尽管默沙东公司几乎以一己之力解决了非洲河盲症流行区的用药问题,但那不过是个案。从普遍的意义上来说,让每个公民在需要的时候都用得上可靠、有效的药品,主要是国家的责任。比如我国给儿童免费接种一类疫苗,《艾滋病防治条例》规定向农村艾滋病患者和城镇经济困难的艾滋病患者免费提供治疗药品。为了保证公众能用上质量高、价格适宜的药品,国家对基本医疗保险药品目录中的药品实行政府定价或政府招标;对新型靶向抗肿瘤药和部分罕见病用药通过国家谈判来降低药品价格;在新冠肺炎疫情期间,国家免费为适宜人群接种疫苗,所有这些都是国家在药品可及性上发挥的无可替代的重要作用。
尽管国家在药品可及性上扮演着重要的角色,但药品毕竟是商品,是商品就有价值,就有价格的体现。人类通过“神农尝百草”寻找和发明药物的时代早已成为过去,进入21世纪,药物研发是一个高投入的、长期的创新过程,可以说每一种上市的新药都具有极高的科技含量。据统计,在美国一种新药上市,其研发投入成本高达10亿~15亿美元,一般至少需要8~10年时间。研发时间长、投入大,新药上市后厂商需要收回成本,赚取利润,还要从利润中拿出一部分进行再研发、再投入,保持市场竞争力。因此,新药刚上市难以实行地板价,但随着使用人群的增多,以及专利到期后相同的仿制药上市,药价可能逐步降低。
药品可及性是国家、厂商和使用者三方利益的平衡。只要三者达到良好的平衡,公众就能用上质优价廉的好药,厂商就能得到激励,从而源源不断地研发生产好药、新药来供患者使用。若是三者不平衡,要么厂商无利可图从而没有研发生产的积极性,要么药价太高影响可及性,患者有病用不起药。在全民医保体系下,国家是药品最大的支付方,因此国家在药品可及性博弈中成为最重要的一方。
为了实现三方的平衡,我国自20世纪80年代开始制定并逐步落实国家药物政策。国家药物政策的基本目标主要包括以下方面。(1)药物可供应性:凡是有防治疾病需要,不论何人、何时、何地都能及时购买到基本药物 。(2)药物可获得性:保证基本药物的品种、数量供应,保证提供准确、可靠的药品信息,对患者一视同仁。(3)保证向公众提供安全、有效、质量合格的药品。(4)促进合理用药。在此基础上,国家对涉及民生的基础用药制定了《基本药物目录》,以控制药价、明确使用规范、保证药品可及。
药品可及性不但涉及药品价格的问题,还与药品审批、药品监管等密切相关。比如20世纪七八十年代(正是《达拉斯买家俱乐部》故事发生的年代),美国食品药品监督管理局就遭到国会和社会舆论多方指责,他们批评美国食品药品监督管理局审评速度太慢,以致大批明明可以用上新药的患者丧失生命。而美国食品药品监督管理局也有苦难言,他们抱怨人手太少,并且缺乏资源。尽管如此,美国食品药品监督管理局还是在多方协调下提高了审评速度,让越来越多的新药尽快惠及民众,其中的原因包括采用了一些新的审评和监管模式,比如平行审评和同情用药。
平行审评就是让多个审评步骤平行进行,以加快审评速度,让好的新药尽快上市,惠及患者。而同情用药则是在药品的临床研究阶段,让患有重病、无药可用的患者使用没有被批准上市的药物。由于这些药物还处于试验阶段,有效性和安全性不明确,这种不确定性可能给患者带来风险,因此同情用药的限定范围是重病、没有其他诊治方法也无法参加临床试验的患者。比如在新冠肺炎疫情初期,瑞德西韦尚在临床研究阶段,就有新冠肺炎患者申请同情用药。由于同情用药涉及未上市药物,因此需要医生向相关药企申请供药。美国同情用药需要美国食品药品监督管理局同意,欧美同情用药的模式也是经过多次讨论才逐步建立的,总体趋势是放宽要求。平行审评是加快药品上市速度的举措,而同情用药则是对无药可用的患者“网开一面”,二者都是为了提高药品的可及性。
我国于2019年8月新修订的《药品管理法》第二十三条规定:对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物,经医学观察可能获益,并且符合伦理原则的,经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的用户。由此看来,我国药监机构也采取了国际通行做法,努力采取措施提高药品的可及性。
国家提高药品可及性的举措除了上述几种以外,还有一种更为激烈且颇具争议的做法,这就是专利强制许可制度(以下简称“强仿制度”,我们在后面讨论)。强仿制度看似提高了药品的可及性,维护了贫穷患者的利益,但从长远来看,它可能夺走所有患者的“救命稻草”。如果直接挥动“强仿”这把“刀”,斩断的可能是未来很多人的命脉!正是基于这样的利害权衡,我国在“非典”(非典型肺炎)期间,当有人提出希望国家批准企业对达菲(磷酸奥司他韦)的强制许可请求时,专利部门权衡各种因素后并没有启动强仿制度,而是通过谈判让罗氏公司把这种药的生产授权给了国内两家企业。这样在保护药品专利权的同时,通过其他的手段达到了最终目的。不仅如此,我国政府近年来还多次通过国家谈判,与世界制药巨头协商降低药品价格,同时把更多重要、有效的药品纳入医保报销范围,从而惠及更多患者。这些措施在一定范围内保护了制药厂商的利益,同时实现了药品可及的目的。
药品可及除了“用得起”的问题,还有一个“用得上”的问题,这主要涉及药品的供应渠道。渠道的畅通直接关系到药品的可及性。在这方面国家扮演了更加重要的角色,我国虽然没有实行药品特许专卖制度,但《药品管理法》对药品经营设定了一系列的法规和管理制度,在加强监管的同时,提高了渠道的顺畅度。近年来,互联网购药的热潮兴起,大大方便了公众购药、用药,提高了药品的可及性。
1 药品和药物是不同的。药品是产品化的药物,是关系国计民生,并带有一定公共产品和社会福利属性的特殊产品;药品区别于药物是其具有社会属性。
2 可及性是药品强烈的社会属性;在保证药品可及性上,国家扮演重要的角色;我们追求的目标是药品自然属性与社会属性的完美结合。
3 保障和提高药品可及性不能武断挥动专利强制许可这把“大刀”,而要在国家调控下,平衡各方利益,在保护创新和知识产权的同时提高药品可及性,让患者获益。
药品的自然属性
与社会属性结合得越好,
就越能惠及人类,
反之亦然。