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第三节 如何利用真实世界数据解决中医药卫生经济评价难点

针对上述中医药卫生经济学评价的技术难点,总的来说,中医药卫生经济学评价可以从以下角度寻求攻克难题的方法:①重视中药产品的质量和安全性,提高中药产品品质的稳定性,严格监控不良反应的发生,并对不良反应溯因。②多注重中医药干预措施对患者的“整体”改善,即生命质量方面的改善,但应注意,应使用决策者和非中医领域的普通人可以读通和理解,同时又可以满足卫生经济学评价的生命质量测量工具,并进一步研究适合中医药卫生经济学评价的方法和指标体系。③合理采用真实世界的研究设计方法以及已经存在的真实世界数据。

决策者在使用卫生经济学评价用来支持真实世界中的医疗政策决定时,除了希望评价的方法学要严谨之外,也希望评价结果可以尽量贴近真实医疗卫生环境,不希望看到对于产品经济性的判定、对于医保基金预算的影响等太过偏离现实。因此,将真实世界研究方法和数据应用在卫生经济学评价中,可以从一定程度上使评价结果更贴近真实医疗卫生环境。下面就将根据《指南》中推荐的、常见的、真实世界研究相关的卫生经济学评价方法进行介绍。

一、采用观察性研究设计

采用观察性研究证据进行卫生经济学评价时,可以根据事先制订好的数据收集方案,前瞻性地收集卫生经济学评价所需要的相关变量信息。相较随机对照试验,观察性研究的研究成本更低。同时由于没有随机对照试验研究方案的严格约束,观察性研究收集到的疗效数据会更加贴近真实用药的情况。但是,一方面由于不对患者的依从性等进行干预,研究的内部效度会被降低;另一方面由于未对患者进行随机分配,因此干预措施组纳入的患者和对照品组纳入的患者可能存在基线不可比的风险,从而对分析造成技术上的困难。采用观察性的研究设计,在进行数据分析时,可以考虑采用多元回归(或根据需要考虑更高级的计量经济学方法)的方法,以控制对成本和健康产出有影响的混杂因素。

二、采用回顾性研究设计

采用回顾性的证据进行卫生经济学评价往往是使用医院病历系统、医保数据、各种注册或登记数据库等规模较大的数据库中纳入患者,获得相应成本和健康产出的信息,对干预措施和对照品进行经济性比较。但由于已经收集好的数据不像前瞻性研究那样在质量控制、方案设计、目标人群等方面有较大的设计和选择空间,而且这类数据往往也不是以经济学评价为目的而收集的,因此使用此类数据进行卫生经济学评价的难度也较大。采用回顾性的研究设计,也可以如观察性研究一样,使用计量经济学方法进行数据分析。对于中医药领域而言,可以回顾的数据信息中,可以用于经济学评价的、容易解释的产出指标相对较少,因此回顾法对高质量的中医药卫生经济学评价的意义可能不大。

三、采用实效性临床试验研究设计(Pragmatic Clinical Trial,PCT)

PCT相较于传统的随机对照临床试验而言,更加灵活,对患者的纳排要求上的限制更少,因此研究成本比传统随机对照试验要低。同时,作为上市后再评价常用的研究方法,PCT在对照选择上往往使用阳性对照,这也符合卫生经济学评价选取对照的理念。另外,由于PCT对干预措施的实施过程不像传统随机对照试验那么严格,因此,所得到的结果也较为接近真实的决策环境。但即使研究成本低于传统随机对照研究,PCT的研究成本还是要高于一般非随机研究的,同时所需要的随访时间也比较长,因此当研究经费可负担时,PCT是非常值得考虑的卫生经济学评价方法。

四、基于真实世界证据的模型法

模型法是卫生经济学评价中常用的研究设计方法。模型法是利用现有的数据和数学关系结合临床疾病发生发展的规律构建模型,尽量模拟和还原疾病转归,并预测使用干预措施和对照品将产生的成本和健康产出。模型法的数据来源是多种多样的,既可以来源于随机对照试验,也可以是系统综述、专家咨询等,当然,也包括真实世界数据所可以提供的证据。 DDG93xBt5V6S3qjsmXAfRjvfBTZMHjW3v7iJMkq+cfb1R5DGRkj6WRqt/0XiEART

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