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第三节 单组试验目标值法在中医药真实世界研究应用的可行性

目前目标值法在国内外主要应用于医疗器械的上市前临床研究,并未见于药物的疗效及安全性评价研究,在中医药领域的应用尚在探索阶段。医疗器械的临床研究使用目标值法的前提是当试验器械技术比较成熟且对其适用疾病有较为深刻的了解,或者当设置对照在客观上不可行时才使用。在对疾病的治疗现状有着充分了解的基础上,成熟的技术意味着每一次医疗器械的更新换代对于目标疾病的疗效/安全性不会有太大的变化,此时以旧器械的历史数据(目标值)作为对照,就能够检验新器械的性能是否达标;对照在客观上不可行有多种情况,例如试验器械与现有治疗方法的风险受益过于悬殊,或者设置对照在伦理上不可行,或者现有治疗方法因客观条件限制不具有可行性等。

传统的中医药的干预措施具有开放性的特点,主要源于中医诊疗干预措施的复合性,即中医的诊疗临床实践过程是一个复杂性干预,典型的特征是个体化辨证论治和整体观,具体体现在诊疗过程中多环节、分阶段、不同措施的干预,包括建立良好的医患关系,帮助患者树立战胜疾病的信心,进行望、闻、问、切的信息采集和交流,提供生活方式的干预,开具处方实施个体化的中药的治疗。患者获得的治疗效果或良好体验是上述诸多因素的共同组合。中医非药物疗法如针刺、艾灸、推拿、拔罐、太极、刮痧等治疗方法,更与医疗器械的研究有相似之处,因为大多数非药物疗法也是借助于一些工具或者特殊的动作来进行治疗,因此无论是传统的辨证论治药物疗法还是非药物疗法,中医的诊疗干预措施都很难实施双盲或单盲的设计,一般情况下医患双方都知道干预措施的具体内容。

对于在中医医院或者综合医院的中医科室就诊的患者,寻求中医治疗常常是出于对中医药治疗的信任或者是出于对内服药物的排斥或者是药物疗法并没有达到预期的效果而前来就诊,如果采用平行随机对照试验,由于无法实现盲法和满足患者对治疗措施的选择,此时再给这些人群设置药物治疗或者其他对照都不合适,即使患者勉强知情同意,也可能会造成对照组大量的脱落或退出,影响平行对照试验的效能。因此,中医药治疗的疗效与安全性可以考虑采用单组试验目标值法进行研究。 Zpfzm3utjkvYg8M5TuGtxxJfi9JRTJu+9p29spZf8h62vEvn2soWwwoEWSBbsQqE

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