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科学的发展离不开科研活动，中医学也不例外，纵观中医学的发展历史，每当学术理论迅速发展之时，医学科研必然发挥着重要的作用，因为中医科研活动是揭示生理、病理、治疗原理的有效的方法。追溯历史，2000多年前中医学的代表作《黄帝内经》中便有了许多医学科研内容的记载，例如解剖形态、临床诊疗研究方面的记载等。此后，历代文献中有许多关于临床研究、解剖研究和动物实验方面的记录，对推动中医学的发展发挥了重要的作用。
中医的临床研究早在远古时期就开始探索，《史记·补三皇本纪》记载：“神农氏……始尝百草，始有医药。”《资治通鉴外纪》说：“神农氏……尝百草酸咸之味，察水泉之甘苦，令民知所避就。当此之时，一日而遇七十毒……”宋代《图经本草》记载，“相传欲试上党人参者，当使二人同走，一与人参含之，一不与，度走三五里许，其不含人参者必大喘，含者气息自如者，其人参乃真也”。记载了自愿受试者进行的药物实验的科学方法。临床验证是几千年来中医学科研的主要内容。历代大量的方书、医案是这一研究成果的体现。早在《史记·扁鹊仓公列传》中就记载了仓公淳于意所诊治的25例病人，其中15人治愈，10人死亡。医籍中对病人的病情、诊断、治疗方法和疗效多有比较全面的记录。宋代许叔微的《伤寒九十论》是治疗伤寒的医案集，每论皆以病案为先，然后立论分析。明清时期，医案的记载较为全面而详细，同时，不断有专书问世。嘉庆年间由江瓘父子编著的《名医类案》是我国第一部医案专著。此后，除了有汇集医案的专书外，还有不少个人的医案专集。如清代叶天士的《临证指南医案》、徐灵胎的《洄溪医案》、程杏轩的《杏轩医案》、王孟英的《王氏医案》等。医案集的出现是临床研究的一大进步，能够体现医家诊断、治疗疾病独特的思路和方法，不仅有助于研究前人的经验，更能对临床实践发挥重要的指导作用。
历代医家在注重临床研究的同时，也开展了一些动物实验研究。如王充在《论衡·道虚》中说：“致生息之物密器之中，覆盖其口，漆涂其隙，中外气绝，息不得泄，有倾死也。”即是用动物实验的方法来证明呼吸空气对维持生命的重要性。唐代的《食疗本草》记载：“黍米……不得与小儿食之，令儿不能行。若与小猫、犬食之，其脚变踻曲，行不正。”可视作典型的病因病机动物模型。《本草纲目》引唐代的《本草拾遗》说：“赤铜屑主折伤，能焊入骨。及六畜有损者，细研酒服，直入骨损处，六畜死后，取骨视之，犹有焊痕，可验。”既包含动物实验研究，也有解剖学的研究。在古代若怀疑某物有毒，则常给牲畜食之，若死，则证明此物有毒，这可看作是简单的毒理实验研究。
早在《内经》中就有解剖学的记载，如《灵枢·经水》说：“若夫八尺之士，皮肉在此，外可度量切循而得之，其死可解剖而视之，其脏之坚脆，腑之大小，谷之多少，脉之长短，血之清浊，气之多少……皆有大数。”可见当时把人体实验的方法已划分为两类，正常人的检测和尸体解剖。西汉时期，王莽曾命令对受死刑者的尸体进行解剖，在解剖过程中，用竹签贯入脉管中，以观察脉的走向，并让画师描绘记录。宋代吴简、杨介等都进行了尸体解剖的研究。清代医家王清任对人体解剖学进行了深入的研究，除了亲自解剖上百具尸体，还多次与行刑人交谈，了解人体结构的知识，绘制成《亲见改正脏腑图》一书。该图谱不但描述了会厌和幽门括约肌等组织，而且还纠正了古人的一些错误，如肝、肺的结构、脑的功能等。
中华人民共和国成立后，党和政府非常重视中医药事业的发展。在毛泽东同志的指示下，1955年12月成立了中国中医研究院，作为中医药科研的专门机构。1958年10月，毛泽东同志在对卫生部党组《关于组织西医离职学习中医班的总结报告》的批示中指出：“中国医药学是一个伟大的宝库，应当努力发掘，加以提高。”2010年6月20日，习近平总书记在澳大利亚墨尔本出席皇家墨尔本理工大学中医孔子学院授牌仪式时指出：中医药学凝聚着深邃的哲学智慧和中华民族几千年的健康养生理念及其实践经验，是中国古代科学的瑰宝，也是打开中华文明宝库的钥匙。深入研究和科学总结中医药学，对丰富世界医学事业、推进生命科学研究具有积极意义。2016年2月，习近平总书记到江西考察江中药谷制造基地时指出：中医药是中华民族的瑰宝，一定要保护好、发掘好、发展好、传承好。2016年12月，国家颁布了《中华人民共和国中医药法》，国务院新闻办公室发表了《中国的中医药》白皮书，从法律层面对党和国家的中医药发展方针政策进行了概括，制订了《中医药发展规划纲要（2016—2030年）》。2019年10月25日，全国中医药大会在北京召开，习近平总书记对中医药工作作出重要指示，发布了《中共中央国务院关于促进中医药传承创新发展的意见》，为新时代传承创新发展中医药事业指明方向，将中医药纳入国家医学中心和国家区域医疗中心的规划建设中，使中医药事业进入快速发展、高速发展的黄金时期。2021年3月，习近平总书记在看望参加全国政协十三届四次会议的医药卫生界、教育界委员时强调：要做好中医药守正创新、传承发展工作，建立符合中医药特点的服务体系、服务模式、管理模式、人才培养模式，使传统中医药发扬光大。习近平总书记的重要讲话为促进新时代中医药高质量发展导航定向，中医药在参与疫情防控、中医药服务体系和能力建设、科技创新等各方面均取得新成绩、新突破。
