第八章
基于横断面研究的真实世界研究

第一节　横断面研究概述

一、定义

横断面研究（cross-sectional study）：通过对特定时点（或期间）、特定人群中因素与疾病或健康状况关系的调查，描述所研究的疾病或健康状况以及有关因素在目标人群中的分布，比较分析具有不同特征的暴露与非暴露组的患病情况或患病与非患病组的暴露情况，为研究的纵向深入提供线索和病因学假设。即是在特定时间，研究特定范围内的人群疾病、健康状况、影响疾病和健康状况的相关因素分布状况的一种描述流行病学研究。由于所收集的资料是调查当时所得到的现况资料，故又称现况研究或现况调查；又因横断面研究所用的指标主要是患病率，又称患病率调查（prevalence survey or prevalence study）。

横断面研究开始时一般不设立对照组，但是可以事后根据对象分布情况分组分析。横断面研究强调时效性，一般一个横断面研究的调查时间不宜过长，建议控制在3个月以内。横断面研究在下结论时需要慎重，往往仅仅能提示相关，而不能下因果关系的结论，但是对于个别特殊因素，比如性别、种族、血型等不会因为患病与否而发生的改变的因素，可以提示因果联系。

二、研究范围

1．描述疾病或健康状况的三间分布情况 通过对某一地区或人群的调查，获得某种疾病在时间、地区和人群中的分布，是横断面研究最常见的用途。如为了了解中国成人2型糖尿病的患病率进行，则可通过分阶段分层抽样，对中国成人进行调查，进而测算中国成人2型糖尿病的患病率。如为了了解中国成人人群吸烟现状，即可通过分阶段分层抽样，对中国成人进行调查，进而估计中国成人吸烟率、吸烟方式以及吸烟种类的分布现状。有时候我们开展一项横断面研究可以同时获得多个兴趣指标的率或分布情况。

2．描述某些因素或特征与疾病的分布，并通过关联分析，确定病因线索 通过对冠心病及其相关因素的调查，分析高血压、高血脂、超重、吸烟及有关职业与冠心病的关系，从而提出该疾病可能的病因因素。通过对中医药相关措施的应用和常见疾病的调查，如郭林气功、八段锦锻炼等和呼吸道相关症状和疾病的调查，去分析这些疾病和特定干预措施如八段锦锻炼的关系，初步判断该措施是否与症状或疾病相关等。

3．为评价防治措施及效果提供有价值的信息 如在采取措施若干时期后，重复进行横断面研究，根据患病率差别的比较，可以考核前段时期所施行措施的效果。如三伏贴应用后慢性咽喉炎症，哮喘咳嗽，支气管炎症，过敏性鼻炎等的调查，评价三伏贴的应用后的效果，初步判断该措施是否能够起到保护作用等。

4．高危或疾病人群筛查 如新型冠状病毒肺炎患者或者核酸阳性者的密切接触者或者涉及的区域内人员，全面进行核酸测试，从而尽早检测出核酸阳性人群，进行隔离，防止进一步蔓延。单位例行健康体检等也是高危特征或者疾病筛查的过程。再比如心理筛查，则是通过量表提早检测出一些心理健康有某些方面问题的人群，为将来有针对性的心理干预提供基础信息。中医领域，如舌诊、脉诊等也可为某些疾病的早期诊断提供非常有价值的信息。

5．卫生经济学研究 如了解某种疾病患者的直接医疗费用、间接医疗费用等，也可通过向患者发放调查表，了解其就诊的费用，进行测算。

6．量表的研究 量表的开发和评价也可以基于横断面研究获取数据，进而对量表的信度效度等进行评价。如中医证候诊断量表的开发，则可通过患者量表的填写数据，进行因子分析等探索量表的维度。

三、研究类型

根据是否将总体内所有人群纳入调查研究，横断面研究可以分为普查和抽样调查。

（一）普查

为了解某病的患病率或某人群的健康状况，在特定时点或时期、特定范围内的全部人群即研究总体内的每个个体（统计学上称为总体）均进行调查。强调“一定范围内的人群中的每一个成员”，例如某居民点的全体居民。一定时间可以是1～2天或1～2周，大规模的普查也可在2～3个月内完成。普查的时间不能拖得太长，以免人群中的疾病或健康状况发生变动，而影响普查的质量。我国开在肿瘤、心血管疾病、甲状腺肿、乙型肝炎、结核病等领域都进行过大规模的普查工作。对于某些疾病的早期治疗与反复防治起到了重要的效果。普查还可以了解疾病的患病及传染病的疫情分布，了解居民营养状况分布，了解居民生活方式分布现状，以及医学参考值范围的制定等。

