种异体的干细胞，可以通过两条途径进行移植，修复组织器官的结构损伤，恢复正常生理功能。第一种，原位干细胞治疗（in situ stem cell therapy）或体内干细胞组织工程治疗（tissue engineering therapy of stem cells in vivo），就是将干细胞移植到损伤的组织器官（靶组织器官），在损伤处，通过体内环境诱导，干细胞不断增殖分化，或者分泌生长因子促进损伤组织自身的细胞增殖分化，重建组织器官结构，恢复正常生理功能，达到治疗疾病的目的。第二种，体外干细胞组织工程治疗（tissue engineering therapy of stem cells in vitro），就是在体外条件下，在组织工程生物反应器内，通过模拟靶组织器官在体内的生长发育环境，再生靶组织器官，再通过外科手术移植到患者体内。无论是第一种还是第二种，均可与3D、4D生物打印技术相结合，使再生的组织器官的结构和功能与原来的组织器官更为接近，使患者得到更好的治疗。
与体外干细胞组织工程治疗相比，原位干细胞治疗更容易成功，因为它是在体内的生物力学环境下再生损伤的组织器官，再生的组织器官与天然组织器官的结构和功能更类似，与机体也更容易生长融合在一起。体外再生的组织器官，通过外科手术移植后，不容易与靶器官的组织细胞融合在一起，发生免疫排斥反应的概率较大，除非是利用患者自体干细胞进行再生。
在干细胞治疗中，经常用到“移植”这个词。这是因为与中草药、化学药物不同，细胞制剂（药物）在人体内通过增殖、分化、合成、分泌等一系列生物学行为发挥治疗作用，即细胞是活的，被输送到患者体内后，需要与靶组织器官一起生长、融合，最终成为机体的一部分。就像种树一样，移栽后生根、发芽、长叶、成活。中草药或化学药物进入患者体内后，在发挥药理作用的同时，会被人体肝脏代谢掉，最终全部排出体外。