20世纪50年代以来，中医学非常重视把现代科学技术、现代医学方法应用于中医的科研工作中，遵循随机、对照、双盲、重复等科研工作的基本原则，采用统计学处理方法，使研究的结果更加准确可靠，便于重复，更容易找出有规律性的东西。经过长期的努力，在中医基础理论和临床实践领域的诸多方面取得了重要的进展。如在藏象学说方面，对脏腑、阴阳、气血津液等的功能和本质进行了深入的研究，取得了大量的研究成果。对肾开窍于耳、肺主皮毛、肺与大肠相表里、脾主肌肉、心主神等中医学独特理论的实质及运用，也进行一定程度的阐述分析。在病因学说方面，对六淫病因学说的本质和特点进行了深入研究。在病机学说方面，利用各种物理、化学、药物、生物等技术方法，复制了一批病证动物模型，如阴虚证、阳虚证、气虚证、血虚证、温病卫气营血证等，采用现代技术手段和相关指标阐述证候的病理本质。在对中医治则治法的研究中，取得了丰硕的研究成果。如对活血化瘀法的作用进行了较为深入的研究，揭示了该法对血液流变学、血凝学、血小板、微循环、血管活性因子等多方面的作用，同时还发现了该法对改善机体免疫功能、抗炎、抗病原微生物、镇痛等方面的作用，从而对于活血化瘀的本质有了进一步的认识。在对清热解毒治法的作用研究中，不仅发现了该法对病原微生物的抑制、杀灭等作用，还发现许多清热解毒方药对于调整机体免疫功能具有显著的作用，同时具有解热、抗炎、改善血液流变性质、改善微循环和血凝过程、抗休克、保护组织细胞、增强脏器功能等作用，从而对清热解毒法治疗感染性疾病的机理进行了深入广泛的阐述。在对通下法作用的研究中，发现该法不仅通过调整肠管张力、改善肠蠕动而起到通下大便的作用，而且具有利胆保肝、改善肠缺血、抗病原微生物、抗炎解热、调整机体免疫功能等作用。在对益气扶正法作用研究方面，证实了该法能影响神经-垂体-肾上腺皮质系统的功能，具有良好的适应原样抗应激作用，抗休克和抗感染作用，对心血管系统具有良好的影响（包括强心、增强耐缺氧能力、扩张冠状动脉、抗心肌梗死、抗心律失常、改善微循环等方面的作用），对免疫功能具有广泛的激活或调整作用，另外还具有保肝、解毒、抗炎等作用。在中医临床研究方面，1985年，卫生部制定颁布了《新药审批办法》，对新药临床试验提出了严格、具体、规范的要求。同时组织专家编写《中药新药临床研究指导原则》，从而提高了中药新药临床试验的科学化、标准化、规范化。而在中医临床研究中广泛采用了现代实验诊断技术、病理和治疗的理论与方法等，使中医临床诊治规范不断发展，建立起一系列诊断标准、分期分级标准、辨证分型标准、治疗规范、疗效评价标准等。同时，临床研究中注重随机对照、盲法设计、流行病学调查等科研方法的运用，提高了中医临床科研的科学性、规范性和标准性。中医药不仅对诊治临床常见病、多发病发挥了重要的作用，而且在诊治疑难杂病方面显示了明显的优势和特色，在重大疾病的防治方面越来越受到人们的重视。
20世纪60年代，疟原虫对奎宁类药物已经产生了抗药性，严重影响治疗效果。多年从事中药和中西药结合研究的屠呦呦等学者，创造性地研制出抗疟新药——青蒿素和双氢青蒿素，获得对疟原虫100%的抑制率，青蒿素及其衍生物能迅速消灭人体内疟原虫，对恶性疟疾有很好的治疗效果。根据世卫组织的统计数据，自2000年起，撒哈拉以南非洲地区约2.4亿人口受益于青蒿素联合疗法，约150万人因该疗法避免了疟疾导致的死亡。2015年10月8日，中国科学家屠呦呦获2015年诺贝尔生理学或医学奖，成为第一个获得诺贝尔自然科学奖的中国人，为中医药走向世界做出重要贡献。
在抗击新冠肺炎疫情过程中，中医药发挥了重要的作用，中医药参与面之广、参与度之深、受关注程度之高，都是新中国成立以来前所未有的。国家中医药管理局先后派出5批、近800人的专业队伍驰援武汉，全国支援武汉的医疗队里有近5000人来自中医药系统，全国有97个中医医疗机构作为定点医院参与了救治工作，全国除湖北以外的地区，中医药参与救治的病例占累计确诊病例的96.37%，湖北地区中医药的参与率也达到了91.05%。中医药作用的发挥体现在抗击疫情整个过程中，包括预防、治疗和康复全过程。在阻止轻型、普通型的患者向重型、危重型发展方面发挥了重要的作用；在重型和危重型患者的治疗中，中医药也发挥了很好的作用，特别是在退高热、促进渗出吸收、提高氧合水平、降低肺纤维化方面都发挥了很好的作用。在总结中医药治疗病毒性传染病规律和经验的基础上，深入发掘古代经典名方，结合现代临床实践，形成了中医药和中西医结合治疗新冠肺炎的诊疗方案，成为抗击新冠肺炎中国方案的重要特色和优势。筛选出金花清感颗粒、连花清瘟胶囊、血必净注射液和清肺排毒汤、化湿败毒方、宣肺败毒方等有明显疗效的“三药三方”为代表的一批有效方药，纳入了国家发布的诊疗方案。实践证明，中医药以前是、现在是、未来仍然是人类抗疫的重要武器。