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本章将介绍国内和国外的使用基于真实世界研究方法/证据的两个卫生经济学评价案例。案例1为美国研究者使用美国退伍军人健康管理局（Veterans Health Administration，VHA）的年度随访数据进行的回顾性队列研究，以研究对吸烟者进行药物戒烟治疗是否具有经济性。案例2为使用实效性临床试验进行的前瞻性的中成药治疗流感样症状的经济学评价。
研究背景：VHA于2004年扩大了其戒烟计划，接受药物疗法的吸烟者的比例从2004年的13.8%增加到2008年的26.8%，且VHA的数据表明，在吸烟者中，接受药物治疗者的戒烟率显著高于未接受药物治疗者的戒烟率，但药物治疗戒烟计划的经济性如何仍有待讨论。
研究问题：戒烟药物治疗在VHA的实际环境中是否具有经济性？
研究设计：从VHA的电子病历中提取数据，进行回顾性队列研究。
目标人群：年度常规体检中确认使用烟草的VHA门诊患者。
干预措施：安非他酮或伐尼克兰。由于安非他酮可以用于除烟以外的其他目的的处方药，因此只有电子病历中明确标记处方中将安非他酮作为戒烟药品或不超过每天300mg的剂量时，才作为戒烟药物干预措施进行识别。
对照措施：无药物干预。
产出指标：是否戒烟（根据VHA例行随访中的所包括的问题）。
研究时限：第一次治疗后7～12个月。
研究角度：美国VHA角度。
样本量：589862名吸烟者。
统计分析：利用倾向评分法对接受药物治疗和未接受药物治疗的患者样本进行调整，以达到控制对戒烟有影响的混杂因素（包括年龄、性别、种族、精神病情况、药物滥用以及合并症）。
研究结果：控制混杂因素后，接受药物治疗的吸烟者与未接受初始治疗的吸烟者相比，平均增加了143.79美元的治疗费用，并且戒烟率的增加了3.1%，每多帮助一名吸烟者戒烟所需要多花的钱为4705美元，99.9%置信度区域的上限为每多帮助一名吸烟者戒烟需多花费5600美元。
研究背景：加强流感样症状的临床干预，对改善流行性感冒预后效果具有重大意义。磷酸奥司他韦胶囊和疏风解毒胶囊均是目前临床上治疗流感样症状的常用药物。但是，目前国内尚无关于疏风解毒胶囊治疗流感样症状的疗效和经济性的相关研究。
研究问题：疏风解毒胶囊在治疗成人流感样症状方面是否比磷酸奥司他韦胶囊更具有经济性？
研究设计：前瞻性PCT设计。
目标人群：符合《中药新药治疗流行性感冒的临床研究技术指导原则》及国家卫生部办公厅发布的《流行性感冒诊断与治疗指南（2011年版）》中的流感的诊断标准及临床试验要求急性起病，病程在48小时以内的成年患者，并符合其他PCT规定的纳排标准。
干预措施：疏风解毒胶囊（规格：每板12粒，每盒3板）；口服，一次4粒，疗程3天。
对照措施：磷酸奥司他韦（规格：每板10粒，每盒1板）；口服，一次1粒，疗程2天。注：两组患者均允许对症配伍其他治疗药物，如生素、中药饮片等1种或若干种。
产出指标：①48小时痊愈率；②48小时退热率；③48小时有效率；④5日痊愈率；⑤5日退热；⑥5日有效率。
研究时限：第一次门诊治疗后，于48小时和5天后进行随访。
研究角度：中国医疗保健系统角度。
样本量：疏风解毒胶囊组78例，磷酸奥司他韦组72例，共150例。
统计分析：效果指标的比较中，采用卡方检验对二分类变量进行统计学检验，采用秩和检验对等级分类变量进行统计学检验；在成本比较中，先采用K-S检验法检验门诊总额和药费总额是否服从正态分布，若为正态分布，采用两独立样本均值 t 检验，反之则采用秩和检验进行分析。敏感性分析中采用Logistic回归和多元线性回归控制混杂因素；使用Bootstrapping有放回抽样法，进行概率敏感性分析。
研究结果：两组在6个产出指标方面均无显著差异。疏风解毒胶囊组的门诊费用总额和药品费用显著低于磷酸奥司他韦胶囊组。疏风解毒胶囊和磷酸奥司他韦胶囊治疗流感样症状的效果相当，疏风解毒胶囊成本低于磷酸奥司他韦胶囊，因此疏风解毒胶囊治疗流感样症状更具有经济性。