普查的特点：

（1）普查的疾病或某种状态最好是患病率比较高的或虽然低但危害严重的疾病或因素，这里有两个原因。一是短时间内调查能得到足够的病例，当然在某些传染病防治上，即便患病率或者检出率不高，但由于其危害严重，也可开展普查工作，如单位全体员工的核酸检测；二是值得投入大量的时间精力去开展工作，否则疾病社会危害不严重，检出率又比较低，可能造成资源的浪费。

（2）普查由于是调查某一人群的所有成员，所以在确定调查对象上比较简单；但是研究对象也需要根据研究目的制定纳入标准，排除标准。纳入人群不同，结果的推论则不同。

（3）普查所获得的数据可以了解某一个总体疾病的三间分布特征，因此对疾病的流行因素能有一定的启示。因为是总体的数据，不存在抽样误差，不想要统计推断，也不需要假设检验，结果只需要进行描述和直接比较。结果的分析相对简单。

（4）普查不适用于病程短或检查方法复杂的疾病调查。由于普查对象多，难免漏诊、误诊；因参加普查的工作人员多，掌握调查技术和检验方法的熟练程度不等，调查员质量不易控制；同时由于工作量大，很难进行深入细致的调查。

（5）所需要的人力物力财力资源相对较大，且需要相关部分和普查对象的配合方可较好地开展工作。

（二）抽样调查

通过一定的抽样方法，抽取特定时间、特定范围内的总体的一个有代表性的样本，进行调查，进而通过样本的信息来推断总体的信息。在实际工作中通常开展的是从总体中随机抽取部分观察单位（统计学上称为样本）进行的抽样调查工作。理论上，抽样调查是根据抽取样本所调查的结果来估计出样本所代表总体的某些特征，因此抽样调查必须遵循随机化原则，才能获得较好代表性样本。但是受可行性的限制，现在越来越多的研究采用的是方便抽样的原则。

抽样调查的特点：

（1）样本是总体的一部分，通过抽样调查可以节省人力、物力、时间。

（2）因其调查范围相对较小，调查工作易做得细致。

（3）如果是调查某种疾病的患病率或者某些健康状态的分布，要保证足够的样本量，以尽量减少抽样误差，得到相对稳定的结果。

（4）抽样调查的设计、实施与资料分析较复杂，如抽样方法等均需要根据实际情况选择。如果有重复和遗漏不易发现，因此要注意研究对象的编码，每个患者提供一个唯一的编码。

（5）不适用于变异过大的研究对象。如果变异性大的，则需要开展亚组分析，且保证每个亚组有足够数量的研究对象。

四、事后分组分析与分析性研究的区别

横断面研究在设计实施阶段，往往根据研究目的确定研究对象，然后查明该研究对象中每个个体在某一特定时点上的暴露（特征）和疾病的状态，最后在资料处理与分析阶段，可根据暴露（特征）的状态或是否患病的状态来分组比较。由于横断面研究也可以事后分组，横断面研究经常与病例对照研究和队列研究混淆。我们用图8-1～图8-3来进行说明。具体区分点如下：

（1）在病例对照研究中，暴露和结局是存在时间间隔的，在确定病例组和对照组后，需要在时间上追溯既往暴露情况，即先确定结果，然后再向之前寻找原因；

（2）队列研究中，暴露和结局也是存在时间间隔的，在确定暴露组和非暴露组后，需要在时间上随访结局出现情况，即先确定暴露，然后再向后追踪结果，最终通过原因和结果确定因果关系；

（3）在横断面研究中，暴露和结局是在同一个时间点进行测量的，不存在时间上的先后顺序，虽然在分析数据时，可以根据研究对象的患病或暴露情况自然产生患病组/非患病组、暴露组/非暴露组，并进行互相比较，但是无法推断结局与暴露之间的因果关联。而有的时候横断面研究的分组，不一定是暴露/非暴露或者患病/非患病，还有可能是某种状态分组，如性别、疾病种类、疾病轻/重、门诊/住院等。