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究竟什么是药物的有效性？我先给大家举几个例子。比如我们吃了不卫生的东西导致腹泻，医生开了氟哌酸（诺氟沙星），两天后，不再腹泻了；孩子感冒发热到39摄氏度，医生开了布洛芬混悬液，孩子服药后半个小时，体温正常了；老爸晚上失眠，服了一片医生开的舒乐安定（艾司唑仑）后，睡到第二天早上都不想起。你看，不腹泻了、退热了、能正常入睡，这些就是机体对药物的反应，这是第一层意义上的药物有效性，也是狭义的药物有效性。不过，有些药物的有效性可不像上面几种药物一样表现得那么明显和直接。大多数治疗慢性病和老年退行性疾病的药物，比如降压药、降脂药、降糖药以及治疗骨质疏松的药物等，对器官和机体有一种调节和保护的作用，显效缓慢，除了从检测指标可以观察到一些变化外，一般不容易被机体感受到，其作用和疗效表现在健康状况和生活质量的改善以及人均寿命的延长上。
除了上面这些药物有效性的正面案例，我们再举几个例子，把思路再拓展一些。例如，降压药米诺地尔有强力扩张外周血管的作用，对治疗高血压有很好的效果。但很多人发现，使用该药一段时间以后，毛发开始增生，女人长起了胡子。不过药学家利用这个副作用开发了一种外用药水和凝胶，用来治疗男性斑秃。又如，阿托品注射对缓解胆绞痛有很好的疗效，但有造成瞳孔扩大、视物模糊等副作用。于是有人另辟蹊径，把阿托品制成眼药水用于散瞳检查眼底和治疗近视。再如，近些年糖尿病发病率大增，很多糖尿病患者服用二甲双胍一段时间后，发现体重下降了。这让一些既有糖尿病又有肥胖症的患者喜出望外，降糖的同时减肥，一箭双雕啊！于是有些没有糖尿病但有肥胖症的患者尝试用二甲双胍减肥（这当然不可取，属于说明书外用药，我会在后面的章节讲解）。
你看，上面这些药物的副作用（不良反应）却有助于治疗其他疾病（脱发、近视、肥胖），变成了新的治疗手段。这就是药物有效性的第二层含义，是药物有效性的拓展。同时这不禁促使我们思考，是不是只要药物或者暂时还不是药物的物质能与人体发生相互作用，就有可能成为有效的药物呢？沿着这个思路，我们继续分析药物的有效性。
在很多情况下，自然界或人工合成的物质，比如箭毒、蛇毒、砒霜，它们和人体有强烈的相互作用，都是性质剧烈的毒物，但它们能作为药物吗？它们有效吗？其实，在发现这些物质的剧烈毒性时，我们并不知道答案。南美印第安人把葛藤科植物的浸出液（箭毒）涂抹在箭头上射杀猎物，猎物中箭后不久就躺在地上再也跑不动了。后来人们才认识到这是箭毒强烈的肌肉麻痹作用让动物瘫痪甚至发生呼吸抑制而死亡。1879年R.伯姆首次提纯了筒箭毒碱，用作术前松弛肌肉，让病人不动，开放创口，有利于手术进行。蛇毒就更剧烈了，蝮蛇咬人一次排毒量只有25毫克（干燥物计），却足以致命！但人们发现蛇毒有抗血栓的作用，可以用于治疗血栓栓塞性疾病。至于毒物砒霜，也就是三氧化二砷，潘金莲就是用它毒死了武大郎。但自从发现了三氧化二砷干扰细胞代谢过程中巯基酶的活性以后，人们便把这种毒物变成了药物，用来治疗急性早幼粒细胞白血病和原发性肝癌。你看，当人们把物质（毒物）与机体强烈的相互作用用在适当的地方，物质（毒物）便成了药物。可见，与机体强烈的相互作用才是药物有效性的本质属性。
我们再从另一个角度看药物的有效性。先说个故事。1734年，在开往格陵兰的海船上，有一位船员得了严重的坏血病，当时不知道这种病的发病原因，更无药可医，其他船员只好把他抛弃在一个荒岛上。他苏醒过来后，用野草充饥，几天后他的坏血病竟不治而愈了。而诸如此类的坏血病，在那个大航海时代曾夺去了几十万水手的生命。当时英国海军将领约翰·霍金斯发现长期航海时海员发生坏血病的概率和只吃干粮的时间成正比。如果他们能够吃到新鲜食物，包括柑橘类水果，就会迅速复原。1747年，英国海军医官詹姆斯·林德
在远航船上做了一个很著名的实验，在12位患严重坏血病的海员中，其中两位每天各吃两个橘子和一个柠檬，两位喝苹果汁，其他几位喝稀硫酸、酸醋、海水或人们认为可治坏血病的药物。6天之后，只有吃柑橘和柠檬的两人明显好转，喝苹果汁的两人也有康复的迹象，而其他人病情依旧。林德通过研究，最后发现了柑橘里的维生素C，它因此成了药物。而坏血病的发病原因也被找到，即体内缺乏维生素C。
这个故事从另一个侧面提示我们，人体内若缺乏某种物质，机体便不能进行正常的新陈代谢，从而出现这样或那样的疾病。可见，药物（物质）的有效性也体现在维持机体正常运转、代谢的功能上。
因此，药物（物质）有效性最本质的意义，就是生命系统对进入其体内的外界物质的反应程度，如果该反应强烈到一定的程度，就可能成为我们治疗疾病或维持机体正常功能的药物。这就是最底层意义上的药物（物质）的“有效性”。