第一节　卫生经济学评价基本概念及方案设计

一、卫生经济学评价的基本概念

微观的卫生经济学评价，或者说药物经济学评价，可以被定义为对可选择的卫生干预措施的成本和结果之间进行的比较。也就是说，主要是研究某一干预措施与其竞品（对照品）之间的“投入-产出比”。其中，“投入”，是指使用某一干预措施治疗、预防或管理某类健康问题所需投入的资源，通常以金钱货币衡量，也就是“成本”。“产出”，指的是使用该干预措施可以给目标人群所带来的健康产出，也就是“结果”。完整的卫生经济学评价，或者说药物经济学评价，需要同时考察不同干预措施的成本和产出两个方面，缺一不可；仅对成本或费用进行比较或描述的研究不能算作是完整的经济学评价。

二、卫生经济学评价的研究设计

卫生经济学评价通常有模型法和采取个体水平数据两种研究设计方式。模型法主要是使用模型最大限度地模拟疾病的自然转归。采取个体水平数据的卫生经济学评价，既可以使用前瞻性研究设计，包括随机对照临床试验和非随机性的研究；也可以使用回顾性的研究设计。本章第三节中将对涉及真实世界研究方法的部分进行详细介绍。

三、卫生经济学评价的基本类型及常见的健康产出指标

根据衡量健康产出所用的指标不同，卫生经济学评价主要可以分为以下四种类型：成本-效果分析（Cost-effectiveness analysis，CEA），成本效用分析（Cost-utility analysis，CUA），成本效益分析（Cost-benefit analysis，CBA），以及最小成本分析（Cost minimization analysis，CMA），见表9-1。此外还有国内较少使用的风险-效益分析（Risk-Benefit Analysis）和成本-后果分析（Cost-consequence Analysis）等。

成本-效果分析中所使用的产出指标是对某类疾病或干预措施有临床意义的临床产出指标，如治愈率、有效率、不良反应发生率、无进展生存期（肿瘤）、症状缓解天数等。

成本-效用分析方法中所使用的产出指标为质量调整生命年（Quality-adjusted life years，QALYs）。QALY是一个综合了生命质量（使用健康效用值测量）和生存时间（以年为单位）的标准化的复合产出指标，它可以实现跨疾病领域、跨人群的不同治疗方案之间的比较分析。其中，效用值通常是介于0～1的数值，0代表死亡，1代表完全健康；有的测量工具可以测量出小于0的健康效用值，表示比死亡差的健康状态。QALY的计算是健康效用值与对应的生存时间相乘。例如，如果一个癌症患者接受治疗后，以0.6的效用值的健康状态生活了半年后，随着疾病恶化，又以0.3的效用值的健康状态生活了3个月后死亡，则该患者接受治疗后获得了0.6×（6/12）+0.3×（3/12）=0.375QALY。效用值的测量应采用基于人群偏好测量量表，如欧洲五维生命质量量表（EuroQol five dimension questionnaire，EQ-5D），六维度健康调查简表（Short-Form 6 dimensions，SF-6D），健康效用指标量表（health utility index，HUI）等；或直接使用偏好测量试验，如时间权衡法、标准博弈法等。一般的生命质量量表，包括绝大多数中医药领域的生命质量量表、症候量表等，并非为效用测量量表，因此不能用于QALY的计算。截至2020年，有基于我国人群偏好的效用积分体系的测量工具仅有EQ-5D（3L和5L两个版本）和SF-6D。

成本-效益分析方法中的干预措施给目标人群带来的健康产出会被转化为货币形式。以货币为单位的健康收益测量方法存在方法学和伦理等方面的诸多争议，因此，成本-效益分析在实践中使用较少。

当已经有证据可以证明某一干预措施与其竞品在健康产出（所有可测量的，有临床意义的产出指标）方面无显著性差异，可以简化为直接比较不同干预措施成本的大小，成本越小，则越具有经济性。这种方法也就是最小成本分析。

以上四种分析方法中，目前被各国药物经济学指南所广泛推荐的方法是成本-效用和成本-效果分析。我国最新颁布的《中国药物经济学指南（2020版）》（以下简称《指南》）中，也明确指出“在条件许可时，建议优先考虑采用CUA”。

四、卫生经济学评价的研究角度，以及成本的确认与测量

根据所服务的决策主体不同，卫生经济学评价的研究角度也有所不同。从大到小，卫生经济学评价的主要研究角度可大致分为：全社会角度、卫生系统角度、医保支付方角度、医院角度以及患者角度等，各研究角度之间的关系见图9-1。

卫生经济学评价中，成本的概念范畴不仅包含我们通常所说的干预措施（如某种药品、某个检查项目）的价格，还包含了与研究所关注的健康问题和干预措施所相关的所有成本内容，包括直接成本、间接成本，以及隐性成本。其中，直接成本又包含直接医疗成本和直接非医疗成本。

