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关于药物的有效性我们说了这么多，那么我们怎么去判断或验证它呢？上一节我们说过，原始人类在与疾病和伤痛的抗争中不断用自己的身体去“试错”，去从自然界的植物、动物和矿物中寻找有效的药物。其实一直到近代，这种方法也没有根本性的改变。
1839年，现代麻醉药还没问世。乙醚的发现者之一威廉·汤姆斯·格林·莫顿
为了证实乙醚的麻醉效果，决定在自己身上进行试验。他用表计算时间，然后用手帕蘸上乙醚用鼻子吸入，几秒钟后他便失去了知觉，当他醒过来时，已过了8分钟，这下莫顿心里有数了！从这以后，莫顿才开始在病人身上进行试验。1846年10月16日，莫顿和瓦伦医生成功地合作完成了世界上第一例乙醚麻醉无痛肿瘤切除手术。人们就是用这种试验方法检验药物的有效性，这无疑既不安全又不可靠。那么，究竟用什么方法才能真正证明药物的有效性呢？
最早提出系统验证药物疗效的方法的就是英国海军医官詹姆斯·林德。他在远航船上进行的“柑橘试验”让医药学摆脱了个体经验的局限和束缚，使医药学走进了科学验证时代。以现代的观点来看，林德的试验方法虽然还很粗糙，但体现了几个重要的原则。
（1）大样本。样本数足够大，才能排除个体差异导致的意外。比如要检验一种药是不是可以让人长高，如果只找一个人来试用，而这个人碰巧是发育之前的姚明，这样的试验结果就会让我们得出错误结论。现在药物临床试验还要求多中心，就是研究要在多个不同的研究中心同时进行，最后汇总数据，以纠正研究和试验的偏差。
（2）随机分组。坚持样本分组选择的随机性。就是说，不能只挑选具备某种特质的试验对象。比如，如果要检验一种药是不是能让人有力气，然后选来做试验的人全都是运动员，这样的试验就毫无意义了。
（3）设对照组。在其他条件尽量对等的情况下，如性别、年龄、生活习惯、饮食等，试验组用某种药，而对照组使用安慰剂，然后对比结果。
（4）指标量化。测试的标准必须是可以测量的。比如坏血病的诊断标准应该包括牙龈肿胀和出血程度以及体重减轻程度等，这些都应该量化。量化的检验才可能提供可靠的结论。不可量化的指标，比如“皮肤显得更年轻了”，或许能观察出来，但是得不出科学的结论。
（5）可重复性。真正科学的结论，最根本的特征就是可以重复。如果用一种验证方法得到了阳性结果，那么别人照着这种方法再做一遍，应该也能得出同样的结果。
限于当时的认知水平，林德的试验只是一种初步的探索，以现在的标准来看，还不精密和完善，比如林德的研究不是双盲
的，试验设计、给药和临床观察都是由他一个人做。但这种以系统、科学的方法来验证药效的思路，启发了后人，于是后来的科学家完善了这些验证原则，使得药效验证方法越来越可靠，现在随机对照、双盲、大样本、多中心的方法已经成为药物临床研究的标准。
有效性研究是典型的实验科学，而实验科学必须能够证实和证伪。证实与证伪具有客观可重复性和逻辑一致性两个特点。从实验室发现一种新的化合物，提出其对某种疾病可能有治疗价值的设想（假说），到动物实验，再到随机对照临床研究，这一系列环节就是不断证实和证伪的科学研究过程。没有经过这个科学研究过程的药物都不是现代意义上的新药。
不过，只有科学的方法，没有有效的监管，药物的有效性依然得不到保证。20世纪中叶，美国食品药品监督管理局的药品审批制度还不健全，有很多“新药”都是制药商随便配个方子，压个片子，就交给医生：“嘿，哥们儿，这是我的××药，可以治疗××病，你帮我找几个病人试一试。”很多“新药”就这样出笼了。当时著名的药理学家路易丝·拉萨尼亚在国会做证时说：“如果不经过美国食品药品监督管理局的法规审查，就允许把实验性药物直接用在病人身上，这简直令人发指，这完全是把人当作实验动物！而制药商这么做的目的，仅仅是为了省下在动物身上检测毒性而花费的那几个钱和那点儿时间。”有良知学者的批评和“反应停”事件的教训，美国食品药品监督管理局不断完善新药审批制度，指导厂商实施新药临床试验，同时撤销了“生物黄酮素”和组合抗菌类药物等一大批临床无效的药物，净化了医药市场。
但是到了21世纪，这个全世界都认可的科学临床验证和有效监管的制度又受到了挑战。有一位有权势又有争议的人想否定这个标准，这个人就是美国前任总统特朗普。2017年，特朗普召集美国制药业巨头开了个会，表示要简化美国食品药品监督管理局的监管程序。他说：“药物的有效性可以交给市场和患者来验证，而不是在临床试验上浪费大把时间和金钱。”不过，当时美国制药业的大佬并不买他的账，阿里拉姆制药公司的约翰·马拉加诺就说：“消费者可以通过品尝可口可乐和百事可乐来决定他们喜欢的类型，但是我们卖的不是可乐，我们生产的是救命药。”这句话道出了药品和普通商品的本质区别，就是药物必须有效，关键时能救命。
可见，在现代社会中，药物的有效性必须经过严格的验证，经过国家的审批，才能推向市场。科学的验证方法和有效的监管是药物上市的双保险。
1 药物的自然属性中最重要的是“有效性”。狭义的有效性是针对治疗目的，我们观察到的机体对药物的反应；而有效性的本质意义，是指生命系统对进入其体内的外界物质的反应。如果该反应强烈到一定的程度，我们就可能将其开发成药物。人类主要是靠科学的观察确定药物的有效性。
2 有效性有强弱、快慢、维持时间长短之分。但从治疗目的来说，无论药效强与弱、快与慢、维持时间长与短，各有各的好处，也各有各的用处。
3 随机对照、双盲、大样本、多中心是药物有效性研究的标准。在现代社会中，药物的有效性必须经过科学的验证，经过国家严格的监管、审批，才能推向市场。
记住：
没有被科学证明其有效性的
“药物”不是药物。