直接医疗成本主要是指与健康问题和干预措施相关的实际发生的医疗成本，包括对不良反应的处理所花费的成本。直接非医疗成本主要是指患者因目标健康问题接受某干预措施所实际花费的非医疗类的成本，如去医院所产生的交通费用等。间接成本主要指由于疾病、伤残或死亡而造成的患者及其家属的生产力的损失，如无法工作、休学、早亡等，因此间接成本也称为劳动力成本。隐性成本主要指由疾病本身或是接受预防措施、诊断等医疗干预而引起的疼痛、紧张忧虑等心理上和/或生理上的不适，例如接受辅助生殖技术的女性所要承受的生理痛苦和心理压力。一般隐性成本难以测量，更难以转化为货币成本，因此，一般实践中不会对隐性成本进行单独测量。

研究的角度决定了卫生经济学评价中成本的测量范围。如果研究角度是医保支付方角度，则研究中成本的测量仅需要考虑干预措施对医保基金的影响，也就是医保基金所承担的那部分成本，而不用考虑患者自付的部分；而站在患者角度的研究，则需要考虑与患者相关的成本；全社会角度，则需要将所有成本都纳入考虑。

在根据研究角度确定好要测量的成本项目后，还需要识别每项医疗资源（如挂号费、药费、诊疗费等）或非医疗资源（如交通费、食宿费等），以及间接成本（如误工情况等）的单价和所消耗的数量，进而计算每个干预措施的总成本。在实际操作中，成本的识别和测量如果做得过于笼统，会导致经济学评价的结果误差加大，可信度偏低；但是，由于成本数据的获得，尤其是需要患者或患者家属进行配合回忆的成本项目获得难度较大，因此实际实践中，也需要根据实际情况，酌情合并成本项。

由于大多数人具有时间偏好，也就是说，对于同样的成本或健康收益，人们会认为发生于当前的成本或健康收益的价值会高于发生在未来的。因此，当经济学评价所涉及的时间范围（也就是研究时限）大于1年时，还需对发生在未来的成本和健康产出进行贴现，将其折算成统一时间的价值当量（往往为研究的当前年/基线年），《指南》中所推荐的贴现率为5%。

五、卫生经济学评价的增量分析决策思想及结果解读

增量分析是CEA和CUA类型的经济学评价的基本分析和决策原则，该原则源于经济学中的边际理论。进行增量分析时，需要对成本与产出在目标干预措施和其对照方案之间进行两两比较。当某干预措施比对照方案的成本更低而产出更高，则其为绝对优势方案；当该干预措施比对照的成本更高而产出更低，则其为绝对劣势方案。这两种情况往往在实际评价工作中很少会出现。更常见的是，某一干预措施比对照的成本更高同时产出也更高。这种情况下，需要计算两种方案的增量成本效果比（Incremental Cost-Effectiveness Ratio，ICER），即两方案成本之差与效果之差的比值。对于某干预措施比其竞品是否经济的判定，需要依靠外部阈值，通常用λ表示，如果ICER比外部阈值小，则认为目标干预措施更加经济，反之则不经济。需要特别说明的是，增量成本效用比往往也被直接统称为ICER，而不单独区分。关于外部阈值λ的取值，以临床产出指标为主要指标的经济学评价，也就是一般的成本效果分析，是没有固定外部阈值的，因此结果较难解释；以QALY为主要产出指标的经济学评价，也就是成本效用分析中的外部阈值是比较固定的，每个国家的卫生技术评估机构或医保部门都有自己所规定的多获得一个QALY值多少钱的阈值，《指南》中推荐成本效用分析中多获得一个QALY的阈值为1～3倍人均国内生产总值。

根据上述解释，两个方案间的增量成本效果比的计算公式为：

其中，C ₁ 为干预措施成本，C ₂ 为对照措施成本，E ₁ 为干预措施健康产出，E ₂ 为对照措施健康产出。

对于上述干预措施经济与否的判定过程，还可以采用成本效果平面的方式进行解读。图9.2中，原点代表的是旧方案（对照方案），横轴两个方向分别代表新方案（目标干预措施）更加有效或效果更差，纵轴的两个方向分别代表新方案比旧方案成本更高或成本更低。如前面讲到的，这里的成本指的是经济学评价中某研究角度下，所有与因患病而接受某种干预措施的所有成本，不是单纯的药品或干预措施的价格。斜穿原点的斜线是外部阈值，当新方案与旧方案的增量成本效果比值在成本效果平面上的位置位于该阈值线之下，即图9-2中的阴影部分，则可以认为新方案比旧方案更加经济。